Test kininogenu hereditárního angioedému (HAEKA)
9. března 2022 aktualizováno: CENTOGENE GmbH Rostock
Hereditary Angioedema Kininogen Assay: Multicentrická, epidemiologická, observační studie.
Multicentrická epidemiologická observační studie, jejímž cílem je prozkoumat štěpený vysokomolekulární kininogen (cHMWK), včetně identifikace a charakterizace dalších metabolitů/biomarkerů u pacientů s HAE typu 1/2
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
Hereditární angioedém (HAE) je vzácná autozomálně dominantní genetická porucha charakterizovaná opakujícími se epizodami tkáňového angioedému, způsobeným především mutacemi v genu SERPING1, který kóduje inhibitor C1 (C1-INH), proteázu podílející se na omezení produkce bradykininu. Nízké hladiny C1-INH (HAE typ 1) nebo dysfunkční C1-INH (HAE typ 2) vedou k akumulaci bradykininu, což má za následek prosakování kapilár a otok tkáně.
Proteolýza kininogenu s vysokou molekulovou hmotností (HMWK) aktivním plazmatickým kalikreinem vede ke vzniku bradykininu a cHMWK.
Cílem této studie je prozkoumat koncentrace cHMWK u pacientů s HAE typu 1/2 jako biomarker tohoto onemocnění.
Studie HAEKA je prováděna ve spolupráci s Shire. Shire je stoprocentní dceřinou společností Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
59
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
-
Frankfurt, Německo, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
-
Hannover, Německo, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
-
Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
Ulm, Německo, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s hereditárním angioedémem typu 1/2
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Informovaný souhlas se získá od účastníka
- Pacient s diagnózou hereditárního angioedému (HAE) typu 1/2 na základě mezinárodních doporučení
- Pacient prodělal ≥ 4 záchvaty HAE během posledních 12 měsíců před zařazením do studie
- Účastník je starší 18 let
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas
- U pacienta není diagnostikován hereditární angioedém (HAE) typu 1/2
- Pacient prodělal ˂ 4 záchvaty HAE během posledních 12 měsíců před zařazením do studie
- Účastník je mladší 18 let
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci s hereditárním angioedémem
Účastníci starší 18 let, u kterých je klinicky diagnostikován hereditární angioedém typu 1/2 a prodělali ≥ 4 záchvaty HAE během posledních 12 měsíců před zařazením
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zkoumání štěpeného vysokomolekulárního kininogenu (cHMWK) jako biomarkeru u pacientů s HAE typu 1/2 a také studium rozdílů mezi pacienty s HAE typu 1/2 bez léčby lanadelumabem oproti pacientům na léčbě lanadelumabem.
Časové okno: 30 měsíců
|
Vzorky od pacientů s HAE bez léčby lanadelumabem oproti pacientům s léčbou lanadelumabem budou analyzovány na cHMWK pomocí hmotnostní spektrometrie s vícenásobnou reakcí monitorující kapalinovou chromatografii (LC/MRM-MS).
|
30 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studium cHMWK jako biomarkeru u pacientů s HAE typu 1/2 s atakou edému a také studium rozdílů mezi pacienty s HAE typu 1/2 bez léčby lanadelumabem oproti pacientům na léčbě lanadelumabem.
Časové okno: 30 měsíců
|
Vzorky od pacientů s HAE bez léčby lanadelumabem oproti pacientům na léčbě lanadelumabem odebrané před/během/po záchvatech angioedému budou analyzovány na cHMWK pomocí hmotnostní spektrometrie s vícenásobnou reakcí monitorující kapalinovou chromatografii (LC/MRM-MS).
|
30 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studium dalších metabolitů jako potenciálních biomakerů u pacientů s HAE typu 1/2 a také studium rozdílů mezi pacienty s HAE typu 1/2 bez léčby lanadelumabem oproti pacientům na léčbě lanadelumabem.
Časové okno: 30 měsíců
|
Všechny vzorky budou analyzovány na potenciální kandidáty na biomarkery pomocí hmotnostní spektrometrie s vícenásobným monitorováním reakcí na kapalinové chromatografii (LC/MRM-MS).
|
30 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. září 2019
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
12. září 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
31. prosince 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2019
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
16. září 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
10. března 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2022
Naposledy ověřeno
1. března 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- HAEKA 01-2019
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .