Studie účinnosti a bezpečnosti pegol-sihematidu při anémii u pacientů s chronickým onemocněním ledvin na dialýze

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby se mohly zúčastnit této studie:

  1. Muži nebo ženy ≥18 a ≤70 let, hmotnost ≥ 45 kilogramů (kg).
  2. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musely být ochotny praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací a musely být ochotny pokračovat v antikoncepci nejméně 4 týdny po poslední dávce studijní léčbu.
  3. Účastníci s chronickým selháním ledvin na dialýze (hemodialýza/peritoneální dialýza) po dobu ≥ 3 měsíců před randomizací a že frekvence dialýzy byla stabilní a během studie nebyla pozorována žádná změna ve vzoru dialýzy.
  4. Při léčbě ESA po dobu ≥ 8 týdnů před fází screeningu se stabilními dávkami a průměrnými dávkami ≤ 10 000 IU/týden. A dvě po sobě jdoucí hodnoty hemoglobinu ≥10,0 g/dl a ≤12,0 g/dl během 4 týdnů před randomizací.
  5. Alespoň jedna saturace transferinu (TSAT) ≥ 20 % a jedna hladina sérového feritinu (SF) ≥ 100 ng/ml během 4 týdnů před randomizací. Alespoň jedna hladina folátu v séru a hladina vitaminu B12 ≥ spodní hranice normálu během 4 týdnů před randomizací.
  6. Pacient byl informován o vyšetřovací povaze studie a dal písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními, místními a národními směrnicemi.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií vyloučení, nebudou do této studie zařazeny:

  1. Ženy, které byly těhotné nebo kojily.
  2. Transfuze červených krvinek (RBC) nebo plné krve během 12 týdnů před randomizací.
  3. Známá nesnášenlivost jakékoli ESA, parenterální suplementace železa nebo PEGylované molekuly.
  4. Známé hematologické onemocnění (včetně, aniž by byl výčet omezující, myelodysplastického syndromu, hematologické malignity, hemoglobinopatie, čisté aplazie červených krvinek, hemolytických syndromů, poruchy koagulace atd.) nebo příčiny anémie jiné než onemocnění ledvin (např. krvácení do trávicího traktu nebo onemocnění měchovcem pro pozitivní okultní krev ve stolici atd.).
  5. Známá autoimunitní onemocnění (např. revmatoidní artritida, systémový lupus erythematodes, vaskulitida související s cytoplazmatickými protilátkami proti neutrofilům atd.）.
  6. Zřejmá infekce se objevila během 4 týdnů před randomizací, podle klinického úsudku výzkumníka.
  7. Chronické, nekontrolované nebo symptomatické zánětlivé onemocnění podle klinického úsudku zkoušejícího.
  8. Nekontrolovaný nebo symptomatický sekundární hyperparatyreoidismus podle klinického posouzení zkoušejícího.
  9. Špatně kontrolovaná hypertenze během 4 týdnů před randomizací, podle klinického úsudku zkoušejícího.
  10. Chronické městnavé srdeční selhání (třída III~IV New York Heart Association).
  11. Aktivní hepatitida nebo některá z následujících kontrolních výjimek: ALT≥ 2 × horní hranice normy (ULN), AST≥ 2 × horní hranice normy (ULN), DBIL≥ 2 × horní hranice normy (ULN).
  12. Pozitivní test na HIV protilátky.
  13. Malignita nádoru (nemelanomová rakovina kůže a karcinom in situ, které byly resekovány, jsou vyloučeny).
  14. Významné symptomy nebo onemocnění během 6 měsíců před randomizací a výzkumník usoudil, že tyto nemoci nebo symptomy mohou ovlivnit hodnocení nebo sledování.
  15. Očekávané přežití méně než 12 měsíců.
  16. Plánuje se zúčastnit transplantace ledviny nebo mít dárce ledviny během studie.
  17. Volitelná chirurgie během studia.
  18. Předpokládané početí do 4 týdnů po ukončení studijní léčby.
  19. Subjekt se účastnil jiného klinického hodnocení během 12 týdnů před randomizací a během zkušebního období.
  20. Mít jakýkoli jiný stav nebo předchozí terapii, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že by subjekt nebyl vhodný pro studii nebo nebyl schopen či ochoten dodržovat postupy studie.