A eficácia e a segurança dos tocotrienóis mistos com vitamina E em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)
A eficácia e a segurança dos tocotrienóis mistos com vitamina E em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS): um estudo piloto exploratório
Atualmente, não há tratamento eficaz na ELA. Acredita-se que o estresse oxidativo, provavelmente interagindo com outros processos neurodegenerativos, desempenhe um papel importante na patogênese. Estes incluem mecanismos que promovem a excitotoxicidade do glutamato, disfunção mitocondrial e disfunção axonal.
Em um modelo de camundongo transgênico de fALS que desenvolve uma doença com fenótipo clínico semelhante à ELA, a suplementação dietética de vitamina E retardou o início da doença e retardou a progressão, embora não tenha prolongado a sobrevida. Quando usada como terapia experimental em testes com humanos, a vitamina E não afetou significativamente a sobrevida, mas possivelmente retardou a progressão da ELA. Dois grandes estudos epidemiológicos prospectivos sugerem que o uso prolongado de suplementos de vitamina E pode estar inversamente associado ao risco de ELA ou morte por ELA. Em outro estudo, α-tocoferol sérico basal mais alto foi associado a menor risco subseqüente de ELA. Um efeito protetor modesto e não significativo da suplementação foi observado em indivíduos com níveis basais de α-tocoferol sérico abaixo dos níveis medianos. No presente estudo, pretendemos investigar os efeitos dos tocotrienóis em pacientes com ELA, particularmente no retardo da progressão da doença, bem como avaliar seu perfil de segurança neste grupo de pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- Recrutamento
- Clinical Investigation Centre (CIC)
-
Contato:
- Piek Lian Wang
- Número de telefone: +603-79492622
- E-mail: wangpl@ummc.edu.my
-
Investigador principal:
- Nortina Shahrizaila
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que tiveram uma diminuição de 1 a 4 pontos na pontuação ALSFRS-R durante o período de observação de 12 semanas antes da triagem e inscrição
- Pacientes com menos de 2 anos após o diagnóstico de ELA.
- Pacientes sem sintomas respiratórios (ortopneia, dispneia)
- Capaz de dar consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Pacientes que desenvolveram insuficiência respiratória necessitando de ventilação
- Pacientes que desenvolveram deglutição insegura necessitando de inserção de tubo de alimentação enteral
- Pacientes com outras doenças neurodegenerativas, como doença de Parkinson e doença mental significativa
- Pacientes com certas doenças concomitantes que podem afetar a avaliação de segurança/eficácia, ou seja, malignidade nos últimos 5 anos, doença cardíaca congestiva, doença hepática, insuficiência renal, distúrbios hemorrágicos e outras doenças autoimunes, etc.
- Pacientes grávidas, lactantes e provavelmente grávidas.
- Pacientes tomando suplementos de vitamina E tocoferol ou tocotrienóis dentro de 1 mês a partir da triagem e randomização.
- Pacientes que participaram de outros estudos dentro de 12 semanas antes do consentimento ou que estão participando de outros estudos clínicos no momento.
- Mulheres com potencial para engravidar ou mães que amamentam, a menos que estejam dispostas a praticar medidas contraceptivas eficazes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Grupo de tratamento
Este é um estudo piloto randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar os efeitos da suplementação de tocotrienóis (Tocovid Suprabio) por 24 semanas em pacientes com ELA. O produto experimental deve ser administrado duas vezes ao dia, na dose de 400mg por dia.
|
Tocotrienóis como um potente antioxidante para modular o estresse oxidativo e a resposta inflamatória
|
|
Comparador de Placebo: Grupo placebo
Este é um estudo piloto randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar os efeitos da suplementação de tocotrienóis (Tocovid Suprabio) por 24 semanas em pacientes com ELA.
O placebo tem aparência semelhante, mas não contém tocotrienóis e consiste em óleo de palma.
|
O placebo é semelhante na aparência, mas não contém tocotrienóis e consiste em óleo de palma
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração média da Escala de Classificação Funcional da ALS revisada (ALSFRS-R) na linha de base e 6 meses entre a diferença do grupo de tratamento.
Prazo: 6 meses
|
Eficácia de Tocotrienóis orais misturados em pacientes com ELA em retardar a progressão da doença, conforme avaliação com base na pontuação cumulativa de ALSFRS-R entre a diferença do grupo de tratamento em um ponto de tempo específico.
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, perfil hematológico, renal e hepático monitorados a cada visita
Prazo: 6 meses
|
Segurança de tocotrienóis orais misturados em pacientes com ELA
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Antioxidantes
- Vitamina E
- Tocoferóis
- Tocotrienóis
Outros números de identificação do estudo
- 2018613-6392
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .