Здоровый сон для детей с синдромом Дауна (HELP-DS)

Синдром Дауна (СД) связан с широким спектром нейроповеденческих и физических заболеваний. Обструктивное апноэ сна (СОАС) распространено у детей с СД и вызывает множество физиологических стрессов, которые могут усугубить нейроповеденческие и сердечные заболевания. Таким образом, улучшение здоровья сна обеспечивает изменяемую цель вмешательства для улучшения поведения, когнитивных функций, качества жизни и физического здоровья детей с СД. Тем не менее, критические пробелы в знаниях ограничивают принятие и внедрение эффективных вмешательств при СОАС, что приводит к изменчивости практики и неоптимальному лечению СОАС по всему спектру СД. В частности, неясно, как отбирать кандидатов, которым может помочь аденотонзиллэктомия (АТ), и как использовать информацию из полисомнографических, клинических и демографических параметров для прогнозирования детей, которым АТ принесет наибольшую пользу по сравнению с альтернативными методами лечения или выжидательной тактикой. Целью данного исследования является сбор необходимых данных для планирования и проведения будущего ключевого РКИ роли лечения ОАС в уходе за детьми с СД. Это исследование предоставит важную информацию о методологических подходах к проведению такого рандомизированного контролируемого клинического исследования (РКИ), а также информацию о соответствующих стратегиях набора, популяции пациентов и показателях результатов для будущих клинических испытаний. Исследователи будут использовать опыт педиатрической медицины сна, клинических испытаний, нейропсихологии и СД, а также инфраструктуру клинических испытаний PATS, чтобы катализировать новую инициативу клинических исследований СД. Наши предлагаемые следующие шаги заключаются в том, чтобы включить в обсервационное исследование в действующих центрах PATS 50 детей с СД, направленных для клинической оценки и лечения ОАС. На исходном уровне и через 6 месяцев после AT эти дети будут подвергаться систематической оценке сна, поведения, когнитивных функций, дневного функционирования и качества жизни, что позволит получить ключевые данные для разработки более позднего основного РКИ.

Здоровый сон для детей с синдромом Дауна (HELP-DS) намерен воспользоваться преимуществами успешного сотрудничества лидеров в области медицины сна, отоларингологии и клинических испытаний, чтобы эффективно использовать опыт исследования детской аденотонзиллэктомии (CHAT), а также текущие ресурсы исследование PATS для сбора данных для оценки ключевых вопросов, необходимых для разработки будущего РКИ, включая подходы, связанные с выбором участвующих центров, популяцией пациентов для проведения вмешательства и измерениями результатов.

Основная цель HELP-DS — определить возможность набора и удержания людей в обсервационном исследовании AT в нескольких клинических центрах.

Второстепенные цели:

1. Оцените возможность сбора ряда исходных данных и данных о результатах и, в частности, способности детей проводить нейроповеденческие оценки (GoNoGo, задача с прищепкой).
2. Понимание вопросов, связанных с предпочтениями пациентов, уравновешенностью и препятствиями на пути к лечению. Исследователи будут отслеживать, сколько детей, направленных на AT, действительно подвергаются операции, временной интервал между направлением и операцией, другие проводимые вмешательства и такие факторы, как страхование, социально-экономические факторы и культурные нормы, которые связаны с принятием решений семьей.
3. Проверьте согласованность и полноту данных об использовании медицинских услуг (HCU), полученных на наших сайтах, с описанием различий в зависимости от места найма, состояния здоровья, характеристик системы, факторов, связанных со страхованием, и т. д. Исследователи оценят показатели частоты событий HCU для госпитализаций, отделений неотложной помощи / внеплановых посещений офисов, консультаций специалистов и использования лекарств в течение 6 месяцев после операции и сравнят показатели с показателями за год до операции.

Эти цели имеют существенное значение для общественного здравоохранения, учитывая высокую заболеваемость синдромом Дауна и нарушениями дыхания во сне у детей.