Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TELO-SCOPE-undersøgelsen: dæmpning af telomer-slidning med Danazol. Er der mulighed for dramatisk at forbedre sundhedsresultaterne for voksne og børn med lungefibrose

31. juli 2025 opdateret af: The University of Queensland
TELO-SCOPE er et nationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret (2:1) forsøg, som vil teste hypotesen om, at sammenlignet med placebo, tilføjelse af danazol til standardbehandling ved lungefibrose forbundet med korte telomerer er sikkert og vil resultere i reduceret telomernedslidning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

TELO-SCOPE er et nationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret forsøg, som vil blive udført i forsøgspersoner i alderen >5 år med en multidisciplinær diagnose af lungefibrose og med aldersjusteret telomerlængde under 10. centil hos voksne; og for børn (alder < 16 år), en bekræftet diagnose Dyskeratosis Congenita (DC). Samtykkede deltagere, der opfylder alle andre inklusioner og ingen udelukkelser, vil blive randomiseret (n=50, 2:1 (danazol:placebo)) til at modtage danazol (maksimal tolereret dosis (op til 800 mg dagligt, to-delte doser) eller matchet placebo, for 12 måneder foruden standardbehandling baggrundsterapi. Det primære resultat er ændring i telomerlængde efter 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder i alderen >5 år, i stand til at tage kapsler oralt.
  2. Fibroserende interstitiel pneumoni (idiopatisk PF, idiopatisk ikke-specifik interstitiel lungebetændelse, kronisk hypersensitivitetspneumonitis, pleuroparenkymal fibroelastose, uklassificerbar interstitiel lungesygdom (ILD)) diagnosticeret i henhold til de gældende internationale retningslinjer.
  3. Aldersjusteret perifert blod leukocyttelomerlængde < 10. centil på Flow-FISH.
  4. FVC > 40 % forudsagt.
  5. DLCO > 25 % forudsagt.
  6. Hvis du modtager baggrundspirfenidon/nintedanib, stabil dosis i 28 dage før screening.
  7. Kunne forstå og underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular (eller juridisk autoriseret repræsentant).
  8. Aftale om at bruge en medicinsk godkendt form for ikke-hormonel prævention (hvis den er i den fødedygtige alder) (bemærk, at orale præventionsmidler frarådes at blive brugt samtidig med danazol).

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktivt eller umiddelbart opført til lungetransplantation.
  2. Gennemgået, afventer eller vil sandsynligvis kræve knoglemarvstransplantation inden for 12 måneder.
  3. Samtidig optagelse i et andet studie.
  4. Kvinder med positiv graviditetstest ved screening eller i øjeblikket ammer.
  5. Bækken infektion.
  6. Tidligere gulsot med orale præventionsmidler.
  7. Udiagnosticeret unormal genital blødning.
  8. Udiagnosticerede ovarie-/livmodermasser
  9. Enhver historie med malignitet, der sandsynligvis vil resultere i betydelig invaliditet eller sandsynligvis vil kræve betydelig medicinsk eller kirurgisk indgreb inden for de næste 12 måneder.
  10. Historie om androgenafhængig tumor.
  11. Enhver anden tilstand end PF, der efter investigators mening sandsynligvis vil resultere i deltagerens død inden for de næste 12 måneder.
  12. Anamnese med leversygdom i slutstadiet eller ALAT eller ASAT > 3 gange den øvre normalgrænse.
  13. Anamnese med nyresygdom i slutstadiet, der kræver dialyse.
  14. Markant nedsat hjertefunktion.
  15. Kendt øget risiko for eller historie med tromboemboli (f. Faktor V Leiden, Protein C- eller S-mangel).
  16. Ukontrolleret hypertension.
  17. Ukontrolleret lipoproteinforstyrrelse.
  18. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus.
  19. Anamnese med markant eller vedvarende androgen reaktion på tidligere gonadal steroidbehandling.
  20. Anamnese med epilepsi induceret eller forværret af tidligere gonadal steroidbehandling.
  21. Anamnese med forhøjet intrakranielt tryk.
  22. Kendt intolerance over for danazol.
  23. Porfyri.
  24. Brug af et af følgende midler inden for 28 dage før screening: danazol eller anden androgenbehandling, warfarin eller andre antikoagulantia, carbamazepin, phenytoin, forsøgsbehandling, cytotoksisk behandling, tacrolimus, ciclosporin.
  25. Professionel sanger på grund af potentiale for stemmeændring.
  26. Konkurrencedygtige atleter.
  27. Prostataspecifikt antigen (PSA) over den øvre normalgrænse (kun voksne mænd).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Danazol
800 mg dagligt i to opdelte doser oralt i 12 måneder. Hos forsøgspersoner, som har svært ved at tolerere danazol/placebo, vil dosis blive reduceret med 200 mg/dag, og bivirkninger vil blive revurderet. Hvis symptomer relateret til undersøgelseslægemidlet fortsætter, vil efterfølgende dosisreduktioner på 200 mg/dag være tilladt, indtil en tolereret dosis er opnået. Antifibrotisk baggrundsbehandling er tilladt.
Medicin: Danazol
Danazol op til 800 mg dagligt i to-delte doser.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo kapsler.
Medicin: Placebo
Matchende placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i absolut telomerlængde fra baseline (basepar)
Tidsramme: 12 måneder
Telomerlængde vil blive målt i absolutte tal (basepar) ved hjælp af telomer-korteste længde-analysen (TeSLA).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal deltagere med død eller ikke-elektiv indlæggelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i telomerlængde fra baseline til 3, 6 og 9 måneder (basepar)
Tidsramme: 3, 6 og 9 måneder
3, 6 og 9 måneder
Ændring i forceret vitalkapacitet (FVC) efter 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 og 12 måneder
FVC måles som mængden af ​​luft, der udåndes under spirometri.
6 og 12 måneder
Ændring i diffusionskapacitet for kulilte efter 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 og 12 måneder
DLCO er en måling af lungens gasoverførselsevne.
6 og 12 måneder
Skift i 6-minutters gåafstand fra basislinjen
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i Leicester hostespørgeskema (LCQ) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i forældrehostespecifik livskvalitet (PCSQoL) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Queensland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

16. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2020

Først opslået (Faktiske)

20. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TELO-SCOPE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede data vil blive analyseret og delt med samarbejdspartnere med planen om at offentliggøre resultaterne.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner