Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TELO-SCOPE-tutkimus: Telomeerien kulumisen vaimentaminen danatsolilla. Onko mahdollisuuksia parantaa dramaattisesti keuhkofibroosia sairastavien aikuisten ja lasten terveystuloksia

torstai 31. heinäkuuta 2025 päivittänyt: The University of Queensland
TELO-SCOPE on kansallinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu (2:1) tutkimus, jossa testataan hypoteesia, että lumelääkkeeseen verrattuna danatsolin lisääminen standardihoitoon keuhkofibroosissa. Lyhyet telomeerit ovat turvallisia ja vähentävät telomeerien kulumista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TELO-SCOPE on kansallinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus, joka suoritetaan yli 5-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on monialainen keuhkofibroosidiagnoosi ja joiden iän mukaan mukautettu telomeeripituus on alle 10. sentiili aikuisilla; ja lapsille (ikä alle 16 vuotta) vahvistettu Dyskeratosis Congenita (DC) -diagnoosi. Hyväksytyt osallistujat, jotka täyttävät kaikki muut sisällyttämiset eivätkä poissulkemisia, satunnaistetaan (n=50, 2:1 (danatsoli:plasebo)) saamaan danatsolia (maksimi siedetty annos (enintään 800 mg päivässä, jaettuna kahteen annokseen) tai vastaavaa lumelääkettä, 12 kuukautta normaalin hoidon taustahoidon lisäksi. Ensisijainen tulos on muutos telomeerien pituudessa 12 kuukauden kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Yli 5-vuotiaat miehet ja naiset voivat ottaa kapseleita suun kautta.
  2. Fibrosoiva interstitiaalinen keuhkosairaus (idiopaattinen PF, idiopaattinen epäspesifinen interstitiaalinen keuhkokuume, krooninen yliherkkyyskeuhkotulehdus, pleuroparenkymaalinen fibroelastoosi, luokittelematon interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD)) diagnosoitu nykyisten kansainvälisten ohjeiden mukaan.
  3. Ikäsäädetty perifeerisen veren leukosyyttien telomeeripituus < 10. centili Flow-FISHissa.
  4. FVC > 40 % ennustettu.
  5. DLCO > 25 % ennustettu.
  6. Jos saat taustapirfenidonia / nintedanibia, vakaa annos 28 päivää ennen seulontaa.
  7. Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen suostumuslomakkeen (tai laillisesti valtuutetun edustajan).
  8. Sopimus käyttää lääketieteellisesti hyväksyttyä ei-hormonaalista ehkäisyä (jos olet hedelmällisessä iässä) (huomaa, että suun kautta otettavia ehkäisyvalmisteita ei suositella käytettäväksi samanaikaisesti danatsolin kanssa).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivisesti tai lähiaikoina luettelossa keuhkonsiirtoa varten.
  2. Jolle on tehty luuydinsiirto, odottaa tai todennäköisesti tarvitsee sitä 12 kuukauden sisällä.
  3. Samanaikainen ilmoittautuminen toiseen tutkimukseen.
  4. Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnassa tai jotka tällä hetkellä imettävät.
  5. Lantion tulehdus.
  6. Aiempi keltaisuus suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden kanssa.
  7. Diagnosoimaton epänormaali sukuelinten verenvuoto.
  8. Diagnosoimattomat munasarjojen/kohdun massat
  9. Kaikki pahanlaatuiset kasvaimet, jotka todennäköisesti johtavat merkittävään vammaan tai jotka todennäköisesti vaativat merkittävää lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä seuraavien 12 kuukauden aikana.
  10. Androgeeniriippuvaisen kasvaimen historia.
  11. Mikä tahansa muu sairaus kuin PF, joka tutkijan mielestä todennäköisesti johtaa osallistujan kuolemaan seuraavien 12 kuukauden aikana.
  12. Anamneesissa loppuvaiheen maksasairaus tai ALAT tai ASAT > 3 kertaa normaalin yläraja.
  13. Dialyysihoitoa vaativa loppuvaiheen munuaissairaus.
  14. Selvästi heikentynyt sydämen toiminta.
  15. Tunnettu lisääntynyt tromboembolian riski tai aiemmin ollut tromboembolia (esim. tekijä V Leiden, C- tai S-proteiinin puutos).
  16. Hallitsematon verenpainetauti.
  17. Hallitsematon lipoproteiinihäiriö.
  18. Huonosti hallittu diabetes mellitus.
  19. Merkittävä tai jatkuva androgeenireaktio aikaisemmasta sukurauhasten steroidihoidosta.
  20. Aiemman sukurauhasten steroidihoidon aiheuttama tai pahentunut epilepsia.
  21. Aiempi kohonnut kallonsisäinen paine.
  22. Tunnettu intoleranssi danatsolille.
  23. Porfyria.
  24. Seuraavien aineiden käyttö 28 päivän sisällä ennen seulontaa: danatsoli tai muu androgeenihoito, varfariini tai muu antikoagulantti, karbamatsepiini, fenytoiini, tutkimushoito, sytotoksinen hoito, takrolimuusi, siklosporiini.
  25. Ammattilaulaja mahdollisen äänenmuutoksen vuoksi.
  26. Kilpailukykyiset urheilijat.
  27. Eturauhasspesifinen antigeeni (PSA) yli normaalin ylärajan (vain aikuisilla miehillä).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Danatsoli
800 mg päivässä jaettuna kahteen annokseen suun kautta 12 kuukauden ajan. Koehenkilöillä, joilla on vaikeuksia sietää danatsolia/plaseboa, annosta pienennetään 200 mg/vrk ja sivuvaikutukset arvioidaan uudelleen. Jos tutkimuslääkkeeseen liittyvät oireet jatkuvat, seuraavat 200 mg:n vuorokausiannoksen pienennykset sallitaan, kunnes siedetty annos on saavutettu. Tausta antifibroottinen hoito on sallittu.
Lääke: Danatsoli
Danatsoli enintään 800 mg päivässä kahteen osaan jaettuna.
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopivia lumekapseleita.
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos absoluuttisessa telomeeripituudessa perusviivasta (emäsparit)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Telomeerien pituus mitataan absoluuttisesti (emäspareina) käyttämällä telomeerin lyhimmän pituuden määritystä (TeSLA).
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, jotka ovat joutuneet kuolemaan tai sairaalahoitoon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Telomeerien pituuden muutos lähtötasosta 3, 6 ja 9 kuukauteen (perusparit)
Aikaikkuna: 3, 6 ja 9 kuukautta
3, 6 ja 9 kuukautta
Muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC) 6 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
FVC mitataan spirometrian aikana uloshengitetyn ilman tilavuutena.
6 ja 12 kuukautta
Muutos hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa 6 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
DLCO mittaa keuhkojen kaasunsiirtokykyä.
6 ja 12 kuukautta
Muutos 6 minuutin kävelymatkan päässä lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos Leicester-yskäkyselyssä (LCQ) lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD) -kyselyssä lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos vanhemman yskäkohtaisessa elämänlaadussa (PCSQoL) lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Queensland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TELO-SCOPE

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat tiedot analysoidaan ja jaetaan tulosten julkaisemista suunnittelevien yhteistyökumppaneiden kanssa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa