Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TELO-SCOPE-studien: demping av telomerattrition med Danazol. Er det mulighet for å dramatisk forbedre helseresultatene for voksne og barn med lungefibrose

31. juli 2025 oppdatert av: The University of Queensland
TELO-SCOPE er en nasjonal, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert (2:1) studie som vil teste hypotesen om at, sammenlignet med placebo, tillegg av danazol til standardbehandling ved lungefibrose forbundet med korte telomerer er trygt og vil resultere i redusert telomeravgang.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

TELO-SCOPE er en nasjonal, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie som vil bli utført i forsøkspersoner i alderen >5 år med en multidisiplinær diagnose av lungefibrose og med aldersjustert telomerlengde under 10. centil hos voksne; og for barn (alder < 16 år), en bekreftet diagnose Dyskeratosis Congenita (DC). Samtykke deltakere som oppfyller alle andre inkluderinger og ingen ekskluderinger vil bli randomisert (n=50, 2:1 (danazol:placebo)) til å motta danazol (maksimal tolerert dose (opptil 800 mg daglig, todelte doser) eller matchet placebo, for 12 måneder i tillegg til standardbehandling bakgrunnsterapi. Det primære resultatet er endring i telomerlengde etter 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner i alderen >5 år, i stand til å ta kapsler oralt.
  2. Fibroserende interstitiell pneumoni (idiopatisk PF, idiopatisk ikke-spesifikk interstitiell lungebetennelse, kronisk hypersensitivitetspneumonitt, pleuroparenkymal fibroelastose, uklassifiserbar interstitiell lungesykdom (ILD)) diagnostisert i henhold til gjeldende internasjonale retningslinjer.
  3. Aldersjustert perifert blod leukocyttelomerlengde < 10. centil på Flow-FISH.
  4. FVC > 40 % spådd.
  5. DLCO > 25 % spådd.
  6. Hvis du mottar bakgrunnspirfenidon/nintedanib, stabil dose i 28 dager før screening.
  7. Kunne forstå og signere et skriftlig informert samtykkeskjema (eller juridisk autorisert representant).
  8. Avtale om å bruke en medisinsk godkjent form for ikke-hormonell prevensjon (hvis av fertilitet) (bemerker at orale prevensjonsmidler anbefales ikke å brukes samtidig med danazol).

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktivt eller umiddelbart oppført for lungetransplantasjon.
  2. Gjennomgått, venter på eller vil sannsynligvis kreve benmargstransplantasjon innen 12 måneder.
  3. Samtidig påmelding til en annen studie.
  4. Kvinner med positiv graviditetstest ved screening eller amming.
  5. Bekkeninfeksjon.
  6. Tidligere gulsott med p-piller.
  7. Udiagnostisert unormal genital blødning.
  8. Udiagnostiserte ovarie-/livmormasser
  9. Enhver historie med malignitet som sannsynligvis vil resultere i betydelig funksjonshemming eller sannsynligvis vil kreve betydelig medisinsk eller kirurgisk inngrep i løpet av de neste 12 månedene.
  10. Historie med androgenavhengig svulst.
  11. Enhver annen tilstand enn PF som, etter etterforskerens oppfatning, sannsynligvis vil resultere i deltakerens død i løpet av de neste 12 månedene.
  12. Anamnese med leversykdom i sluttstadiet eller ALAT eller ASAT > 3 ganger øvre normalgrense.
  13. Anamnese med nyresykdom i sluttstadiet som krever dialyse.
  14. Markert nedsatt hjertefunksjon.
  15. Kjent økt risiko for eller historie med tromboemboli (f. Faktor V Leiden, Protein C- eller S-mangel).
  16. Ukontrollert hypertensjon.
  17. Ukontrollert lipoproteinforstyrrelse.
  18. Dårlig kontrollert diabetes mellitus.
  19. Anamnese med markert eller vedvarende androgen reaksjon på tidligere gonadal steroidbehandling.
  20. Anamnese med epilepsi indusert eller forverret av tidligere gonadal steroidbehandling.
  21. Historie med økt intrakranielt trykk.
  22. Kjent intoleranse mot danazol.
  23. Porfyri.
  24. Bruk av noen av følgende midler innen 28 dager før screening: danazol eller annen androgenbehandling, warfarin eller andre antikoagulantia, karbamazepin, fenytoin, undersøkelsesbehandling, cytotoksisk terapi, takrolimus, ciklosporin.
  25. Profesjonell sanger på grunn av potensial for stemmeendring.
  26. Konkurranseutøvere.
  27. Prostataspesifikt antigen (PSA) over øvre normalgrense (kun voksne menn).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Danazol
800 mg daglig i to delte doser oralt i 12 måneder. Hos forsøkspersoner som har problemer med å tolerere danazol/placebo, vil dosen reduseres med 200 mg/dag og bivirkninger vil bli revurdert. Hvis symptomer relatert til studiemedikamentet vedvarer, vil påfølgende dosereduksjoner på 200 mg/dag tillates inntil en tolerert dose er oppnådd. Bakgrunnsantifibrotisk behandling er tillatt.
Legemiddel: Danazol
Danazol opptil 800 mg daglig i todelte doser.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebokapsler.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i absolutt telomerlengde fra baseline (basepar)
Tidsramme: 12 måneder
Telomerlengde vil bli målt i absolutte termer (basepar) ved bruk av telomer shortest length-analysen (TeSLA).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutløste bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antall deltakere med død eller ikke-elektiv sykehusinnleggelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i telomerlengde fra baseline til 3, 6 og 9 måneder (basepar)
Tidsramme: 3, 6 og 9 måneder
3, 6 og 9 måneder
Endring i tvungen vitalkapasitet (FVC) ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 og 12 måneder
FVC måles som volumet av luft som pustes ut under spirometri.
6 og 12 måneder
Endring i diffusjonskapasitet for karbonmonoksid ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: 6 og 12 måneder
DLCO er en måling av lungens gassoverføringsevne.
6 og 12 måneder
Endre i 6-minutters gangavstand fra grunnlinjen
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i Leicester hoste spørreskjema (LCQ) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i foreldrehostespesifikk livskvalitet (PCSQoL) fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Queensland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

16. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TELO-SCOPE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte data vil bli analysert og delt med samarbeidspartnere med planen om å publisere resultatene.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere