Наследственный ангионевротический отек Кининоген (HAEKA)
9 марта 2022 г. обновлено: CENTOGENE GmbH Rostock
Наследственный ангионевротический кининогенный анализ: многоцентровое эпидемиологическое обсервационное исследование.
Многоцентровое эпидемиологическое обсервационное исследование, направленное на изучение расщепленного высокомолекулярного кининогена (cHMWK), включая идентификацию и характеристику других метаболитов/биомаркеров у пациентов с НАО 1/2 типа.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Подробное описание
Наследственный ангионевротический отек (НАО) является редким аутосомно-доминантным генетическим заболеванием, характеризующимся рецидивирующими эпизодами тканевого ангионевротического отека, в основном вызванными мутациями в гене SERPING1, кодирующем ингибитор C1 (C1-INH), протеазу, участвующую в ограничении продукции брадикинина. Низкий уровень C1-INH (НАО типа 1) или дисфункциональный C1-INH (НАО типа 2) приводят к накоплению брадикинина, что приводит к просачиванию капилляров и отеку тканей.
Протеолиз высокомолекулярного кининогена (HMWK) активным калликреином плазмы приводит к образованию брадикинина и cHMWK.
Целью данного исследования является изучение концентрации cHMWK у пациентов с НАО типа 1/2 в качестве биомаркера этого заболевания.
Исследование HAEKA проводится в сотрудничестве с компанией Shire. Shire является дочерней компанией Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
59
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Düsseldorf, Германия, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
-
Frankfurt, Германия, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
-
Hannover, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Германия, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
-
Mörfelden-Walldorf, Германия, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
Ulm, Германия, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком 1/2 типа
Описание
Критерии включения:
- Информированное согласие получено от участника
- Пациент с диагнозом наследственный ангионевротический отек (НАО) 1/2 типа на основании международных рекомендаций
- Пациент перенес ≥4 приступов НАО в течение последних 12 месяцев до включения в исследование.
- Участник старше 18 лет
Критерий исключения:
- Невозможность дать информированное согласие
- У пациента не диагностирован наследственный ангионевротический отек (НАО) 1/2 типа.
- Пациент перенес 4 приступа НАО в течение последних 12 месяцев до включения в исследование.
- Участник моложе 18 лет
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Участники с наследственным ангионевротическим отеком
Участники старше 18 лет, у которых клинически диагностирован наследственный ангионевротический отек 1/2 типа и которые испытали ≥4 приступов НАО в течение последних 12 месяцев до регистрации.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучение расщепленного высокомолекулярного кининогена (cHMWK) в качестве биомаркера у пациентов с НАО типа 1/2, а также изучение различий между пациентами с НАО типа 1/2 без лечения ланаделумабом и пациентами, получающими лечение ланаделумабом.
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Образцы от пациентов с НАО без лечения ланаделумабом по сравнению с пациентами, получающими лечение ланаделумабом, будут проанализированы на наличие cHMWK с помощью жидкостной хроматографии с масс-спектрометрией для мониторинга множественных реакций (LC/MRM-MS).
|
30 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучение cHMWK как биомаркера у пациентов с НАО 1/2 типа с приступом отека, а также изучение различий между пациентами с НАО 1/2 типа без лечения ланаделумабом по сравнению с пациентами, получающими лечение ланаделумабом.
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Образцы от пациентов с НАО без лечения ланаделумабом по сравнению с пациентами, получающими лечение ланаделумабом, собранные до/во время/после приступов ангионевротического отека, будут проанализированы на наличие cHMWK с помощью жидкостной хроматографии с масс-спектрометрией для мониторинга множественных реакций (LC/MRM-MS).
|
30 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучение других метаболитов в качестве потенциальных биообразователей у пациентов с НАО типа 1/2, а также изучение различий между пациентами с НАО типа 1/2 без лечения ланаделумабом и пациентами, получающими лечение ланаделумабом.
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Все образцы будут проанализированы на потенциальные кандидаты в биомаркеры с помощью жидкостной хроматографии и масс-спектрометрии с мониторингом множественных реакций (LC/MRM-MS).
|
30 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 сентября 2019 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
12 сентября 2021 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 марта 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 марта 2022 г.
Последняя проверка
1 марта 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Кожные заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Гиперчувствительность, немедленная
- Генетические заболевания, врожденные
- Кожные заболевания, сосудистые
- Гиперчувствительность
- Крапивница
- Наследственные болезни дефицита комплемента
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Ангионевротический отек
- Ангионевротические отеки, наследственные
Другие идентификационные номера исследования
- HAEKA 01-2019
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .