La eficacia y seguridad de los tocotrienoles mixtos de vitamina E en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La eficacia y seguridad de los tocotrienoles mixtos de vitamina E en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA): un estudio piloto exploratorio
Actualmente no existe un tratamiento eficaz en la ELA. Se supone que el estrés oxidativo, probablemente interactuando con otros procesos neurodegenerativos, juega un papel principal en la patogénesis. Estos incluyen mecanismos que promueven la excitotoxicidad del glutamato, la disfunción mitocondrial y la disfunción axonal.
En un modelo de ratón transgénico de fALS que desarrolla una enfermedad con un fenotipo clínico similar a la ELA, la suplementación con vitamina E en la dieta retrasó el inicio de la enfermedad y ralentizó la progresión, aunque no prolongó la supervivencia. Cuando se usó como terapia experimental en ensayos con humanos, la vitamina E no afectó significativamente la supervivencia, pero posiblemente ralentizó la progresión de la ELA. Dos grandes estudios epidemiológicos prospectivos sugieren que el uso a largo plazo de suplementos de vitamina E podría estar inversamente asociado con el riesgo de ELA o muerte por ELA. En otro estudio, un valor inicial más alto de α-tocoferol en suero se asoció con un riesgo posterior más bajo de ELA. Se observó un efecto protector modesto y no significativo de la suplementación en sujetos con niveles basales de α-tocoferol en suero por debajo de los niveles medios. En el estudio actual, nuestro objetivo es investigar los efectos de los tocotrienoles en pacientes con ELA, particularmente en el retraso de la progresión de la enfermedad y evaluar su perfil de seguridad en este grupo de pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- Reclutamiento
- Clinical Investigation Centre (CIC)
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Contacto:
- Piek Lian Wang
- Número de teléfono: +603-79492622
- Correo electrónico: wangpl@ummc.edu.my
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Investigador principal:
- Nortina Shahrizaila
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que tienen una disminución de 1 a 4 puntos en la puntuación ALSFRS-R durante el período de observación de 12 semanas antes de la selección y la inscripción
- Pacientes de menos de 2 años después del diagnóstico de ELA.
- Pacientes sin síntomas respiratorios (ortopnea, disnea)
- Capaz de dar consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Pacientes que han desarrollado insuficiencia respiratoria que requiere ventilación.
- Pacientes que han desarrollado una deglución insegura que requiere la inserción de un tubo de alimentación enteral
- Pacientes con otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Parkinson y enfermedades mentales significativas
- Pacientes con ciertas enfermedades concomitantes que pueden afectar la evaluación de la seguridad/eficacia, es decir, malignidad en los últimos 5 años, cardiopatía congestiva, enfermedad hepática, insuficiencia renal, trastornos hemorrágicos y otras enfermedades autoinmunes, etc.
- Pacientes embarazadas, lactantes y probablemente embarazadas.
- Pacientes que toman suplementos de tocoferol o tocotrienoles de vitamina E en el plazo de 1 mes desde la selección y la aleatorización.
- Pacientes que hayan participado en otros ensayos dentro de las 12 semanas anteriores al consentimiento, o que estén participando en otros ensayos clínicos en la actualidad.
- Mujeres en edad fértil o madres lactantes, a menos que estén dispuestas a practicar medidas anticonceptivas eficaces.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Grupo de tratamiento
Este es un estudio piloto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar los efectos de la suplementación con tocotrienoles (Tocovid Suprabio) durante 24 semanas en pacientes con ELA. El producto en investigación debe administrarse dos veces al día, en una dosis de 400 mg por día.
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Tocotrienoles como potente antioxidante para modular el estrés oxidativo y la respuesta inflamatoria
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Comparador de placebos: Grupo placebo
Este es un estudio piloto aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar los efectos de la suplementación con tocotrienoles (Tocovid Suprabio) durante 24 semanas en pacientes con ELA.
El placebo es similar en apariencia pero no contiene tocotrienoles y consiste en aceite de palma.
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El placebo es similar en apariencia, pero no contiene tocotrienoles y consiste en aceite de palma.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio de la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R) al inicio y 6 meses entre la diferencia del grupo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Eficacia de los tocotrienoles mixtos orales en pacientes con ELA para retrasar la progresión de la enfermedad según la evaluación basada en la puntuación acumulada de ALSFRS-R entre la diferencia del grupo de tratamiento en un punto de tiempo específico.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento, perfil hematológico, renal y hepático monitoreados en cada visita
Periodo de tiempo: 6 meses
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Seguridad de los tocotrienoles orales mixtos en pacientes con ELA
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Antioxidantes
- Vitamina e
- Tocoferoles
- Tocotrienoles
Otros números de identificación del estudio
- 2018613-6392
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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