Sund søvn for børn med Downs syndrom (HELP-DS)

Downs syndrom (DS) er forbundet med en lang række neuroadfærdsmæssige og fysiske sygdomme. Obstruktiv søvnapnø (OSA) er udbredt hos børn med DS og forårsager et utal af fysiologiske belastninger, der kan forværre neuroadfærds- og hjertesygdomme. Forbedring af søvnsundhed giver således et modificerbart interventionsmål til forbedring af adfærd, kognition, livskvalitet og fysisk sundhed hos børn med DS. Men kritiske videnshuller begrænser vedtagelsen og implementeringen af ​​effektive OSA-interventioner, hvilket resulterer i praksisvariabilitet og suboptimal behandling af OSA på tværs af spektret af DS. Især er det uklart, hvordan man udvælger kandidater, der sandsynligvis vil drage fordel af adenotonsillektomi (AT), og hvordan man kan bruge information fra polysomnografiske, kliniske og demografiske parametre til at forudsige, at børn med størst sandsynlighed vil drage fordel af AT sammenlignet med alternative behandlinger eller til vågen ventetid. Målet med denne undersøgelse er at indsamle de nødvendige data til at planlægge og udføre en fremtidig pivotal RCT af OSA-behandlingens rolle i plejen af ​​børn med DS. Denne undersøgelse vil give kritisk information om de metodiske tilgange til at udføre et sådant randomiseret kontrolleret klinisk forsøg (RCT), der informerer om passende rekrutteringsstrategier, patientpopulation og resultatmål for et fremtidigt klinisk forsøg. Efterforskerne vil udnytte ekspertise inden for pædiatrisk søvnmedicin, kliniske forsøg, neuropsykologi og DS samt PATS kliniske forsøgsinfrastruktur til at katalysere et nyt DS klinisk forskningsinitiativ. Vores foreslåede næste skridt er at tilmelde 50 børn med DS i et observationsstudie på aktive PATS-centre, som henvises til klinisk indiceret evaluering og behandling af OSA. Ved baseline og 6 måneder efter AT vil disse børn gennemgå systematiske vurderinger af søvn, adfærd, kognition, funktion i dagtimerne og livskvalitet, hvilket genererer nøgledata til at informere udformningen af ​​en senere pivotal RCT.

Sund søvn for børn med Downs Syndrom (HELP-DS) har til hensigt at drage fordel af et succesfuldt samarbejde mellem ledere inden for søvnmedicin, otolaryngologi og kliniske forsøg for effektivt at udnytte erfaringerne fra The Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT) samt de nuværende ressourcer fra PATS forsøget for at indsamle data til evaluering af nøglespørgsmål, der er nødvendige for at designe en fremtidig RCT, herunder tilgange relateret til udvælgelse af deltagende steder, patientpopulationen til at modtage interventionen og resultatmålinger.

Det primære formål med HELP-DS at bestemme gennemførligheden af ​​at rekruttere og fastholde individer i en observationsundersøgelse af AT på tværs af flere kliniske steder.

Sekundære mål er:

1. Evaluer gennemførligheden af ​​at indsamle en række baseline- og resultatdata, og specifikt børns evne til at udføre neuroadfærdsvurderinger (GoNoGo, pegboard-opgave).
2. Forstå problemer relateret til patientpræferencer, ligevægt og barrierer for behandling. Efterforskerne vil spore, hvor mange børn, der henvises til AT, der rent faktisk gennemgår operation, tidsintervallet mellem henvisning og operation, andre interventioner, der forfølges, og faktorer som forsikring, socioøkonomiske faktorer og kulturelle normer, der er forbundet med familiebeslutningstagning.
3. Undersøg konsistensen og fuldstændigheden af ​​data om Healthcare Utilization (HCU) udtrukket på tværs af vores websteder, og beskriv forskelle efter rekrutteringssted, sundhed, systemkarakteristika, forsikringsrelaterede faktorer osv. Efterforskerne vil estimere forekomsten af ​​HCU-hændelser for hospitalsindlæggelser, skadestue/uplanlagte kontorbesøg, specialkonsultationer og medicinbrug i løbet af de 6 måneder efter operationen og sammenligne priserne med dem for året før operationen.

Disse mål har væsentlig betydning for folkesundheden i betragtning af den høje sygelighed af Downs syndrom og søvnforstyrret vejrtrækning hos børn.