Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

L'efficacia e la sicurezza dei tocotrienoli misti di vitamina E nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

23 ottobre 2019 aggiornato da: Professor Nortina Shahrizaila, University of Malaya

L'efficacia e la sicurezza dei tocotrienoli misti di vitamina E nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA): uno studio esplorativo pilota

Attualmente non esiste un trattamento efficace per la SLA. Si ipotizza che lo stress ossidativo, che probabilmente interagisce con altri processi neurodegenerativi, svolga un ruolo di primo piano nella patogenesi. Questi includono meccanismi che promuovono l'eccitotossicità del glutammato, la disfunzione mitocondriale e la disfunzione assonale.

In un modello murino transgenico di fALS che sviluppa una malattia con un fenotipo clinico simile alla SLA, l'integrazione alimentare di vitamina E ha ritardato l'insorgenza della malattia e rallentato la progressione, sebbene non abbia prolungato la sopravvivenza. Se utilizzata come terapia sperimentale negli studi sull'uomo, la vitamina E non ha influito in modo significativo sulla sopravvivenza, ma probabilmente ha rallentato la progressione della SLA. Due ampi studi epidemiologici prospettici suggeriscono che l'uso a lungo termine di integratori di vitamina E potrebbe essere inversamente associato al rischio di SLA o di morte per SLA. In un altro studio, l'α-tocoferolo sierico al basale più elevato era associato a un rischio successivo inferiore di SLA. Un effetto protettivo modesto e non significativo derivante dall'integrazione è stato osservato in soggetti con livelli sierici di α-tocoferolo al basale inferiori ai livelli mediani. In questo studio, miriamo a studiare gli effetti dei tocotrienoli nei pazienti con SLA, in particolare nel ritardare la progressione della malattia, nonché a valutare il suo profilo di sicurezza in questo gruppo di pazienti.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Reclutamento
        • Clinical Investigation Centre (CIC)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nortina Shahrizaila

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che hanno una diminuzione da 1 a 4 punti nel punteggio ALSFRS-R durante il periodo di osservazione di 12 settimane prima dello screening e dell'arruolamento
  • Pazienti di meno di 2 anni dopo la diagnosi di SLA.
  • Pazienti senza sintomi respiratori (ortopnea, dispnea)
  • In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno sviluppato insufficienza respiratoria che necessita di ventilazione
  • Pazienti che hanno sviluppato una deglutizione non sicura che richiede l'inserimento di un tubo di alimentazione enterale
  • Pazienti con altre malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e malattie mentali significative
  • Pazienti con alcune malattie concomitanti che possono influenzare la valutazione di sicurezza/efficacia, ad esempio tumori maligni negli ultimi 5 anni, cardiopatia congestizia, malattie del fegato, insufficienza renale, disturbi emorragici e altre malattie autoimmuni, ecc.
  • Pazienti in gravidanza, in allattamento e probabilmente in stato di gravidanza.
  • Pazienti che assumono supplementi di vitamina E tocoferolo o tocotrienoli entro 1 mese dallo screening e dalla randomizzazione.
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro 12 settimane prima del consenso o che stanno attualmente partecipando ad altri studi clinici.
  • Donne in età fertile o madri che allattano, a meno che non siano disposte a praticare misure contraccettive efficaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento
Questo è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare gli effetti dell'integrazione di tocotrienoli (Tocovid Suprabio) per 24 settimane nei pazienti affetti da SLA. Il prodotto sperimentale deve essere somministrato due volte al giorno, alla dose di 400 mg al giorno.
Tocotrienoli come potente antiossidante per modulare lo stress ossidativo e la risposta infiammatoria
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Questo è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare gli effetti dell'integrazione di tocotrienoli (Tocovid Suprabio) per 24 settimane nei pazienti affetti da SLA. Il placebo è simile nell'aspetto ma non contiene tocotrienoli ed è costituito da olio di palma.
Il placebo è simile nell'aspetto, ma non contiene tocotrienoli ed è costituito da olio di palma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media della scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R) al basale e differenza tra i gruppi di trattamento a 6 mesi.
Lasso di tempo: 6 mesi
Efficacia di tocotrienoli misti orali in pazienti con SLA nel ritardare la progressione della malattia come valutazione basata sul punteggio cumulativo di ALSFRS-R tra la differenza del gruppo di trattamento in un momento specifico.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento, profilo ematologico, renale ed epatico monitorati ad ogni visita
Lasso di tempo: 6 mesi
Sicurezza dei tocotrienoli misti orali nei pazienti affetti da SLA
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

3
Sottoscrivi