Perinnöllinen angioödeema Kininogen Assay (HAEKA)
keskiviikko 9. maaliskuuta 2022 päivittänyt: CENTOGENE GmbH Rostock
Perinnöllinen angioödeema Kininogen Assay: monikeskus, epidemiologinen, havainnointitutkimus.
Monikeskusepidemiologinen havaintotutkimus, jonka tavoitteena on tutkia pilkkoutunutta korkean molekyylipainon kininogeeniä (cHMWK), mukaan lukien muiden metaboliittien/biomarkkerien tunnistaminen ja karakterisointi HAE-tyypin 1/2 potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnöllinen angioödeema (HAE) on harvinainen autosomaalinen hallitseva geneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista toistuvat kudosten angioedeeman jaksot, jotka johtuvat pääasiassa SERPING1-geenin mutaatioista, jotka koodaavat C1-inhibiittoria (C1-INH), joka on bradykiniinin tuotantoa rajoittava proteaasia. Alhaiset C1-INH-tasot (HAE tyyppi 1) tai toimintahäiriöinen C1-INH (HAE tyyppi 2) johtavat bradykiniinin kertymiseen, mikä johtaa kapillaarivuotoon ja kudosten turvotukseen.
Aktiivisen plasman kallikreiinin aiheuttama korkean molekyylipainon (HMWK) proteolyysi johtaa bradykiniinin ja cHMWK:n muodostumiseen.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia cHMWK-pitoisuuksia HAE-tyypin 1/2 potilailla tämän taudin biomarkkerina.
HAEKA-tutkimus tehdään yhteistyössä Shiren kanssa. Shire on Takeda Pharmaceutical Company Limitedin kokonaan omistama tytäryhtiö.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
-
Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
Ulm, Saksa, 89075
- Universitatsklinikum Ulm
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Perinnöllinen angioedeeman tyyppi 1/2 potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus saadaan osallistujalta
- Potilas, jolla on diagnosoitu perinnöllinen angioödeema (HAE) tyyppi 1/2 kansainvälisten ohjeiden mukaan
- Potilaalla oli ≥4 HAE-kohtausta viimeisen 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
- Osallistuja on yli 18-vuotias
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
- Potilaalla ei ole diagnosoitu tyypin 1/2 perinnöllistä angioedeemaa (HAE).
- Potilaalla oli ˂ 4 HAE-kohtausta viimeisen 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Osallistuja on alle 18-vuotias
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Osallistujat, joilla on perinnöllinen angioödeema
Yli 18-vuotiaat osallistujat, joilla on kliinisesti diagnosoitu perinnöllinen angioödeema tyyppi 1/2 ja joilla on ollut ≥4 HAE-kohtausta viimeisen 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkitaan pilkottua korkean molekyylipainon kininogeeniä (cHMWK) biomarkkerina HAE-tyypin 1/2-potilailla sekä tutkitaan eroja HAE-tyypin 1/2-potilaiden välillä, jotka eivät saa lanadelumabihoitoa, verrattuna lanadelumabihoitoa saaviin potilaisiin.
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Näytteet HAE-potilailta, jotka eivät saaneet lanadelumabihoitoa, verrattuna lanadelumabihoitoa saaviin potilaisiin, analysoidaan cHMWK:n varalta nestekromatografian monireaktion seurantamassaspektrometrialla (LC/MRM-MS).
|
30 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CHMWK:n tutkiminen biomarkkerina HAE-tyypin 1/2-potilailla, joilla on turvotuskohtaus, sekä erojen tutkiminen tyypin 1/2 HAE-potilaiden välillä, jotka eivät saaneet lanadelumabihoitoa, verrattuna lanadelumabihoitoa saaviin potilaisiin.
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Näytteet HAE-potilailta, joilla ei ole lanadelumabihoitoa, verrattuna lanadelumabihoitoa saaviin potilaisiin, jotka on kerätty ennen angioödeemakohtauksia, sen aikana/jälkeen, analysoidaan cHMWK:n varalta nestekromatografian monireaktion seurantamassaspektrometrialla (LC/MRM-MS).
|
30 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkitaan muita metaboliitteja mahdollisina biovalmistajana HAE-tyypin 1/2-potilailla sekä tutkitaan eroja tyypin 1/2 HAE-potilaiden välillä, jotka eivät saaneet lanadelumabihoitoa, verrattuna lanadelumabihoitoa saaviin potilaisiin.
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Kaikki näytteet analysoidaan mahdollisten biomarkkeriehdokkaiden varalta nestekromatografialla monireaktiota tarkkailevalla massaspektrometrialla (LC/MRM-MS).
|
30 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 12. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. syyskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 16. syyskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- HAEKA 01-2019
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .