Sueño saludable para niños con síndrome de Down (HELP-DS)

El síndrome de Down (SD) se asocia con una amplia gama de morbilidades neuroconductuales y físicas. La apnea obstructiva del sueño (AOS) es prevalente en niños con síndrome de Down y causa una miríada de tensiones fisiológicas que pueden exacerbar las morbilidades neuroconductuales y cardíacas. Por lo tanto, mejorar la salud del sueño proporciona un objetivo de intervención modificable para mejorar el comportamiento, la cognición, la calidad de vida y la salud física de los niños con síndrome de Down. Sin embargo, las brechas críticas de conocimiento limitan la adopción e implementación de intervenciones efectivas para la AOS, lo que resulta en una variabilidad en la práctica y un tratamiento subóptimo de la AOS en todo el espectro del síndrome de Down. En particular, no está claro cómo seleccionar a los candidatos que probablemente se beneficiarán de la adenoamigdalectomía (AT) y cómo utilizar la información de los parámetros polisomnográficos, clínicos y demográficos para predecir los niños con mayor probabilidad de beneficiarse de la AT en comparación con los tratamientos alternativos o la conducta expectante. El objetivo de este estudio es recopilar los datos necesarios para planificar y ejecutar un futuro ECA central sobre el papel del tratamiento de la AOS en el cuidado de niños con síndrome de Down. Este estudio proporcionará información crítica sobre los enfoques metodológicos para realizar un ensayo clínico controlado aleatorizado (RCT) de este tipo, informando las estrategias de reclutamiento apropiadas, la población de pacientes y las medidas de resultado para un ensayo clínico futuro. Los investigadores aprovecharán la experiencia en medicina pediátrica del sueño, ensayos clínicos, neuropsicología y síndrome de Down, así como la infraestructura de ensayos clínicos de PATS para catalizar una nueva iniciativa de investigación clínica sobre síndrome de Down. Nuestros próximos pasos propuestos son inscribir en un estudio observacional en centros PATS activos a 50 niños con síndrome de Down que son remitidos para una evaluación y tratamiento clínicamente indicados de AOS. Al inicio del estudio y 6 meses después de la AT, estos niños se someterán a evaluaciones sistemáticas del sueño, el comportamiento, la cognición, el funcionamiento diurno y la calidad de vida, lo que generará datos clave para informar el diseño de un ECA fundamental posterior.

Sueño saludable para niños con síndrome de Down (HELP-DS) tiene la intención de aprovechar una colaboración exitosa de líderes en medicina del sueño, otorrinolaringología y ensayos clínicos para aprovechar de manera eficiente las experiencias del ensayo de adenoamigdalectomía infantil (CHAT), así como los recursos actuales de el ensayo PATS para recopilar datos para la evaluación de las preguntas clave necesarias para diseñar un ECA futuro, incluidos los enfoques relacionados con la selección de los sitios participantes, la población de pacientes que recibirá la intervención y las medidas de resultado.

El objetivo principal de HELP-DS es determinar la viabilidad de reclutar y retener individuos en un estudio observacional de AT en múltiples sitios clínicos.

Los objetivos secundarios son:

1. Evaluar la viabilidad de recopilar una variedad de datos de referencia y de resultados, y específicamente la capacidad de los niños para realizar evaluaciones neuroconductuales (GoNoGo, tarea de tablero perforado).
2. Comprender los problemas relacionados con la preferencia del paciente, el equilibrio y las barreras para el tratamiento. Los investigadores harán un seguimiento de cuántos niños remitidos para AT realmente se someten a cirugía, el intervalo de tiempo entre la remisión y la cirugía, otras intervenciones realizadas y factores como el seguro, los factores socioeconómicos y las normas culturales que se asocian con la toma de decisiones familiares.
3. Examine la consistencia y la integridad de los datos de utilización de atención médica (HCU) extraídos en nuestros sitios, describiendo las diferencias por sitio de reclutamiento, salud, características del sistema, factores relacionados con el seguro, etc. Los investigadores estimarán las tasas de incidencia de eventos de HCU para ingresos hospitalarios, visitas al departamento de emergencias/al consultorio no programadas, consultas especializadas y uso de medicamentos durante los 6 meses posteriores a la cirugía y compararán las tasas con las del año anterior a la cirugía.

Estos objetivos tienen una importancia sustancial para la salud pública dada la alta morbilidad del síndrome de Down y los trastornos respiratorios del sueño en los niños.