Hereditärer Angioödem-Kininogen-Assay (HAEKA)
9. März 2022 aktualisiert von: CENTOGENE GmbH Rostock
Hereditärer Angioödem-Kininogen-Assay: Eine multizentrische, epidemiologische Beobachtungsstudie.
Eine multizentrische epidemiologische Beobachtungsstudie mit dem Ziel, das gespaltene Kininogen mit hohem Molekulargewicht (cHMWK) zu untersuchen, einschließlich der Identifizierung und Charakterisierung anderer Metaboliten/Biomarker bei Patienten mit HAE Typ 1/2
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die durch rezidivierende Gewebeangioödem-Episoden gekennzeichnet ist, die hauptsächlich durch Mutationen im SERPING1-Gen verursacht werden, das für den C1-Inhibitor (C1-INH) kodiert, eine Protease, die an der Begrenzung der Bradykinin-Produktion beteiligt ist. Niedrige C1-INH-Spiegel (HAE-Typ 1) oder dysfunktionales C1-INH (HAE-Typ 2) führen zu einer Akkumulation von Bradykinin, was zu Kapillarleckagen und Gewebeschwellungen führt.
Die Proteolyse von Kininogen mit hohem Molekulargewicht (HMWK) durch aktives Plasma-Kallikrein führt zur Bildung von Bradykinin und cHMWK.
Das Ziel dieser Studie ist es, die cHMWK-Konzentrationen bei Patienten mit HAE Typ 1/2 als Biomarker für diese Krankheit zu untersuchen.
Die HAEKA-Studie wird in Zusammenarbeit mit Shire durchgeführt. Shire ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
59
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf, Deutschland, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
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Frankfurt, Deutschland, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
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Hannover, Deutschland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Leipzig, Deutschland, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
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Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Ulm, Deutschland, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit hereditärem Angioödem Typ 1/2
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die informierte Zustimmung wird vom Teilnehmer eingeholt
- Der Patient mit der Diagnose eines hereditären Angioödems (HAE) Typ 1/2 basierend auf internationalen Richtlinien
- Der Patient erlitt ≥4 HAE-Attacken innerhalb der letzten 12 Monate vor Aufnahme in die Studie
- Der Teilnehmer ist älter als 18 Jahre
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
- Bei dem Patienten wurde kein hereditäres Angioödem (HAE) Typ 1/2 diagnostiziert
- Der Patient erlitt ˂ 4 HAE-Attacken innerhalb der letzten 12 Monate vor Aufnahme in die Studie
- Der Teilnehmer ist jünger als 18 Jahre
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Teilnehmer mit hereditärem Angioödem
Teilnehmer, die älter als 18 Jahre sind und bei denen klinisch ein hereditäres Angioödem Typ 1/2 diagnostiziert wurde und die innerhalb der letzten 12 Monate vor der Einschreibung ≥4 HAE-Attacken erlitten haben
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Untersuchung des gespaltenen Kininogens mit hohem Molekulargewicht (cHMWK) als Biomarker bei HAE-Typ-1/2-Patienten sowie zur Untersuchung der Unterschiede zwischen HAE-Typ-1/2-Patienten ohne Lanadelumab-Behandlung im Vergleich zu Patienten unter Lanadelumab-Behandlung.
Zeitfenster: 30 Monate
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Proben von HAE-Patienten ohne Lanadelumab-Behandlung im Vergleich zu Patienten unter Lanadelumab-Behandlung werden mittels Flüssigchromatographie-Mehrfachreaktions-Überwachungs-Massenspektrometrie (LC/MRM-MS) auf cHMWK analysiert.
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30 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Untersuchung von cHMWK als Biomarker bei HAE-Typ-1/2-Patienten mit Ödemattacken sowie zur Untersuchung der Unterschiede zwischen HAE-Typ-1/2-Patienten ohne Lanadelumab-Behandlung und Patienten unter Lanadelumab-Behandlung.
Zeitfenster: 30 Monate
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Proben von HAE-Patienten ohne Lanadelumab-Behandlung im Vergleich zu Patienten unter Lanadelumab-Behandlung, die vor/während/nach Angioödem-Attacken gesammelt wurden, werden mittels Flüssigchromatographie-Mehrfachreaktions-Monitoring-Massenspektrometrie (LC/MRM-MS) auf cHMWK analysiert.
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30 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Untersuchung anderer Metaboliten als potenzielle Biomarker bei HAE-Typ-1/2-Patienten sowie zur Untersuchung der Unterschiede zwischen HAE-Typ-1/2-Patienten ohne Lanadelumab-Behandlung im Vergleich zu Patienten unter Lanadelumab-Behandlung.
Zeitfenster: 30 Monate
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Alle Proben werden mittels Massenspektrometrie (LC/MRM-MS) mit Flüssigkeitschromatographie und Mehrfachreaktionsüberwachung auf potenzielle Biomarkerkandidaten analysiert.
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30 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
1. September 2019
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
12. September 2021
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
31. Dezember 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. September 2019
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
16. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
10. März 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. März 2022
Zuletzt verifiziert
1. März 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Hautkrankheiten
- Immunologische Mangelsyndrome
- Erkrankungen des Immunsystems
- Überempfindlichkeit, sofort
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hautkrankheiten, Gefäß
- Überempfindlichkeit
- Urtikaria
- Erbliche Komplementmangelkrankheiten
- Primäre Immunschwächekrankheiten
- Angioödem
- Angioödeme, erblich
Andere Studien-ID-Nummern
- HAEKA 01-2019
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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