Zdravý spánek pro děti s Downovým syndromem (HELP-DS)

Downův syndrom (DS) je spojen s širokou škálou neurobehaviorálních a fyzických chorob. Obstrukční spánková apnoe (OSA) převládá u dětí s DS a způsobuje nesčetné množství fyziologických stresů, které mohou zhoršit neurobehaviorální a srdeční morbiditu. Zlepšení zdraví spánku tak poskytuje modifikovatelný intervenční cíl pro zlepšení chování, kognice, kvality života a fyzického zdraví dětí s DS. Zásadní mezery ve znalostech však omezují přijímání a provádění účinných intervencí OSA, což vede k variabilitě praxe a suboptimální léčbě OSA napříč spektrem DS. Zejména není jasné, jak vybrat kandidáty, u kterých je pravděpodobné, že budou mít prospěch z adenotonzilektomie (AT) a jak využít informace z polysomnografických, klinických a demografických parametrů k predikci dětí, u nichž je největší pravděpodobnost, že budou mít prospěch z AT ve srovnání s alternativní léčbou nebo s bdělým čekáním. Cílem této studie je shromáždit potřebná data pro plánování a realizaci budoucí klíčové RCT role léčby OSA v péči o děti s DS. Tato studie poskytne kritické informace o metodických přístupech k provádění takové randomizované kontrolované klinické studie (RCT), informuje o vhodných strategiích náboru, populaci pacientů a výsledných ukazatelích pro budoucí klinickou studii. Vyšetřovatelé využijí odborné znalosti v pediatrické spánkové medicíně, klinických studiích, neuropsychologii a DS, stejně jako infrastrukturu klinických studií PATS, aby urychlili novou iniciativu klinického výzkumu DS. Naším navrhovaným dalším krokem je zařazení 50 dětí s DS do observační studie v aktivních centrech PATS, které jsou odeslány ke klinicky indikovanému vyšetření a léčbě OSA. Na začátku a 6 měsíců po AT budou tyto děti podstupovat systematické hodnocení spánku, chování, kognitivních funkcí, denního fungování a kvality života, čímž se získají klíčová data pro návrh pozdější klíčové RCT.

Zdravý spánek pro děti s Downovým syndromem (HELP-DS) má v úmyslu využít úspěšnou spolupráci předních představitelů spánkové medicíny, otolaryngologie a klinických studií k efektivnímu využití zkušeností z The Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT) a současných zdrojů studie PATS s cílem shromáždit data pro vyhodnocení klíčových otázek potřebných k navržení budoucí RCT, včetně přístupů souvisejících s výběrem zúčastněných míst, populace pacientů, u kterých bude provedena intervence, a měření výsledků.

Primárním cílem HELP-DS je určit proveditelnost náboru a udržení jedinců v observační studii AT na více klinických pracovištích.

Sekundární cíle jsou:

1. Vyhodnoťte proveditelnost shromažďování řady výchozích a výstupních dat, a konkrétně schopnost dětí provádět neurobehaviorální hodnocení (GoNoGo, úkol z pegboardu).
2. Porozumět problémům souvisejícím s preferencemi pacientů, vyrovnaností a překážkami léčby. Vyšetřovatelé budou sledovat, kolik dětí doporučených pro AT skutečně podstoupí operaci, časový interval mezi doporučením a operací, další prováděné intervence a faktory, jako je pojištění, socioekonomické faktory a kulturní normy, které jsou spojeny s rozhodováním v rodině.
3. Prozkoumejte konzistenci a úplnost údajů o využití zdravotní péče (HCU) extrahovaných z našich stránek, popisujících rozdíly podle náborového místa, zdraví, charakteristik systému, faktorů souvisejících s pojištěním atd. Vyšetřovatelé odhadnou četnost výskytu příhod HCU pro přijetí do nemocnice, pohotovostní oddělení/neplánované návštěvy v ordinaci, odborné konzultace a užívání léků během 6 měsíců po operaci a porovnají četnost s těmi za rok před operací.

Tyto cíle mají značný význam pro veřejné zdraví vzhledem k vysoké morbiditě Downova syndromu a poruch dýchání ve spánku u dětí.