Исследование TELO-SCOPE: ослабление истощения теломер с помощью даназола. Есть ли возможность значительно улучшить результаты лечения взрослых и детей с легочным фиброзом?
31 июля 2025 г. обновлено: The University of Queensland
TELO-SCOPE — это национальное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное (2:1) исследование, в котором будет проверена гипотеза о том, что по сравнению с плацебо добавление даназола к стандарту лечения легочного фиброза, связанного с короткие теломеры безопасны и приводят к уменьшению износа теломер.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
TELO-SCOPE — это национальное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование, которое будет проводиться с участием субъектов в возрасте старше 5 лет с междисциплинарным диагнозом легочного фиброза и с скорректированной по возрасту длиной теломер менее 10 центиль у взрослых; а для детей (возраст < 16 лет) подтвержденный диагноз врожденного дискератоза (ВК).
Согласившиеся участники, которые соответствуют всем другим критериям включения и не соответствуют критериям исключения, будут рандомизированы (n=50, 2:1 (даназол:плацебо)) для получения даназола (максимально переносимая доза (до 800 мг в день, разделенные на два приема) или соответствующего плацебо для 12 месяцев в дополнение к стандартной терапии фоновой терапии.
Первичным результатом является изменение длины теломер через 12 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
29
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Австралия, 2305
- John Hunter Hospital
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
- The Children's Hospital Westmead
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3084
- The Austin
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины старше 5 лет, способные принимать капсулы перорально.
- Фиброзирующая интерстициальная пневмония (идиопатическая ПЛ, идиопатическая неспецифическая интерстициальная пневмония, хронический гиперчувствительный пневмонит, плевропаренхиматозный фиброэластоз, неклассифицируемая интерстициальная болезнь легких (ИЗЛ)) диагностируется в соответствии с действующими международными рекомендациями.
- Скорректированная по возрасту длина теломер лейкоцитов периферической крови < 10-го процентиля по Flow-FISH.
- ФЖЕЛ > 40% от должного.
- DLCO > 25% от ожидаемого.
- При фоновом приеме пирфенидона/нинтеданиба стабильная доза в течение 28 дней до скрининга.
- Способен понять и подписать письменную форму информированного согласия (или законного представителя).
- Согласие на использование одобренной с медицинской точки зрения формы негормональной контрацепции (при наличии детородного потенциала) (с учетом того, что оральные контрацептивы не рекомендуется использовать одновременно с даназолом).
Критерий исключения:
- В настоящее время или в ближайшее время внесены в список для трансплантации легких.
- Перенесенная, ожидающая или, вероятно, нуждающаяся в трансплантации костного мозга в течение 12 месяцев.
- Одновременное участие в другом исследовании.
- Женщины с положительным тестом на беременность при скрининге или в настоящее время кормящие грудью.
- Тазовая инфекция.
- Перенесенная желтуха при приеме оральных контрацептивов.
- Недиагностированные аномальные генитальные кровотечения.
- Недиагностированные новообразования яичников/матки
- Любое злокачественное новообразование в анамнезе, которое может привести к серьезной инвалидности или потребовать серьезного медицинского или хирургического вмешательства в течение следующих 12 месяцев.
- Андрогензависимая опухоль в анамнезе.
- Любое состояние, кроме PF, которое, по мнению исследователя, может привести к смерти участника в течение следующих 12 месяцев.
- Терминальная стадия заболевания печени в анамнезе или уровень АЛТ или АСТ более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы.
- В анамнезе терминальная стадия болезни почек, требующая диализа.
- Выраженное нарушение сердечной деятельности.
- Известный повышенный риск тромбоэмболии или тромбоэмболии в анамнезе (например, Дефицит фактора V Лейдена, протеина C или S).
- Неконтролируемая артериальная гипертензия.
- Неконтролируемое нарушение липопротеинов.
- Плохо контролируемый сахарный диабет.
- История выраженной или стойкой андрогенной реакции на предыдущую гонадную стероидную терапию.
- Эпилепсия в анамнезе, вызванная или усугубившаяся предшествующей терапией гонадными стероидами.
- История повышенного внутричерепного давления.
- Известная непереносимость даназола.
- Порфирия.
- Использование любого из следующих препаратов в течение 28 дней до скрининга: даназол или другая андрогенная терапия, варфарин или другой антикоагулянт, карбамазепин, фенитоин, экспериментальная терапия, цитотоксическая терапия, такролимус, циклоспорин.
- Профессиональный певец из-за способности менять голос.
- Соревновательные спортсмены.
- Простатспецифический антиген (ПСА) выше верхней границы нормы (только у взрослых мужчин).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Даназол
800 мг в день в два приема перорально в течение 12 месяцев.
У субъектов, которые плохо переносят даназол/плацебо, доза будет снижена на 200 мг/сут, а побочные эффекты будут переоценены.
Если симптомы, связанные с исследуемым препаратом, сохраняются, допускается последующее снижение дозы на 200 мг/сут до тех пор, пока не будет достигнута переносимая доза.
Допускается фоновая антифибротическая терапия.
|
Даназол до 800 мг в сутки в два приема.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующие капсулы плацебо.
|
Подходящее плацебо.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение абсолютной длины теломер по сравнению с исходным уровнем (пары оснований)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Длину теломер измеряют в абсолютном выражении (пары оснований) с использованием анализа наименьшей длины теломер (TeSLA).
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Количество участников со смертью или необоснованной госпитализацией
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Изменение длины теломер от исходного уровня до 3, 6 и 9 месяцев (пары оснований)
Временное ограничение: 3, 6 и 9 месяцев
|
3, 6 и 9 месяцев
|
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) через 6 и 12 мес.
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
|
ФЖЕЛ измеряется как объем воздуха, выдыхаемого при спирометрии.
|
6 и 12 месяцев
|
|
Изменение диффузионной способности по монооксиду углерода через 6 и 12 мес.
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
|
DLCO — это показатель газотранспортной способности легких.
|
6 и 12 месяцев
|
|
Изменение расстояния в 6 минутах ходьбы от исходного уровня
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Изменение опросника Лестерского кашля (LCQ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Изменение краткого опросника интерстициальных заболеваний легких Кинга (K-BILD) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Изменение качества жизни родителей при кашле (PCSQoL) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 января 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 ноября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Врожденные синдромы недостаточности костного мозга
- Заболевания костного мозга
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Заболевания костного мозга
- Заболевания легких, интерстициальные
- Кожные заболевания, генетические
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Аномалии кожи
- Легочный фиброз
- Фиброз
- Врожденный дискератоз
- Физиологические эффекты лекарств
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Антагонисты гормонов
- Антагонисты эстрогена
- Даназол
Другие идентификационные номера исследования
- TELO-SCOPE
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Обезличенные данные будут проанализированы и переданы сотрудникам с планом публикации результатов.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .