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O estudo TELO-SCOPE: Atenuação do atrito dos telômeros com danazol. Existe espaço para melhorar drasticamente os resultados de saúde para adultos e crianças com fibrose pulmonar

31 de julho de 2025 atualizado por: The University of Queensland
O TELO-SCOPE é um estudo nacional, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado (2:1) que testará a hipótese de que, em comparação com o placebo, a adição de danazol ao tratamento padrão na fibrose pulmonar associada a telômeros curtos é seguro e resultará em desgaste reduzido dos telômeros.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O TELO-SCOPE é um estudo randomizado nacional, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, que será conduzido em indivíduos com idade > 5 anos com diagnóstico multidisciplinar de fibrose pulmonar e com comprimento dos telômeros ajustado à idade abaixo do 10º percentil em adultos; e para crianças (idade < 16 anos), diagnóstico confirmado de Disqueratose Congênita (DC). Os participantes consentidos que atenderem a todas as outras inclusões e nenhuma exclusão serão randomizados (n=50, 2:1 (danazol:placebo)) para receber danazol (dose máxima tolerada (até 800mg diários, doses divididas em duas) ou placebo combinado, para 12 meses, além da terapia de base padrão de cuidados. O resultado primário é a mudança no comprimento dos telômeros aos 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Austrália, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres com idade > 5 anos, capazes de tomar cápsulas por via oral.
  2. Pneumonia intersticial fibrosante (PF idiopática, pneumonia intersticial não específica idiopática, pneumonite de hipersensibilidade crônica, fibroelastose pluroparenquimatosa, doença pulmonar intersticial não classificável (DPI)) diagnosticada de acordo com as diretrizes internacionais atuais.
  3. Comprimento dos telômeros dos leucócitos do sangue periférico ajustado à idade < 10º percentil no Flow-FISH.
  4. CVF > 40% do previsto.
  5. DLCO > 25% previsto.
  6. Se estiver recebendo pirfenidona/nintedanibe de base, dose estável por 28 dias antes da triagem.
  7. Capaz de entender e assinar um formulário de consentimento informado por escrito (ou representante legalmente autorizado).
  8. Acordo para usar uma forma medicamente aprovada de contracepção não hormonal (se com potencial para engravidar) (observando que os contraceptivos orais são aconselhados a não serem usados ​​concomitantemente com danazol).

Critério de exclusão:

  1. Listado ativa ou iminentemente para transplante de pulmão.
  2. Submetido, aguardando ou provavelmente necessitando de transplante de medula óssea dentro de 12 meses.
  3. Inscrição simultânea em outro estudo.
  4. Mulheres com teste de gravidez positivo na triagem ou que estejam amamentando.
  5. Infecção pélvica.
  6. Icterícia anterior com contraceptivos orais.
  7. Sangramento genital anormal não diagnosticado.
  8. Massas ovarianas/uterinas não diagnosticadas
  9. Qualquer história de malignidade que provavelmente resulte em incapacidade significativa ou que exija intervenção médica ou cirúrgica significativa nos próximos 12 meses.
  10. História de tumor dependente de androgênio.
  11. Qualquer condição diferente de FP que, na opinião do investigador, provavelmente resultará na morte do participante nos próximos 12 meses.
  12. História de doença hepática terminal ou ALT ou AST > 3 vezes o limite superior do normal.
  13. História de doença renal terminal que requer diálise.
  14. Função cardíaca marcadamente prejudicada.
  15. Risco aumentado conhecido ou história de tromboembolismo (p. Fator V Leiden, deficiência de proteína C ou S).
  16. Hipertensão não controlada.
  17. Distúrbio descontrolado de lipoproteínas.
  18. Diabetes melito mal controlado.
  19. História de reação androgênica acentuada ou persistente à terapia anterior com esteroides gonadais.
  20. História de epilepsia induzida ou agravada por terapia anterior com esteroides gonadais.
  21. História de aumento da pressão intracraniana.
  22. Intolerância conhecida ao danazol.
  23. Porfiria.
  24. Uso de qualquer um dos seguintes agentes dentro de 28 dias antes da triagem: danazol ou outra terapia androgênica, varfarina ou outro anticoagulante, carbamazepina, fenitoína, terapia experimental, terapia citotóxica, tacrolimus, ciclosporina.
  25. Cantora profissional devido ao potencial para alteração da voz.
  26. Atletas competitivos.
  27. Antígeno específico da próstata (PSA) acima do limite superior do normal (somente homens adultos).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Danazol
800mg diariamente em duas doses divididas por via oral por 12 meses. Em indivíduos com dificuldade de tolerar danazol/placebo, a dose será reduzida em 200mg/dia e os efeitos colaterais serão reavaliados. Se os sintomas relacionados ao medicamento do estudo persistirem, serão permitidas reduções de dose subsequentes de 200 mg/dia até que uma dose tolerada seja alcançada. A terapia antifibrótica de base é permitida.
Medicamento: Danazol
Danazol até 800 mg por dia em doses divididas em duas.
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no comprimento absoluto dos telômeros desde a linha de base (pares de bases)
Prazo: 12 meses
O comprimento dos telômeros será medido em termos absolutos (pares de bases) usando o ensaio de comprimento mais curto do telômero (TeSLA).
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 12 meses
12 meses
Número de Participantes com Óbito ou Internação Não Eletiva
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração no comprimento dos telômeros desde a linha de base até 3, 6 e 9 meses (pares de bases)
Prazo: 3, 6 e 9 meses
3, 6 e 9 meses
Mudança na capacidade vital forçada (CVF) aos 6 e 12 meses
Prazo: 6 e 12 meses
A CVF é medida como o volume de ar expirado durante a espirometria.
6 e 12 meses
Mudança na capacidade de difusão do monóxido de carbono aos 6 e 12 meses
Prazo: 6 e 12 meses
DLCO é uma medida da capacidade de transferência de gás do pulmão.
6 e 12 meses
Mudança na distância de caminhada de 6 minutos da linha de base
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração no questionário de tosse de Leicester (LCQ) desde o início
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração no Questionário Breve de Doença Pulmonar Intersticial de King (K-BILD) desde o início
Prazo: 12 meses
12 meses
Mudança na qualidade de vida específica da tosse dos pais (PCSQoL) desde o início
Prazo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The University of Queensland

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

16 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

16 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de julho de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TELO-SCOPE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados não identificados serão analisados ​​e compartilhados com os colaboradores com o objetivo de publicar os resultados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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