Terveellistä unta Downin syndroomaa sairastaville lapsille (HELP-DS)

Downin oireyhtymä (DS) liittyy monenlaisiin hermokäyttäytymiseen liittyviin ja fyysisiin sairastuuksiin. Obstruktiivinen uniapnea (OSA) on yleistä DS-lapsilla ja aiheuttaa lukemattomia fysiologisia rasituksia, jotka voivat pahentaa hermostollisia käyttäytymis- ja sydänsairauksia. Unen terveyden parantaminen tarjoaa siis muokattavan interventiotavoitteen DS-lasten käyttäytymisen, kognition, elämänlaadun ja fyysisen terveyden parantamiseksi. Kriittiset tietopuutteet rajoittavat kuitenkin tehokkaiden OSA-interventioiden käyttöönottoa ja toteuttamista, mikä johtaa käytännön vaihteluun ja OSA:n optimaalista käsittelyä DS:n alueella. Erityisesti on epäselvää, kuinka valita ehdokkaat, jotka todennäköisesti hyötyvät adenotonsillektomiasta (AT) ja kuinka hyödyntää polysomnografisista, kliinisistä ja demografisista parametreista saatua tietoa, jotta voidaan ennustaa lapset, jotka todennäköisimmin hyötyvät AT:stä vaihtoehtoisiin hoitoihin tai tarkkaavaiseen odottamiseen verrattuna. Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä tarvittavat tiedot suunnitella ja toteuttaa tulevaisuuden keskeinen RCT OSA-hoidon roolista DS-lasten hoidossa. Tämä tutkimus tarjoaa kriittistä tietoa metodologisista lähestymistavoista tällaisen satunnaistetun kontrolloidun kliinisen tutkimuksen (RCT) suorittamiseksi, tiedottaen asianmukaisista rekrytointistrategioista, potilasjoukosta ja tulosmittauksista tulevaa kliinistä tutkimusta varten. Tutkijat hyödyntävät asiantuntemusta lasten unilääketieteen, kliinisten tutkimusten, neuropsykologian ja DS:n sekä PATS-kliinisten tutkimusten infrastruktuurin katalysoimiseksi uuden kliinisen DS-tutkimushankkeen käynnistämiseksi. Ehdotamme seuraavaksi toimenpiteeksi havaintotutkimukseen aktiivisissa PATS-keskuksissa 50:lle DS-lapselle, jotka lähetetään kliinisesti indikoituun OSA:n arviointiin ja hoitoon. Lähtötilanteessa ja 6 kuukautta AT:n jälkeen näille lapsille tehdään systemaattisia arviointeja unesta, käyttäytymisestä, kognitiosta, päivätoiminnasta ja elämänlaadusta, mikä tuottaa keskeisiä tietoja myöhemmän keskeisen RCT:n suunnittelua varten.

Healthy Sleep for Children Down Syndrome (HELP-DS) aikoo hyödyntää unilääketieteen, otolaryngologian ja kliinisten tutkimusten johtajien välistä onnistunutta yhteistyötä hyödyntääkseen tehokkaasti Childhood Adenotonsillectomy Trial -tutkimuksen (CHAT) kokemuksia sekä nykyisiä resursseja PATS-tutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä tietoja tulevan RCT:n suunnittelussa tarvittavien keskeisten kysymysten arvioimiseksi, mukaan lukien lähestymistavat, jotka liittyvät osallistuvien paikkojen valintaan, interventiota saavaan potilasryhmään ja tulosmittauksiin.

HELP-DS:n ensisijaisena tavoitteena on määrittää toteutettavuus rekrytoida ja säilyttää henkilöitä AT:n havainnointitutkimuksessa useissa kliinisissä paikoissa.

Toissijaiset tavoitteet ovat:

1. Arvioi erilaisten lähtötilanteiden ja tulostietojen keräämisen toteutettavuus ja erityisesti lasten kyky suorittaa neurobehavioristisia arviointeja (GoNoGo, pegboard-tehtävä).
2. Ymmärrä potilaan mieltymykseen, tasapainoon ja hoidon esteisiin liittyvät asiat. Tutkijat seuraavat, kuinka monelle AT:lle lähetetylle lapselle todella tehdään leikkaus, lähetteen ja leikkauksen välistä aikaväliä, muita suoritettuja interventioita ja tekijöitä, kuten vakuutus, sosioekonomiset tekijät ja kulttuuriset normit, jotka liittyvät perheen päätöksentekoon.
3. Tutki sivustoillamme poimittujen terveydenhuollon käyttötietojen (HCU) johdonmukaisuutta ja täydellisyyttä kuvaamalla eroja rekrytointipaikan, terveydentilan, järjestelmän ominaisuuksien, vakuutuksiin liittyvien tekijöiden jne. mukaan. Tutkijat arvioivat HCU-tapahtumien ilmaantuvuusluvut sairaalahoitoon, ensiapupoliklinikalle / suunnittelemattomiin vastaanottokäynteihin, erikoiskonsultaatioihin ja lääkkeiden käyttöön 6 kuukauden aikana leikkauksen jälkeen ja vertaavat niitä leikkausta edeltävän vuoden vastaaviin.

Näillä tavoitteilla on suuri kansanterveydellinen merkitys, kun otetaan huomioon lasten Downin oireyhtymän ja unen hengityshäiriöiden korkea sairastuvuus.