Ensayo de cininógeno de angioedema hereditario (HAEKA)
9 de marzo de 2022 actualizado por: CENTOGENE GmbH Rostock
Ensayo de cininógeno de angioedema hereditario: un estudio observacional, epidemiológico y multicéntrico.
Un estudio observacional epidemiológico multicéntrico con el objetivo de explorar el cininógeno de alto peso molecular escindido (cHMWK), incluida la identificación y caracterización de otros metabolitos/biomarcadores en pacientes con AEH tipo 1/2
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El angioedema hereditario (AEH) es un raro trastorno genético autosómico dominante caracterizado por episodios recurrentes de angioedema tisular, causados principalmente por mutaciones en el gen SERPING1 que codifica el inhibidor de C1 (C1-INH), una proteasa implicada en la limitación de la producción de bradicinina. Los niveles bajos de C1-INH (HAE tipo 1) o C1-INH disfuncional (HAE tipo 2) conducen a la acumulación de bradicinina, lo que provoca una fuga capilar e inflamación del tejido.
La proteólisis del cininógeno de alto peso molecular (HMWK), por la calicreína plasmática activa, da como resultado la generación de bradicinina y cHMWK.
El objetivo de este estudio es explorar las concentraciones de cHMWK en pacientes con AEH tipo 1/2, como biomarcador de esta enfermedad.
El estudio HAEKA se realiza en colaboración con Shire. Shire es una subsidiaria de propiedad total de Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
59
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- Klinik für Hals-Nasen-Ohrenheilkunde, Universitätsklinikum Düsseldorf,
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Frankfurt, Alemania, 60596
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe-Universität
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Hannover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Leipzig, Alemania, 04103
- Universitäts-Hautklinik Leipzig
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Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
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Ulm, Alemania, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Angioedema hereditario tipo 1/2 pacientes
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se obtiene el consentimiento informado del participante.
- El paciente con diagnóstico de Angioedema Hereditario (AEH) tipo 1/2 basado en guías internacionales
- El paciente experimentó ≥4 ataques de AEH en los últimos 12 meses antes de la inscripción en el estudio
- El participante es mayor de 18 años.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado
- El paciente no está diagnosticado de Angioedema Hereditario (AEH) tipo 1/2
- El paciente experimentó ˂ 4 ataques de AEH en los últimos 12 meses antes de la inscripción en el estudio
- El participante es menor de 18 años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes con angioedema hereditario
Participantes mayores de 18 años con diagnóstico clínico de angioedema hereditario tipo 1/2 y que experimentaron ≥4 ataques de AEH en los últimos 12 meses antes de la inscripción
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Explorar el cininógeno de alto peso molecular escindido (cHMWK) como biomarcador en pacientes con AEH tipo 1/2, así como estudiar las diferencias entre pacientes con AEH tipo 1/2 sin tratamiento con lanadelumab versus pacientes con tratamiento con lanadelumab.
Periodo de tiempo: 30 meses
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Las muestras de pacientes con AEH sin tratamiento con lanadelumab frente a pacientes con tratamiento con lanadelumab se analizarán para detectar cHMWK mediante cromatografía líquida de espectrometría de masas con monitorización de reacciones múltiples (LC/MRM-MS).
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30 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estudiar cHMWK como biomarcador en pacientes con AEH tipo 1/2 con ataque de edema, así como estudiar las diferencias entre pacientes con AEH tipo 1/2 sin tratamiento con lanadelumab versus pacientes en tratamiento con lanadelumab.
Periodo de tiempo: 30 meses
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Las muestras de pacientes con AEH sin tratamiento con lanadelumab frente a pacientes con tratamiento con lanadelumab recolectadas antes/durante/después de los ataques de angioedema se analizarán para cHMWK a través de cromatografía líquida de espectrometría de masas con monitoreo de reacciones múltiples (LC/MRM-MS).
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30 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estudiar otros metabolitos como biofabricantes potenciales en pacientes con AEH tipo 1/2, así como estudiar las diferencias entre pacientes con AEH tipo 1/2 sin tratamiento con lanadelumab versus pacientes con tratamiento con lanadelumab.
Periodo de tiempo: 30 meses
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Todas las muestras se analizarán en busca de posibles biomarcadores mediante espectrometría de masas de monitorización de reacciones múltiples de cromatografía líquida (LC/MRM-MS).
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30 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2019
Finalización primaria (ACTUAL)
12 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
31 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
16 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- HAEKA 01-2019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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