El estudio TELO-SCOPE: atenuación del desgaste de los telómeros con danazol. ¿Hay margen para mejorar drásticamente los resultados de salud de adultos y niños con fibrosis pulmonar?

Criterios de inclusión:

1. Hombres y mujeres mayores de 5 años, capaces de tomar cápsulas por vía oral.
2. Neumonía intersticial fibrosante (FP idiopática, neumonía intersticial inespecífica idiopática, neumonitis por hipersensibilidad crónica, fibroelastosis pleuroparenquimatosa, enfermedad pulmonar intersticial inclasificable (EPI)) diagnosticada según las guías internacionales vigentes.
3. Longitud de los telómeros de leucocitos de sangre periférica ajustada por edad < percentil 10 en Flow-FISH.
4. CVF > 40 % del valor previsto.
5. DLCO > 25% previsto.
6. Si recibe pirfenidona/nintedanib de fondo, dosis estable durante 28 días antes de la selección.
7. Capaz de entender y firmar un formulario de consentimiento informado por escrito (o representante legalmente autorizado).
8. Acuerdo para usar una forma médicamente aprobada de anticoncepción no hormonal (si está en edad fértil) (observando que se recomienda no usar anticonceptivos orales al mismo tiempo que danazol).

Criterio de exclusión:

1. Listado activo o inminente para trasplante de pulmón.
2. Sometido, en espera o probable que requiera un trasplante de médula ósea dentro de los 12 meses.
3. Inscripción simultánea en otro estudio.
4. Mujeres con una prueba de embarazo positiva en la selección o actualmente amamantando.
5. Infección pélvica.
6. Ictericia pasada con anticonceptivos orales.
7. Sangrado genital anormal no diagnosticado.
8. Masas ováricas/uterinas no diagnosticadas
9. Cualquier antecedente de malignidad que probablemente resulte en una discapacidad significativa o que probablemente requiera una intervención médica o quirúrgica significativa dentro de los próximos 12 meses.
10. Antecedentes de tumor dependiente de andrógenos.
11. Cualquier condición que no sea FP que, en opinión del investigador, probablemente provoque la muerte del participante dentro de los próximos 12 meses.
12. Antecedentes de enfermedad hepática terminal o ALT o AST > 3 veces el límite superior de lo normal.
13. Antecedentes de enfermedad renal en etapa terminal que requiere diálisis.
14. Marcada alteración de la función cardíaca.
15. Aumento conocido del riesgo o antecedentes de tromboembolismo (p. Factor V Leiden, deficiencia de Proteína C o S).
16. Hipertensión no controlada.
17. Trastorno lipoproteico no controlado.
18. Diabetes mellitus mal controlada.
19. Antecedentes de reacción androgénica marcada o persistente a la terapia previa con esteroides gonadales.
20. Antecedentes de epilepsia inducida o empeorada por una terapia previa con esteroides gonadales.
21. Antecedentes de presión intracraneal elevada.
22. Intolerancia conocida al danazol.
23. Porfiria.
24. Uso de cualquiera de los siguientes agentes dentro de los 28 días previos a la selección: danazol u otra terapia con andrógenos, warfarina u otro anticoagulante, carbamazepina, fenitoína, terapia en investigación, terapia citotóxica, tacrolimus, ciclosporina.
25. Cantante profesional debido al potencial de cambio de voz.
26. atletas competitivos.
27. Antígeno prostático específico (PSA) por encima del límite superior de lo normal (solo hombres adultos).