Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TELO-SCOPE: osłabianie ścierania telomerów za pomocą danazolu. Czy istnieje możliwość radykalnej poprawy wyników zdrowotnych dorosłych i dzieci ze zwłóknieniem płuc

31 lipca 2025 zaktualizowane przez: The University of Queensland
TELO-SCOPE to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane (2:1) badanie, które przetestuje hipotezę, że w porównaniu z placebo dodanie danazolu do standardowego leczenia zwłóknienia płuc związanego z krótkie telomery są bezpieczne i spowodują zmniejszenie ścierania telomerów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

TELO-SCOPE to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie, które zostanie przeprowadzone u pacjentów w wieku >5 lat z wielodyscyplinarnym rozpoznaniem zwłóknienia płuc i z dostosowaną do wieku długością telomerów poniżej 10. centyl u dorosłych; aw przypadku dzieci (w wieku < 16 lat) potwierdzone rozpoznanie dyskeratozy wrodzonej (DC). Uczestnicy wyrażający zgodę, którzy spełniają wszystkie inne kryteria włączenia i nie mają żadnych wykluczeń, zostaną losowo przydzieleni (n=50, 2:1 (danazol:placebo)) do grupy otrzymującej danazol (maksymalna tolerowana dawka (do 800 mg na dobę, dawki podzielone na dwie części) lub dopasowane placebo, na 12 miesięcy dodatkowo do standardowej terapii podstawowej. Głównym rezultatem jest zmiana długości telomerów po 12 miesiącach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Samce i samice w wieku >5 lat, zdolne do przyjmowania kapsułek doustnie.
  2. Włókniące śródmiąższowe zapalenie płuc (idiopatyczne PF, idiopatyczne nieswoiste śródmiąższowe zapalenie płuc, przewlekłe zapalenie płuc z nadwrażliwości, fibroelastoza opłucnowo-płucna, niesklasyfikowana śródmiąższowa choroba płuc (ILD)) rozpoznane zgodnie z aktualnymi międzynarodowymi wytycznymi.
  3. Dostosowana do wieku długość telomerów leukocytów krwi obwodowej < 10 centyl na Flow-FISH.
  4. FVC > 40% wartości przewidywanej.
  5. DLCO > 25% prognozy.
  6. Jeśli otrzymujesz pirfenidon/nintedanib w tle, stabilna dawka przez 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  7. Potrafi zrozumieć i podpisać pisemny formularz świadomej zgody (lub prawnie upoważniony przedstawiciel).
  8. Zgoda na stosowanie zatwierdzonej medycznie formy niehormonalnej antykoncepcji (jeśli jest w wieku rozrodczym) (zwracając uwagę, że nie zaleca się jednoczesnego stosowania doustnych środków antykoncepcyjnych z danazolem).

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktywnie lub bezpośrednio na liście do przeszczepu płuc.
  2. Przeszedł, oczekuje lub może wymagać przeszczepu szpiku kostnego w ciągu 12 miesięcy.
  3. Jednoczesna rejestracja w innym badaniu.
  4. Kobiety z pozytywnym wynikiem testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub karmiące piersią.
  5. Infekcja miednicy mniejszej.
  6. Żółtaczka w przeszłości z doustnymi środkami antykoncepcyjnymi.
  7. Niezdiagnozowane nieprawidłowe krwawienie z narządów płciowych.
  8. Niezdiagnozowane guzy jajnika/macicy
  9. Każda historia nowotworu złośliwego, która może spowodować znaczną niepełnosprawność lub może wymagać znacznej interwencji medycznej lub chirurgicznej w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
  10. Historia nowotworu androgenozależnego.
  11. Każdy stan inny niż PF, który w opinii badacza może spowodować śmierć uczestnika w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
  12. Historia schyłkowej niewydolności wątroby lub aktywność AlAT lub AspAT > 3-krotność górnej granicy normy.
  13. Historia schyłkowej niewydolności nerek wymagającej dializy.
  14. Wyraźnie upośledzona czynność serca.
  15. Znane zwiększone ryzyko lub historia choroby zakrzepowo-zatorowej (np. czynnik V Leiden, niedobór białka C lub S).
  16. Niekontrolowane nadciśnienie.
  17. Niekontrolowane zaburzenia lipoproteinowe.
  18. Źle kontrolowana cukrzyca.
  19. Wyraźna lub uporczywa reakcja androgenna na wcześniejszą steroidoterapię gonad w wywiadzie.
  20. Historia padaczki wywołanej lub zaostrzonej przez poprzednią terapię sterydami gonad.
  21. Historia podwyższonego ciśnienia śródczaszkowego.
  22. Znana nietolerancja danazolu.
  23. Porfiria.
  24. Stosowanie któregokolwiek z następujących leków w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym: danazol lub inna terapia androgenowa, warfaryna lub inny lek przeciwzakrzepowy, karbamazepina, fenytoina, terapia eksperymentalna, terapia cytotoksyczna, takrolimus, cyklosporyna.
  25. Profesjonalna piosenkarka ze względu na możliwość zmiany głosu.
  26. Rywalizujący sportowcy.
  27. Specyficzny antygen sterczowy (PSA) powyżej górnej granicy normy (tylko dorośli mężczyźni).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Danazol
800 mg dziennie w dwóch dawkach podzielonych doustnie przez 12 miesięcy. U osób, które mają trudności z tolerancją danazolu/placebo, dawka zostanie zmniejszona o 200 mg/dobę i ponownie ocenione zostaną działania niepożądane. Jeśli objawy związane z badanym lekiem utrzymują się, kolejne redukcje dawki o 200 mg/dobę będą dozwolone, aż do osiągnięcia dawki tolerowanej. Dozwolona jest podstawowa terapia przeciwzwłóknieniowa.
Lek: Danazol
Danazol do 800mg dziennie w dwóch dawkach podzielonych.
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana bezwzględnej długości telomerów od linii podstawowej (pary zasad)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Długość telomerów będzie mierzona w wartościach bezwzględnych (pary zasad) przy użyciu testu najkrótszej długości telomerów (TeSLA).
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Liczba uczestników ze zgonem lub hospitalizacją nieplanową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana długości telomerów od wartości wyjściowej do 3, 6 i 9 miesięcy (pary zasad)
Ramy czasowe: 3, 6 i 9 miesięcy
3, 6 i 9 miesięcy
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC) po 6 i 12 miesiącach
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
FVC mierzy się jako objętość powietrza wydychanego podczas spirometrii.
6 i 12 miesięcy
Zmiana zdolności dyfuzyjnej dla tlenku węgla po 6 i 12 miesiącach
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
DLCO jest miarą zdolności przenoszenia gazów przez płuca.
6 i 12 miesięcy
Zmień odległość 6 minut marszu od linii bazowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w kwestionariuszu kaszlu Leicester (LCQ) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w Kwestionariuszu Kinga dotyczącym choroby śródmiąższowej płuc (K-BILD) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana jakości życia związanej z kaszlem rodziców (PCSQoL) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Queensland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TELO-SCOPE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zostaną przeanalizowane i udostępnione współpracownikom planującym opublikowanie wyników.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj