Sunn søvn for barn med Downs syndrom (HELP-DS)

Downs syndrom (DS) er assosiert med et bredt spekter av nevroatferdsmessige og fysiske sykeligheter. Obstruktiv søvnapné (OSA) er utbredt hos barn med DS og forårsaker en myriade av fysiologiske belastninger som kan forverre nevroatferds- og hjertesykdom. Forbedring av søvnhelsen gir dermed et modifiserbart intervensjonsmål for å forbedre atferd, kognisjon, livskvalitet og fysisk helse hos barn med DS. Imidlertid begrenser kritiske kunnskapshull bruken og implementeringen av effektive OSA-intervensjoner, noe som resulterer i praksisvariabilitet og suboptimal behandling av OSA over hele spekteret av DS. Spesielt er det uklart hvordan man velger ut kandidater som sannsynligvis vil ha nytte av adenotonsillektomi (AT) og hvordan man kan bruke informasjon fra polysomnografiske, kliniske og demografiske parametere for å forutsi barn som mest sannsynlig vil ha nytte av AT sammenlignet med alternative behandlinger eller til vaktsom venting. Målet med denne studien er å samle inn de nødvendige dataene for å planlegge og utføre en fremtidig sentral RCT av rollen til OSA-behandling i omsorgen for barn med DS. Denne studien vil gi kritisk informasjon om de metodiske tilnærmingene for å gjennomføre en slik randomisert kontrollert klinisk studie (RCT), og informere om passende rekrutteringsstrategier, pasientpopulasjon og utfallsmål for en fremtidig klinisk studie. Etterforskerne vil utnytte ekspertise innen pediatrisk søvnmedisin, kliniske studier, nevropsykologi og DS, så vel som PATS-infrastrukturen for kliniske studier for å katalysere et nytt klinisk forskningsinitiativ for DS. Våre foreslåtte neste skritt er å registrere i en observasjonsstudie ved aktive PATS-sentre 50 barn med DS som henvises til klinisk indisert evaluering og behandling av OSA. Ved baseline og 6 måneder etter AT vil disse barna gjennomgå systematiske vurderinger av søvn, atferd, kognisjon, funksjon på dagtid og livskvalitet, og generere nøkkeldata for å informere utformingen av en senere sentral RCT.

Healthy Sleep for Children with Down Syndrome (HELP-DS) har til hensikt å dra nytte av et vellykket samarbeid mellom ledere innen søvnmedisin, otolaryngologi og kliniske studier for å effektivt utnytte erfaringer fra The Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT) så vel som de nåværende ressursene til PATS-studien for å samle inn data for evaluering av nøkkelspørsmål som trengs for å designe en fremtidig RCT, inkludert tilnærminger knyttet til valg av deltakende steder, pasientpopulasjonen som skal motta intervensjonen, og resultatmålinger.

Hovedmålet med HELP-DS er å bestemme muligheten for å rekruttere og beholde individer i en observasjonsstudie av AT på tvers av flere kliniske steder.

Sekundære mål er:

1. Evaluer muligheten for å samle inn en rekke baseline- og resultatdata, og spesielt barnas evne til å utføre nevroatferdsvurderinger (GoNoGo, pegboard-oppgave).
2. Forstå problemstillinger knyttet til pasientens preferanser, likevekt og barrierer for behandling. Etterforskerne vil spore hvor mange barn som er henvist til AT som faktisk gjennomgår kirurgi, tidsintervallet mellom henvisning og operasjon, andre intervensjoner som følges, og faktorer som forsikring, sosioøkonomiske faktorer og kulturelle normer, som forbindes med familiebeslutninger.
3. Undersøk konsistensen og fullstendigheten til Healthcare Utilization-data (HCU) hentet på tvers av nettstedene våre, og beskriver forskjeller etter rekrutteringssted, helse, systemegenskaper, forsikringsrelaterte faktorer, etc. Etterforskerne vil estimere forekomsten av HCU-hendelser for sykehusinnleggelser, akuttmottak/uplanlagte kontorbesøk, spesialkonsultasjoner og medisinbruk i løpet av de 6 månedene etter operasjonen og sammenligne priser med de for året før operasjonen.

Disse målene har betydelig folkehelsemessig betydning gitt den høye sykeligheten av Downs syndrom og søvnforstyrrelser hos barn.