Gezonde slaap voor kinderen met het syndroom van Down (HELP-DS)

Het syndroom van Down (DS) wordt geassocieerd met een breed scala aan neurologische gedrags- en fysieke morbiditeiten. Obstructieve slaapapneu (OSA) komt veel voor bij kinderen met het syndroom van Down en veroorzaakt een groot aantal fysiologische spanningen die neurologische gedrags- en cardiale morbiditeiten kunnen verergeren. Het verbeteren van de slaapgezondheid biedt dus een aanpasbaar interventiedoel voor het verbeteren van gedrag, cognitie, kwaliteit van leven en fysieke gezondheid van kinderen met het syndroom van Down. Kritieke kennislacunes beperken echter de acceptatie en implementatie van effectieve OSA-interventies, wat resulteert in praktijkvariabiliteit en suboptimale behandeling van OSA over het hele spectrum van DS. Het is met name onduidelijk hoe kandidaten moeten worden geselecteerd die waarschijnlijk baat zullen hebben bij adenotonsillectomie (AT) en hoe informatie uit polysomnografische, klinische en demografische parameters moet worden gebruikt om te voorspellen dat kinderen het meest waarschijnlijk zullen profiteren van AT in vergelijking met alternatieve behandelingen of waakzaam afwachten. Het doel van deze studie is het verzamelen van de nodige gegevens om een ​​toekomstige centrale RCT over de rol van OSA-behandeling in de zorg voor kinderen met het syndroom van Down te plannen en uit te voeren. Deze studie zal cruciale informatie verschaffen over de methodologische benaderingen voor het uitvoeren van een dergelijke gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie (RCT), en informatie verschaffen over de juiste wervingsstrategieën, patiëntenpopulatie en uitkomstmaten voor een toekomstige klinische studie. De onderzoekers zullen gebruik maken van hun expertise op het gebied van pediatrische slaapgeneeskunde, klinische proeven, neuropsychologie en DS, evenals de PATS-infrastructuur voor klinische proeven om een ​​nieuw DS klinisch onderzoeksinitiatief te katalyseren. Onze voorgestelde volgende stappen zijn om deel te nemen aan een observationele studie in actieve PATS-centra van 50 kinderen met het syndroom van Down die zijn doorverwezen voor klinisch geïndiceerde evaluatie en behandeling van OSA. Bij baseline en 6 maanden na AT ondergaan deze kinderen systematische beoordelingen van slaap, gedrag, cognitie, functioneren overdag en kwaliteit van leven, waarbij belangrijke gegevens worden gegenereerd om het ontwerp van een latere centrale RCT te ondersteunen.

Healthy Sleep for Children with Down Syndrome (HELP-DS) wil profiteren van een succesvolle samenwerking van leiders op het gebied van slaapgeneeskunde, otolaryngologie en klinische onderzoeken om efficiënt gebruik te maken van ervaringen uit de The Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT) en de huidige bronnen van de PATS-studie om gegevens te verzamelen voor de evaluatie van de belangrijkste vragen die nodig zijn om een ​​toekomstige RCT te ontwerpen, inclusief benaderingen met betrekking tot de selectie van deelnemende locaties, de patiëntenpopulatie die de interventie krijgt, en resultaatmetingen.

Het primaire doel van HELP-DS om de haalbaarheid te bepalen van het werven en behouden van individuen in een observationele studie van AT op meerdere klinische locaties.

Secundaire doelstellingen zijn:

1. Evalueer de haalbaarheid van het verzamelen van een reeks basis- en uitkomstgegevens, en met name het vermogen van kinderen om neurogedragsbeoordelingen uit te voeren (GoNoGo, pegboard-taak).
2. Begrijp kwesties met betrekking tot de voorkeur van de patiënt, evenwichtigheid en barrières voor behandeling. De onderzoekers zullen bijhouden hoeveel kinderen die zijn doorverwezen voor AT daadwerkelijk een operatie ondergaan, het tijdsinterval tussen verwijzing en operatie, andere nagestreefde interventies, en factoren zoals verzekering, sociaaleconomische factoren en culturele normen die verband houden met besluitvorming in het gezin.
3. Onderzoek de consistentie en volledigheid van gegevens over gebruik van de gezondheidszorg (HCU) die op onze sites zijn geëxtraheerd, met een beschrijving van verschillen per wervingssite, gezondheid, systeemkenmerken, verzekeringsgerelateerde factoren, enz. De onderzoekers schatten de incidentie van HCU-gebeurtenissen voor ziekenhuisopnames, spoedeisende hulp / ongeplande kantoorbezoeken, specialistische consultaties en medicatiegebruik gedurende de 6 maanden na de operatie en vergelijken de percentages met die van het jaar voorafgaand aan de operatie.

Deze doelen zijn van groot belang voor de volksgezondheid, gezien de hoge morbiditeit van het syndroom van Down en slaapstoornissen bij het ademen bij kinderen.