Örökletes angioödéma Kininogén Assay (HAEKA)
2022. március 9. frissítette: CENTOGENE GmbH Rostock
Örökletes angioödéma Kininogén Assay: Multicentrikus, epidemiológiai, megfigyelési vizsgálat.
Egy multicentrikus epidemiológiai megfigyelési vizsgálat, amelynek célja a hasított, nagy molekulatömegű kininogén (cHMWK) feltárása, beleértve az egyéb metabolitok/biomarkerek azonosítását és jellemzését HAE 1/2 típusú betegekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
Az örökletes angioödéma (HAE) egy ritka, autoszomális domináns genetikai rendellenesség, amelyet visszatérő szöveti angioödéma epizódok jellemeznek, amelyeket főként a C1 inhibitort (C1-INH) kódoló SERPING1 gén mutációi okoznak, amely a bradikinin termelést korlátozó proteáz. Az alacsony C1-INH (1. típusú HAE) vagy a diszfunkcionális C1-INH (HAE 2. típus) bradikinin felhalmozódásához vezet, ami kapilláris szivárgáshoz és szöveti duzzanáshoz vezet.
A nagy molekulatömegű kininogén (HMWK) proteolízise az aktív plazma kallikrein révén bradikinin és cHMWK képződést eredményez.
A tanulmány célja a cHMWK koncentrációk feltárása HAE 1/2 típusú betegekben, mint e betegség biomarkerei.
A HAEKA vizsgálatot a Shire-rel együttműködve hajtják végre. A Shire a Takeda Pharmaceutical Company Limited teljes tulajdonú leányvállalata.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
59
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Düsseldorf, Németország, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
-
Frankfurt, Németország, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
-
Hannover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
-
Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
Ulm, Németország, 89075
- Universitatsklinikum Ulm
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Örökletes angioödéma 1/2 típusú betegek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezése szükséges
- A nemzetközi irányelvek alapján 1/2-es típusú örökletes angioödéma (HAE) diagnózisú beteg
- A beteg ≥4 HAE-rohamot tapasztalt a vizsgálatba való bevonását megelőző 12 hónapban
- A résztvevő 18 évesnél idősebb
Kizárási kritériumok:
- Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására
- A betegnél nem diagnosztizáltak 1/2-es típusú örökletes angioödémát (HAE).
- A beteg ˂ 4 HAE-rohamot tapasztalt a vizsgálatba való bevonását megelőző 12 hónapban
- A résztvevő 18 évnél fiatalabb
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Örökletes angioödémában szenvedők
18 évnél idősebb résztvevők, akiknél klinikailag 1/2-es típusú örökletes angioödémával diagnosztizáltak, és ≥4 HAE-rohamot tapasztaltak a felvételt megelőző 12 hónapban
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hasított, nagy molekulatömegű kininogén (cHMWK) biomarkerként való feltárása HAE 1/2 típusú betegekben, valamint a lanadelumab kezelést nem kapó HAE 1/2 típusú betegek és a lanadelumab kezelésben részesülő betegek közötti különbségek vizsgálata.
Időkeret: 30 hónap
|
A lanadelumab-kezelésben nem részesülő HAE-betegek és a lanadelumab-kezelésben részesülő betegek mintáit folyadékkromatográfiás többszörös reakció-monitoring tömegspektrometria (LC/MRM-MS) segítségével elemzik a cHMWK szempontjából.
|
30 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A cHMWK mint biomarker vizsgálata ödémás rohamban szenvedő HAE 1/2 típusú betegeknél, valamint a lanadelumab kezelést nem kapó HAE 1/2 típusú betegek és a lanadelumab kezelésben részesülő betegek közötti különbségek vizsgálata.
Időkeret: 30 hónap
|
Az angioödémás rohamok előtt/alatt/után gyűjtött, lanadelumab-kezelésben nem részesülő HAE-betegek mintáiban a cHMWK-t folyadékkromatográfiás többszörös reakció-monitoring tömegspektrometria (LC/MRM-MS) segítségével elemezzük.
|
30 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Más metabolitok, mint potenciális biotermelők vizsgálata HAE 1/2-es típusú betegekben, valamint a lanadelumab-kezelés nélküli HAE 1/2-es betegek és a lanadelumab-kezelésben részesülő betegek közötti különbségek vizsgálata.
Időkeret: 30 hónap
|
Minden mintát megvizsgálnak a potenciális biomarker jelöltek tekintetében folyadékkromatográfiás többszörös reakció-monitoring tömegspektrometriával (LC/MRM-MS).
|
30 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2019. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. szeptember 12.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 13.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2019. szeptember 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. március 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 9.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Túlérzékenység
- Urticaria
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HAEKA 01-2019
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .