Účinnost a bezpečnost směsných tokotrienolů s vitaminem E u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Účinnost a bezpečnost tokotrienolů se směsí vitaminu E u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS): Pilotní průzkumná studie
V současné době neexistuje účinná léčba ALS. Předpokládá se, že hlavní roli v patogenezi hraje oxidační stres, pravděpodobně interagující s jinými neurodegenerativními procesy. Patří sem mechanismy, které podporují glutamátovou excitotoxicitu, mitochondriální dysfunkci a axonální dysfunkci.
U transgenního myšího modelu fALS, u kterého se rozvine onemocnění s klinickým fenotypem podobným ALS, dietní suplementace vitaminem E zpozdila nástup onemocnění a zpomalila progresi, i když neprodloužila přežití. Při použití jako experimentální terapie v lidských studiích vitamín E významně neovlivnil přežití, ale možná zpomalil progresi ALS. Dvě velké prospektivní epidemiologické studie naznačují, že dlouhodobé užívání doplňků vitaminu E by mohlo být nepřímo spojeno s rizikem ALS nebo úmrtí na ALS. V jiné studii byla vyšší výchozí hodnota sérového α-tokoferolu spojena s nižším následným rizikem ALS. Mírný, nevýznamný ochranný účinek suplementace byl pozorován u subjektů s výchozími hladinami α-tokoferolu v séru pod středními hladinami. V současné studii se zaměřujeme na zkoumání účinků tokotrienolů u pacientů s ALS, zejména na oddálení progrese onemocnění, jakož i na hodnocení jeho bezpečnostního profilu u této skupiny pacientů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- Nábor
- Clinical Investigation Centre (CIC)
-
Kontakt:
- Piek Lian Wang
- Telefonní číslo: +603-79492622
- E-mail: wangpl@ummc.edu.my
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nortina Shahrizaila
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří mají během 12týdenního pozorovacího období před screeningem a zařazením pokles skóre ALSFRS-R o 1 až 4 body
- Pacienti mladší než 2 roky po diagnóze ALS.
- Pacienti bez respiračních příznaků (ortopnoe, dušnost)
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, u kterých se vyvinulo respirační selhání vyžadující ventilaci
- Pacienti, u kterých se vyvinulo nebezpečné polykání, vyžadující zavedení sondy pro enterální výživu
- Pacienti s jiným neurodegenerativním onemocněním, jako je Parkinsonova choroba a závažné duševní onemocnění
- Pacienti s určitými doprovodnými onemocněními, která mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti/účinnosti, tj. malignitou během posledních 5 let, městnavým srdečním onemocněním, onemocněním jater, selháním ledvin, krvácivými poruchami a dalšími autoimunitními onemocněními atd.
- Těhotné, kojící a pravděpodobně těhotné pacientky.
- Pacienti užívající vitamin E tokoferol nebo doplňky tokotrienoly do 1 měsíce od screeningu a randomizace.
- Pacienti, kteří se účastnili jiných studií do 12 týdnů před udělením souhlasu nebo kteří se v současné době účastní jiných klinických studií.
- Ženy ve fertilním věku nebo kojící matky, pokud nejsou ochotny používat účinná antikoncepční opatření.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Léčebná skupina
Toto je pilotní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinků 24týdenní suplementace tokotrienoly (Tocovid Suprabio) u pacientů s ALS. Zkoumaný přípravek se má podávat dvakrát denně v dávce 400 mg denně.
|
Tokotrienoly jako silný antioxidant pro modulaci oxidačního stresu a zánětlivé reakce
|
|
Komparátor placeba: Placebo skupina
Toto je pilotní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinků 24týdenní suplementace tokotrienoly (Tocovid Suprabio) u pacientů s ALS.
Placebo má podobný vzhled, ale neobsahuje tokotrienoly a skládá se z palmového oleje.
|
Placebo je vzhledově podobné, ale neobsahuje tokotrienoly a skládá se z palmového oleje
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) na začátku a 6 měsíců mezi rozdílem mezi léčebnými skupinami.
Časové okno: 6 měsíců
|
Účinnost perorálních smíšených tokotrienolů u pacientů s ALS při oddálení progrese onemocnění, jak se hodnotí na základě kumulativního skóre ALSFRS-R mezi rozdílem mezi léčebnými skupinami v konkrétním časovém bodě.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, hematologický, renální a jaterní profil sledovaný při každé návštěvě
Časové okno: 6 měsíců
|
Bezpečnost perorálních smíšených tokotrienolů u pacientů s ALS
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Ochranné prostředky
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Antioxidanty
- Vitamín E
- Tokoferoly
- Tokotrienoly
Další identifikační čísla studie
- 2018613-6392
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .