- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04140136
L'efficacia e la sicurezza dei tocotrienoli misti di vitamina E nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
L'efficacia e la sicurezza dei tocotrienoli misti di vitamina E nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA): uno studio esplorativo pilota
Attualmente non esiste un trattamento efficace per la SLA. Si ipotizza che lo stress ossidativo, che probabilmente interagisce con altri processi neurodegenerativi, svolga un ruolo di primo piano nella patogenesi. Questi includono meccanismi che promuovono l'eccitotossicità del glutammato, la disfunzione mitocondriale e la disfunzione assonale.
In un modello murino transgenico di fALS che sviluppa una malattia con un fenotipo clinico simile alla SLA, l'integrazione alimentare di vitamina E ha ritardato l'insorgenza della malattia e rallentato la progressione, sebbene non abbia prolungato la sopravvivenza. Se utilizzata come terapia sperimentale negli studi sull'uomo, la vitamina E non ha influito in modo significativo sulla sopravvivenza, ma probabilmente ha rallentato la progressione della SLA. Due ampi studi epidemiologici prospettici suggeriscono che l'uso a lungo termine di integratori di vitamina E potrebbe essere inversamente associato al rischio di SLA o di morte per SLA. In un altro studio, l'α-tocoferolo sierico al basale più elevato era associato a un rischio successivo inferiore di SLA. Un effetto protettivo modesto e non significativo derivante dall'integrazione è stato osservato in soggetti con livelli sierici di α-tocoferolo al basale inferiori ai livelli mediani. In questo studio, miriamo a studiare gli effetti dei tocotrienoli nei pazienti con SLA, in particolare nel ritardare la progressione della malattia, nonché a valutare il suo profilo di sicurezza in questo gruppo di pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Piek Lian Wang
- Numero di telefono: +603-79492622
- Email: wangpl@ummc.edu.my
Luoghi di studio
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Reclutamento
- Clinical Investigation Centre (CIC)
-
Contatto:
- Piek Lian Wang
- Numero di telefono: +603-79492622
- Email: wangpl@ummc.edu.my
-
Investigatore principale:
- Nortina Shahrizaila
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che hanno una diminuzione da 1 a 4 punti nel punteggio ALSFRS-R durante il periodo di osservazione di 12 settimane prima dello screening e dell'arruolamento
- Pazienti di meno di 2 anni dopo la diagnosi di SLA.
- Pazienti senza sintomi respiratori (ortopnea, dispnea)
- In grado di dare il consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno sviluppato insufficienza respiratoria che necessita di ventilazione
- Pazienti che hanno sviluppato una deglutizione non sicura che richiede l'inserimento di un tubo di alimentazione enterale
- Pazienti con altre malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e malattie mentali significative
- Pazienti con alcune malattie concomitanti che possono influenzare la valutazione di sicurezza/efficacia, ad esempio tumori maligni negli ultimi 5 anni, cardiopatia congestizia, malattie del fegato, insufficienza renale, disturbi emorragici e altre malattie autoimmuni, ecc.
- Pazienti in gravidanza, in allattamento e probabilmente in stato di gravidanza.
- Pazienti che assumono supplementi di vitamina E tocoferolo o tocotrienoli entro 1 mese dallo screening e dalla randomizzazione.
- Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro 12 settimane prima del consenso o che stanno attualmente partecipando ad altri studi clinici.
- Donne in età fertile o madri che allattano, a meno che non siano disposte a praticare misure contraccettive efficaci.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore attivo: Gruppo di trattamento
Questo è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare gli effetti dell'integrazione di tocotrienoli (Tocovid Suprabio) per 24 settimane nei pazienti affetti da SLA. Il prodotto sperimentale deve essere somministrato due volte al giorno, alla dose di 400 mg al giorno.
|
Tocotrienoli come potente antiossidante per modulare lo stress ossidativo e la risposta infiammatoria
|
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Questo è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare gli effetti dell'integrazione di tocotrienoli (Tocovid Suprabio) per 24 settimane nei pazienti affetti da SLA.
Il placebo è simile nell'aspetto ma non contiene tocotrienoli ed è costituito da olio di palma.
|
Il placebo è simile nell'aspetto, ma non contiene tocotrienoli ed è costituito da olio di palma
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione media della scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R) al basale e differenza tra i gruppi di trattamento a 6 mesi.
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Efficacia di tocotrienoli misti orali in pazienti con SLA nel ritardare la progressione della malattia come valutazione basata sul punteggio cumulativo di ALSFRS-R tra la differenza del gruppo di trattamento in un momento specifico.
|
6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento, profilo ematologico, renale ed epatico monitorati ad ogni visita
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Sicurezza dei tocotrienoli misti orali nei pazienti affetti da SLA
|
6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Micronutrienti
- Vitamine
- Antiossidanti
- Vitamina E
- Tocoferoli
- Tocotrienoli
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2018613-6392
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .