遗传性血管性水肿激肽原测定 (HAEKA)
2022年3月9日 更新者：CENTOGENE GmbH Rostock
遗传性血管性水肿激肽原测定：一项多中心、流行病学、观察性研究。
一项旨在探索裂解高分子量激肽原 (cHMWK) 的多中心流行病学观察研究，包括 HAE 1/2 型患者中其他代谢物/生物标志物的鉴定和表征
研究概览
地位
终止
条件
详细说明
遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的常染色体显性遗传病，其特征是反复发作的组织血管性水肿，主要由编码 C1 抑制剂 (C1-INH) 的 SERPING1 基因突变引起，C1 抑制剂是一种参与限制缓激肽产生的蛋白酶。 低水平的 C1-INH（HAE 1 型）或功能失调的 C1-INH（HAE 2 型）会导致缓激肽积聚，从而导致毛细血管渗漏和组织肿胀。
高分子量激肽原 (HMWK) 蛋白水解，通过活性血浆激肽释放酶，导致缓激肽和 cHMWK 生成。
本研究的目的是探索 HAE 1/2 型患者的 cHMWK 浓度，作为该疾病的生物标志物。
HAEKA 研究是与 Shire 合作进行的。 Shire 是 Takeda Pharmaceutical Company Limited 的全资子公司。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
59
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf、德国、40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
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Frankfurt、德国、60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
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Hannover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Leipzig、德国、04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
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Mörfelden-Walldorf、德国、64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Ulm、德国、89075
- Universitätsklinikum Ulm
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
1/2 型遗传性血管性水肿患者
描述
纳入标准：
- 获得参与者的知情同意
- 根据国际指南诊断为 1/2 型遗传性血管性水肿 (HAE) 的患者
- 患者在参加研究前的最后 12 个月内经历了 ≥ 4 次 HAE 发作
- 参与者年满 18 岁
排除标准：
- 无法提供知情同意
- 患者未被诊断为 1/2 型遗传性血管性水肿 (HAE)
- 患者在参加研究前的最后 12 个月内经历了 4 次 HAE 发作
- 参与者未满 18 岁
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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患有遗传性血管性水肿的参与者
临床诊断为 1/2 型遗传性血管性水肿且在入组前的最后 12 个月内经历≥4 次 HAE 发作的 18 岁以上参与者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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探索作为 HAE 1/2 型患者生物标志物的裂解高分子量激肽原 (cHMWK)，以及研究未接受 lanadelumab 治疗的 HAE 1/2 型患者与接受 lanadelumab 治疗的患者之间的差异。
大体时间：30个月
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来自未接受 lanadelumab 治疗的 HAE 患者与接受 lanadelumab 治疗的患者的样本将通过液相色谱多反应监测质谱法（LC/MRM-MS）分析 cHMWK。
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30个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究 cHMWK 作为水肿发作的 HAE 1/2 型患者的生物标志物，以及研究未接受 lanadelumab 治疗的 HAE 1/2 型患者与接受 lanadelumab 治疗的患者之间的差异。
大体时间：30个月
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来自未接受 lanadelumab 治疗的 HAE 患者与接受 lanadelumab 治疗的患者在血管性水肿发作之前/期间/之后收集的样本将通过液相色谱多反应监测质谱法（LC/MRM-MS）分析 cHMWK。
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30个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究其他代谢物作为 HAE 1/2 型患者的潜在生物标记物，以及研究未接受 lanadelumab 治疗的 HAE 1/2 型患者与接受 lanadelumab 治疗的患者之间的差异。
大体时间：30个月
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所有样品都将通过液相色谱多反应监测质谱法 (LC/MRM-MS) 分析潜在的生物标志物候选物。
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30个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月1日
初级完成 (实际的)
2021年9月12日
研究完成 (实际的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月13日
首次发布 (实际的)
2019年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月9日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
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