Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TELO-SCOPE: Attenuating Telomere Attrition with Danazol. Existuje prostor pro dramatické zlepšení zdravotních výsledků u dospělých a dětí s plicní fibrózou?

31. července 2025 aktualizováno: The University of Queensland
TELO-SCOPE je národní, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná (2:1) studie, která bude testovat hypotézu, že ve srovnání s placebem je přidání danazolu ke standardní péči u plicní fibrózy spojené s krátké telomery jsou bezpečné a povedou ke snížení otěru telomer.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TELO-SCOPE je národní, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie, která bude provedena u subjektů ve věku > 5 let s multidisciplinární diagnózou plicní fibrózy a s věkově upravenou délkou telomer pod 10. centil u dospělých; au dětí (věk < 16 let) potvrzená diagnóza Dyskeratosis Congenita (DC). Souhlasící účastníci, kteří splňují všechny ostatní zahrnutí a žádná vyloučení, budou randomizováni (n=50, 2:1 (danazol:placebo)), aby dostávali danazol (maximální tolerovaná dávka (až 800 mg denně, rozdělené dávky) nebo odpovídající placebo, např. 12 měsíců navíc ke standardní základní péči. Primárním výsledkem je změna délky telomer po 12 měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Austrálie, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku >5 let, schopní užívat tobolky perorálně.
  2. Fibrózní intersticiální pneumonie (idiopatická PF, idiopatická nespecifická intersticiální pneumonie, chronická hypersenzitivní pneumonitida, pleuroparenchymální fibroelastóza, neklasifikovatelné intersticiální plicní onemocnění (ILD)) diagnostikovaná podle aktuálních mezinárodních doporučení.
  3. Délka telomer leukocytů v periferní krvi přizpůsobená věku < 10. centil na Flow-FISH.
  4. FVC > 40 % předpokládané.
  5. DLCO > 25 % předpokládané.
  6. Pokud dostáváte základní pirfenidon/nintedanib, stabilní dávka po dobu 28 dnů před screeningem.
  7. Schopnost porozumět písemnému formuláři informovaného souhlasu a podepsat jej (nebo zákonný zástupce).
  8. Souhlas s používáním lékařsky schválené formy nehormonální antikoncepce (pokud je ve fertilním věku) (s poznámkou, že perorální antikoncepce se nedoporučuje používat současně s danazolem).

Kritéria vyloučení:

  1. Aktivně nebo bezprostředně zařazen k transplantaci plic.
  2. Podstoupil, čeká nebo bude pravděpodobně vyžadovat transplantaci kostní dřeně do 12 měsíců.
  3. Souběžný zápis do jiného studia.
  4. Ženy s pozitivním těhotenským testem při screeningu nebo v současné době kojí.
  5. Infekce pánve.
  6. Předchozí žloutenka s perorální antikoncepcí.
  7. Nediagnostikované abnormální genitální krvácení.
  8. Nediagnostikované ovariální/uterinní masy
  9. Jakákoli anamnéza malignity, která pravděpodobně povede k významnému postižení nebo pravděpodobně bude vyžadovat významný lékařský nebo chirurgický zákrok během příštích 12 měsíců.
  10. Historie androgen-dependentního nádoru.
  11. Jakýkoli jiný stav než PF, který podle názoru vyšetřovatele pravděpodobně povede k úmrtí účastníka během následujících 12 měsíců.
  12. Anamnéza konečného stádia onemocnění jater nebo ALT nebo AST > 3násobek horní hranice normy.
  13. Anamnéza konečného onemocnění ledvin vyžadující dialýzu.
  14. Výrazně narušená srdeční funkce.
  15. Známé zvýšené riziko tromboembolie nebo tromboembolismus v anamnéze (např. Faktor V Leiden, nedostatek proteinu C nebo S).
  16. Nekontrolovaná hypertenze.
  17. Nekontrolovaná porucha lipoproteinů.
  18. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus.
  19. Anamnéza výrazné nebo přetrvávající androgenní reakce na předchozí gonadální steroidní terapii.
  20. Anamnéza epilepsie vyvolané nebo zhoršené předchozí léčbou gonádovými steroidy.
  21. Anamnéza zvýšeného intrakraniálního tlaku.
  22. Známá intolerance danazolu.
  23. porfyrie.
  24. Použití kteréhokoli z následujících přípravků během 28 dnů před screeningem: danazol nebo jiná androgenní terapie, warfarin nebo jiné antikoagulancium, karbamazepin, fenytoin, experimentální terapie, cytotoxická terapie, takrolimus, cyklosporin.
  25. Profesionální zpěvák kvůli možnosti změny hlasu.
  26. Soutěžní sportovci.
  27. Prostatický specifický antigen (PSA) nad horní hranicí normálu (pouze dospělí muži).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Danazol
800 mg denně ve dvou dílčích dávkách perorálně po dobu 12 měsíců. U subjektů, které mají potíže s tolerováním danazolu/placeba, bude dávka snížena o 200 mg/den a nežádoucí účinky budou přehodnoceny. Pokud symptomy související se studovaným lékem přetrvávají, bude povoleno následné snížení dávky o 200 mg/den, dokud nebude dosaženo tolerované dávky. Základní antifibrotická léčba je povolena.
Lék: Danazol
Danazol až 800 mg denně ve dvou dávkách.
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo kapsle.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna absolutní délky telomer od výchozí hodnoty (páry bází)
Časové okno: 12 měsíců
Délka telomer bude měřena v absolutních hodnotách (páry bází) pomocí testu s nejkratší délkou telomer (TeSLA).
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet účastníků s úmrtím nebo nevolitelnou hospitalizací
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna délky telomer z výchozí hodnoty na 3, 6 a 9 měsíců (základní páry)
Časové okno: 3, 6 a 9 měsíců
3, 6 a 9 měsíců
Změna usilovné vitální kapacity (FVC) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
FVC se měří jako objem vzduchu vydechovaného během spirometrie.
6 a 12 měsíců
Změna difuzní kapacity pro oxid uhelnatý po 6 a 12 měsících
Časové okno: 6 a 12 měsíců
DLCO je měření schopnosti plic přenášet plyny.
6 a 12 měsíců
Změna ve vzdálenosti 6 minut chůze od základní linie
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna v Leicesterském dotazníku o kašli (LCQ) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna v King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD) od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna v rodičovské kvalitě života specifické pro kašel (PCSQoL) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Queensland

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

16. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TELO-SCOPE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data budou analyzována a sdílena se spolupracovníky s plánem publikovat výsledky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit