Gesunder Schlaf für Kinder mit Down-Syndrom (HELP-DS)

Das Down-Syndrom (DS) ist mit einer Vielzahl von neurologischen und körperlichen Morbiditäten verbunden. Obstruktive Schlafapnoe (OSA) ist bei Kindern mit DS weit verbreitet und verursacht eine Vielzahl von physiologischen Belastungen, die neurobehaviorale und kardiale Morbiditäten verschlimmern können. Die Verbesserung der Schlafgesundheit bietet somit ein modifizierbares Interventionsziel zur Verbesserung des Verhaltens, der Kognition, der Lebensqualität und der körperlichen Gesundheit von Kindern mit DS. Kritische Wissenslücken schränken jedoch die Annahme und Umsetzung wirksamer OSA-Interventionen ein, was zu Schwankungen in der Praxis und einer suboptimalen Behandlung von OSA über das gesamte Spektrum von DS führt. Insbesondere ist unklar, wie Kandidaten ausgewählt werden sollen, die wahrscheinlich von einer Adenotonsillektomie (AT) profitieren, und wie Informationen aus polysomnografischen, klinischen und demografischen Parametern verwendet werden, um vorherzusagen, dass Kinder am wahrscheinlichsten von AT im Vergleich zu alternativen Behandlungen oder zu beobachtendem Warten profitieren. Das Ziel dieser Studie ist es, die notwendigen Daten zu sammeln, um eine zukünftige zulassungsrelevante randomisierte kontrollierte Studie zur Rolle der OSA-Behandlung bei der Versorgung von Kindern mit DS zu planen und durchzuführen. Diese Studie wird wichtige Informationen zu den methodischen Ansätzen für die Durchführung einer solchen randomisierten kontrollierten klinischen Studie (RCT) liefern und Informationen zu den geeigneten Rekrutierungsstrategien, Patientenpopulationen und Ergebnismessungen für eine zukünftige klinische Studie liefern. Die Forscher werden ihr Fachwissen in den Bereichen pädiatrische Schlafmedizin, klinische Studien, Neuropsychologie und DS sowie die PATS-Infrastruktur für klinische Studien nutzen, um eine neue klinische DS-Forschungsinitiative voranzutreiben. Unsere vorgeschlagenen nächsten Schritte sind die Aufnahme von 50 Kindern mit DS in eine Beobachtungsstudie in aktiven PATS-Zentren, die zur klinisch indizierten Untersuchung und Behandlung von OSA überwiesen werden. Zu Beginn und 6 Monate nach AT werden diese Kinder systematischen Bewertungen von Schlaf, Verhalten, Kognition, Tagesfunktion und Lebensqualität unterzogen, um Schlüsseldaten zu generieren, die das Design einer späteren zulassungsrelevanten RCT informieren.

Healthy Sleep for Children with Down Syndrome (HELP-DS) beabsichtigt, die Vorteile einer erfolgreichen Zusammenarbeit führender Unternehmen der Schlafmedizin, HNO-Heilkunde und klinischer Studien zu nutzen, um die Erfahrungen aus der Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT) sowie die aktuellen Ressourcen von effizient zu nutzen die PATS-Studie, um Daten für die Bewertung von Schlüsselfragen zu sammeln, die für die Gestaltung einer zukünftigen RCT erforderlich sind, einschließlich Ansätzen in Bezug auf die Auswahl der teilnehmenden Zentren, die Patientenpopulation, die die Intervention erhalten soll, und Ergebnismessungen.

Das Hauptziel von HELP-DS besteht darin, die Machbarkeit der Rekrutierung und Bindung von Personen in einer AT-Beobachtungsstudie an mehreren klinischen Standorten zu bestimmen.

Nebenziele sind:

1. Bewerten Sie die Machbarkeit der Erhebung einer Reihe von Ausgangs- und Ergebnisdaten und insbesondere die Fähigkeit von Kindern, neurobehaviorale Bewertungen durchzuführen (GoNoGo, Pegboard-Aufgabe).
2. Probleme im Zusammenhang mit Patientenpräferenzen, Gleichgewicht und Behandlungsbarrieren verstehen. Die Ermittler verfolgen, wie viele Kinder, die für AT überwiesen wurden, sich tatsächlich einer Operation unterziehen, das Zeitintervall zwischen Überweisung und Operation, andere durchgeführte Eingriffe und Faktoren wie Versicherungen, sozioökonomische Faktoren und kulturelle Normen, die mit der Entscheidungsfindung in der Familie zusammenhängen.
3. Untersuchen Sie die Konsistenz und Vollständigkeit der Daten zur Nutzung des Gesundheitswesens (HCU), die an unseren Standorten extrahiert wurden, und beschreiben Sie die Unterschiede nach Rekrutierungsstandort, Gesundheit, Systemmerkmalen, versicherungsbezogenen Faktoren usw. Die Ermittler werden die Inzidenzraten von HCU-Ereignissen für Krankenhauseinweisungen, Notaufnahme/außerplanmäßige Arztbesuche, Spezialkonsultationen und Medikamenteneinnahme während der 6 Monate nach der Operation schätzen und die Raten mit denen des Jahres vor der Operation vergleichen.

Angesichts der hohen Morbidität des Down-Syndroms und schlafbezogener Atmungsstörungen bei Kindern sind diese Ziele von erheblicher Bedeutung für die öffentliche Gesundheit.