Zdrowy sen dla dzieci z zespołem Downa (HELP-DS)

Zespół Downa (ZD) jest związany z szerokim zakresem chorób neurobehawioralnych i fizycznych. Obturacyjny bezdech senny (OBS) występuje powszechnie u dzieci z ZD i powoduje niezliczone stresy fizjologiczne, które mogą nasilać choroby neurobehawioralne i sercowe. Poprawa zdrowia snu zapewnia zatem modyfikowalny cel interwencji w celu poprawy zachowania, funkcji poznawczych, jakości życia i zdrowia fizycznego dzieci z DS. Jednak krytyczne luki w wiedzy ograniczają przyjmowanie i wdrażanie skutecznych interwencji OBS, co skutkuje zmiennością praktyki i nieoptymalnym leczeniem OBS w całym spektrum DS. W szczególności nie jest jasne, jak wybrać kandydatów, którzy prawdopodobnie odniosą korzyść z adenotonsilektomii (AT) i jak wykorzystać informacje z parametrów polisomnograficznych, klinicznych i demograficznych do przewidywania, że ​​dzieci z największym prawdopodobieństwem odniosą korzyść z AT w porównaniu z alternatywnymi metodami leczenia lub uważnym wyczekiwaniem. Celem tego badania jest zebranie danych niezbędnych do zaplanowania i przeprowadzenia w przyszłości kluczowego RCT dotyczącego roli leczenia OBS w opiece nad dziećmi z ZD. Badanie to dostarczy krytycznych informacji na temat podejść metodologicznych do przeprowadzenia takiego randomizowanego kontrolowanego badania klinicznego (RCT), informując o odpowiednich strategiach rekrutacji, populacji pacjentów i miarach wyników dla przyszłego badania klinicznego. Badacze wykorzystają wiedzę specjalistyczną w zakresie medycyny snu u dzieci, badań klinicznych, neuropsychologii i DS, a także infrastrukturę badań klinicznych PATS, aby przyspieszyć nową inicjatywę badań klinicznych DS. Kolejnym proponowanym przez nas krokiem jest włączenie do badania obserwacyjnego w aktywnych ośrodkach PATS 50 dzieci z ZD, które są kierowane na klinicznie wskazaną ocenę i leczenie OBS. Na początku i 6 miesięcy po AT dzieci te będą poddawane systematycznym ocenom snu, zachowania, funkcji poznawczych, funkcjonowania w ciągu dnia i jakości życia, generując kluczowe dane, które pomogą w zaprojektowaniu późniejszego kluczowego RCT.

Healthy Sleep for Children with Down Syndrome (HELP-DS) ma na celu wykorzystanie udanej współpracy liderów w dziedzinie medycyny snu, otolaryngologii i badań klinicznych w celu efektywnego wykorzystania doświadczeń z badania The Childhood Adenotonsillectomy Trial (CHAT), jak również aktualnych zasobów badanie PATS w celu zebrania danych do oceny kluczowych pytań potrzebnych do zaprojektowania przyszłego RCT, w tym podejść związanych z wyborem uczestniczących ośrodków, populacji pacjentów, którzy otrzymają interwencję, oraz pomiarów wyników.

Głównym celem HELP-DS jest określenie wykonalności rekrutacji i zatrzymania osób w badaniu obserwacyjnym AT w wielu ośrodkach klinicznych.

Cele drugorzędne to:

1. Oceń wykonalność zebrania szeregu danych początkowych i końcowych, a w szczególności zdolność dzieci do przeprowadzania ocen neurobehawioralnych (GoNoGo, zadanie z tablicą z narzędziami).
2. Zrozumieć kwestie związane z preferencjami pacjentów, równowagą i barierami w leczeniu. Badacze będą śledzić, ile dzieci skierowanych na AT faktycznie przechodzi operację, odstęp czasu między skierowaniem a operacją, inne podejmowane interwencje oraz czynniki, takie jak ubezpieczenie, czynniki społeczno-ekonomiczne i normy kulturowe, które wiążą się z podejmowaniem decyzji przez rodzinę.
3. Zbadaj spójność i kompletność danych dotyczących wykorzystania opieki zdrowotnej (HCU) wyodrębnionych w naszych witrynach, opisując różnice według miejsca rekrutacji, stanu zdrowia, charakterystyki systemu, czynników związanych z ubezpieczeniem itp. Badacze oszacują częstość występowania zdarzeń HCU w przypadku przyjęć do szpitala, wizyt na oddziale ratunkowym/nieplanowanych wizyt w gabinecie, konsultacji specjalistycznych i stosowania leków w ciągu 6 miesięcy po operacji i porównają wskaźniki z tymi z roku poprzedzającego operację.

Cele te mają istotne znaczenie dla zdrowia publicznego, biorąc pod uwagę wysoką zachorowalność na zespół Downa i zaburzenia oddychania podczas snu u dzieci.