Lo studio TELO-SCOPE: attenuazione dell'attrito dei telomeri con Danazol. C'è spazio per migliorare drasticamente i risultati di salute per adulti e bambini con fibrosi polmonare

Criterio di inclusione:

1. Maschi e femmine di età >5 anni, in grado di assumere capsule per via orale.
2. Polmonite interstiziale fibrosante (FP idiopatica, polmonite interstiziale idiopatica non specifica, polmonite da ipersensibilità cronica, fibroelastosi pleurorenchimale, malattia polmonare interstiziale non classificabile (ILD)) diagnosticata secondo le attuali linee guida internazionali.
3. Lunghezza dei telomeri dei leucociti del sangue periferico aggiustata per l'età < 10° percentile su Flow-FISH.
4. FVC > 40% previsto.
5. DLCO > 25% previsto.
6. Se si riceve pirfenidone / nintedanib in background, dose stabile per 28 giorni prima dello screening.
7. In grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato scritto (o un rappresentante legalmente autorizzato).
8. Accordo per l'uso di una forma di contraccezione non ormonale approvata dal punto di vista medico (se in età fertile) (osservando che si consiglia di non usare i contraccettivi orali in concomitanza con danazolo).

Criteri di esclusione:

1. Elenco attivo o imminente per il trapianto di polmone.
2. Trapianto di midollo osseo subito, in attesa o probabile che richieda entro 12 mesi.
3. Iscrizione contemporanea a un altro studio.
4. Donne con un test di gravidanza positivo allo screening o attualmente in allattamento.
5. Infezione pelvica.
6. Ittero passato con contraccettivi orali.
7. Sanguinamento genitale anomalo non diagnosticato.
8. Masse ovariche/uterine non diagnosticate
9. Qualsiasi storia di tumore maligno che potrebbe comportare una disabilità significativa o che potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico significativo entro i successivi 12 mesi.
10. Storia di tumore androgeno-dipendente.
11. Qualsiasi condizione diversa da PF che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe provocare la morte del partecipante entro i prossimi 12 mesi.
12. Storia di malattia epatica allo stadio terminale o ALT o AST > 3 volte il limite superiore della norma.
13. Storia di malattia renale allo stadio terminale che richiede dialisi.
14. Funzione cardiaca marcatamente compromessa.
15. Aumento noto del rischio o anamnesi di tromboembolia (ad es. fattore V Leiden, carenza di proteina C o S).
16. Ipertensione incontrollata.
17. Disturbo lipoproteico non controllato.
18. Diabete mellito scarsamente controllato.
19. Anamnesi di reazione androgenica marcata o persistente a precedente terapia con steroidi gonadici.
20. Storia di epilessia indotta o peggiorata da precedente terapia con steroidi gonadici.
21. Storia di aumento della pressione intracranica.
22. Intolleranza nota al danazolo.
23. Porfiria.
24. Uso di uno qualsiasi dei seguenti agenti entro 28 giorni prima dello screening: danazolo o altra terapia androgenica, warfarin o altro anticoagulante, carbamazepina, fenitoina, terapia sperimentale, terapia citotossica, tacrolimus, ciclosporina.
25. Cantante professionista a causa del potenziale cambio di voce.
26. Atleti competitivi.
27. Antigene prostatico specifico (PSA) sopra il limite superiore della norma (solo maschi adulti).