Sono saudável para crianças com síndrome de Down (HELP-DS)

A síndrome de Down (SD) está associada a uma ampla gama de morbidades neurocomportamentais e físicas. A apneia obstrutiva do sono (AOS) é prevalente em crianças com SD e causa uma miríade de estresses fisiológicos que podem exacerbar morbidades neurocomportamentais e cardíacas. Melhorar a saúde do sono, portanto, fornece um alvo de intervenção modificável para melhorar o comportamento, a cognição, a qualidade de vida e a saúde física de crianças com SD. No entanto, lacunas críticas de conhecimento limitam a adoção e implementação de intervenções efetivas de AOS, resultando em variabilidade prática e tratamento subótimo da AOS em todo o espectro da SD. Em particular, não está claro como selecionar candidatos com maior probabilidade de se beneficiar da adenotonsilectomia (AT) e como utilizar informações de parâmetros polissonográficos, clínicos e demográficos para prever crianças com maior probabilidade de se beneficiar da AT em comparação com tratamentos alternativos ou espera vigilante. O objetivo deste estudo é coletar os dados necessários para planejar e executar um futuro ECR fundamental sobre o papel do tratamento da AOS no cuidado de crianças com SD. Este estudo fornecerá informações críticas sobre as abordagens metodológicas para a realização de um ensaio clínico randomizado controlado (RCT), informando as estratégias de recrutamento adequadas, população de pacientes e medidas de resultados para um futuro ensaio clínico. Os investigadores aproveitarão a experiência em medicina pediátrica do sono, ensaios clínicos, neuropsicologia e SD, bem como a infraestrutura de ensaios clínicos PATS para catalisar uma nova iniciativa de pesquisa clínica em DS. Nossas próximas etapas propostas são inscrever em um estudo observacional em centros PATS ativos 50 crianças com SD que são encaminhadas para avaliação e tratamento clinicamente indicados da AOS. No início do estudo e 6 meses após o AT, essas crianças serão submetidas a avaliações sistemáticas de sono, comportamento, cognição, funcionamento diurno e qualidade de vida, gerando dados importantes para informar o projeto de um RCT posterior.

Sono Saudável para Crianças com Síndrome de Down (HELP-DS) pretende aproveitar uma colaboração bem-sucedida de líderes em medicina do sono, otorrinolaringologia e ensaios clínicos para alavancar com eficiência as experiências do The Childhood Adenotonsilectomy Trial (CHAT), bem como os recursos atuais do o estudo PATS para coletar dados para a avaliação de questões-chave necessárias para projetar um RCT futuro, incluindo abordagens relacionadas à seleção de locais participantes, a população de pacientes para receber a intervenção e medições de resultados.

O objetivo principal do HELP-DS é determinar a viabilidade de recrutar e reter indivíduos em um estudo observacional de AT em vários locais clínicos.

Os objetivos secundários são:

1. Avalie a viabilidade de coletar uma variedade de dados de linha de base e resultados e, especificamente, a capacidade das crianças de realizar avaliações neurocomportamentais (GoNoGo, tarefa pegboard).
2. Compreender questões relacionadas à preferência do paciente, equilíbrio e barreiras ao tratamento. Os investigadores rastrearão quantas crianças encaminhadas para AT realmente passam por cirurgia, o intervalo de tempo entre o encaminhamento e a cirurgia, outras intervenções realizadas e fatores como seguro, fatores socioeconômicos e normas culturais associados à tomada de decisões da família.
3. Examine a consistência e integridade dos dados de Utilização de Cuidados de Saúde (HCU) extraídos em nossos sites, descrevendo as diferenças por local de recrutamento, saúde, características do sistema, fatores relacionados a seguros, etc. Os investigadores irão estimar as taxas de incidência de eventos HCU para internações hospitalares, departamento de emergência/consultas não agendadas, consultas especializadas e uso de medicamentos durante os 6 meses após a cirurgia e comparar as taxas com as do ano anterior à cirurgia.

Esses objetivos têm um significado substancial para a saúde pública, dada a alta morbidade da síndrome de Down e distúrbios respiratórios do sono em crianças.