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L'efficacité et l'innocuité des tocotriénols mélangés à la vitamine E chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

23 octobre 2019 mis à jour par: Professor Nortina Shahrizaila, University of Malaya

L'efficacité et l'innocuité des tocotriénols mélangés à la vitamine E chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) : une étude exploratoire pilote

Il n'existe actuellement aucun traitement efficace dans la SLA. Le stress oxydatif, interagissant probablement avec d'autres processus neurodégénératifs, est supposé jouer un rôle majeur dans la pathogenèse. Ceux-ci incluent des mécanismes qui favorisent l'excitotoxicité du glutamate, le dysfonctionnement mitochondrial et le dysfonctionnement axonal.

Dans un modèle de souris transgénique de fALS qui développe une maladie avec un phénotype clinique similaire à la SLA, la supplémentation alimentaire en vitamine E a retardé l'apparition de la maladie et ralenti sa progression, bien qu'elle n'ait pas prolongé la survie. Lorsqu'elle a été utilisée comme thérapie expérimentale dans des essais sur l'homme, la vitamine E n'a pas affecté la survie de manière significative, mais a peut-être ralenti la progression de la SLA. Deux grandes études épidémiologiques prospectives suggèrent que l'utilisation à long terme de suppléments de vitamine E pourrait être inversement associée au risque de SLA ou de décès par SLA. Dans une autre étude, un α-tocophérol sérique de base plus élevé était associé à un risque ultérieur plus faible de SLA. Un effet protecteur modeste et non significatif de la supplémentation a été observé chez les sujets dont les taux sériques initiaux d'α-tocophérol étaient inférieurs aux taux médians. Dans la présente étude, nous visons à étudier les effets des tocotriénols chez les patients atteints de SLA, en particulier pour retarder la progression de la maladie ainsi qu'à évaluer son profil d'innocuité dans ce groupe de patients.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • Recrutement
        • Clinical Investigation Centre (CIC)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nortina Shahrizaila

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients qui ont une diminution de 1 à 4 points sur le score ALSFRS-R au cours de la période d'observation de 12 semaines avant le dépistage et l'inscription
  • Patients de moins de 2 ans après le diagnostic de SLA.
  • Patients sans symptômes respiratoires (orthopnée, dyspnée)
  • Capable de donner un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant développé une insuffisance respiratoire nécessitant une ventilation
  • Patients qui ont développé une déglutition dangereuse nécessitant l'insertion d'une sonde d'alimentation entérale
  • Patients atteints d'autres maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson et d'importantes maladies mentales
  • Patients atteints de certaines maladies concomitantes pouvant affecter l'évaluation de l'innocuité/efficacité, c'est-à-dire une tumeur maligne au cours des 5 dernières années, une maladie cardiaque congestive, une maladie du foie, une insuffisance rénale, des troubles hémorragiques et d'autres maladies auto-immunes, etc.
  • Patientes enceintes, allaitantes et probablement enceintes.
  • Patients prenant des suppléments de vitamine E tocophérol ou tocotriénols dans le mois suivant le dépistage et la randomisation.
  • Patients qui ont participé à d'autres essais dans les 12 semaines précédant le consentement, ou qui participent actuellement à d'autres essais cliniques.
  • Femmes en âge de procréer ou mères allaitantes, à moins qu'elles ne soient disposées à pratiquer des mesures contraceptives efficaces.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe de traitement
Il s'agit d'une étude pilote randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles visant à évaluer les effets d'une supplémentation en tocotriénols (Tocovid Suprabio) sur 24 semaines chez des patients atteints de SLA. Le produit expérimental doit être administré deux fois par jour, à une dose de 400 mg par jour.
Les tocotriénols en tant qu'antioxydant puissant pour moduler le stress oxydatif et la réponse inflammatoire
Comparateur placebo: Groupe placebo
Il s'agit d'une étude pilote randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer les effets d'une supplémentation en tocotriénols (Tocovid Suprabio) de 24 semaines chez les patients SLA. Le placebo est similaire en apparence mais ne contient pas de tocotriénols et se compose d'huile de palme.
Le placebo est similaire en apparence, mais ne contient pas de tocotriénols et se compose d'huile de palme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R) au départ et 6 mois entre la différence entre les groupes de traitement.
Délai: 6 mois
Efficacité des tocotriénols mixtes oraux chez les patients atteints de SLA pour retarder la progression de la maladie, évaluée sur la base du score cumulé de l'ALSFRS-R entre la différence des groupes de traitement à un moment précis.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, un profil hématologique, rénal et hépatique surveillé à chaque visite
Délai: 6 mois
Sécurité des tocotriénols mixtes oraux chez les patients SLA
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2019

Première publication (Réel)

25 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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