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Die TELO-SCOPE-Studie: Attenuating Telomere Attrition With Danazol. Gibt es Spielraum, um die Gesundheitsergebnisse für Erwachsene und Kinder mit Lungenfibrose dramatisch zu verbessern?

31. Juli 2025 aktualisiert von: The University of Queensland
TELO-SCOPE ist eine nationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte (2:1) Studie, die die Hypothese testen wird, dass im Vergleich zu Placebo die Zugabe von Danazol zur Standardbehandlung bei Lungenfibrose mit verbunden ist kurze Telomere sind sicher und führen zu einem reduzierten Telomerabrieb.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

TELO-SCOPE ist eine nationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Studie, die an Probanden im Alter von >5 Jahren mit einer multidisziplinären Diagnose einer Lungenfibrose und mit einer altersangepassten Telomerlänge unter dem 10. durchgeführt wird Perzentile bei Erwachsenen; und für Kinder (Alter < 16 Jahre) eine bestätigte Diagnose von Dyskeratosis Congenita (DC). Einwilligende Teilnehmer, die alle anderen Einschlüsse und keine Ausschlüsse erfüllen, werden randomisiert (n = 50, 2:1 (Danazol:Placebo)) und erhalten Danazol (maximal tolerierte Dosis (bis zu 800 mg täglich, zweigeteilte Dosen)) oder ein passendes Placebo, z 12 Monate zusätzlich zur standardmäßigen Hintergrundtherapie. Das primäre Ergebnis ist die Veränderung der Telomerlänge nach 12 Monaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3084
        • The Austin
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen im Alter von >5 Jahren, die Kapseln oral einnehmen können.
  2. Fibrosierende interstitielle Pneumonie (idiopathische PF, idiopathische unspezifische interstitielle Pneumonie, chronische Hypersensitivitäts-Pneumonitis, pleuroparenchymale Fibroelastose, nicht klassifizierbare interstitielle Lungenerkrankung (ILD)), diagnostiziert gemäß den aktuellen internationalen Leitlinien.
  3. Altersangepasste Telomerlänge der peripheren Blutleukozyten < 10. Perzentile auf Flow-FISH.
  4. FVC > 40 % vorhergesagt.
  5. DLCO > 25 % vorhergesagt.
  6. Bei Hintergrundtherapie mit Pirfenidon/Nintedanib stabile Dosis für 28 Tage vor dem Screening.
  7. Kann eine schriftliche Einverständniserklärung verstehen und unterzeichnen (oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter).
  8. Zustimmung zur Anwendung einer medizinisch zugelassenen Form der nicht-hormonellen Empfängnisverhütung (falls gebärfähig) (unter Hinweis darauf, dass orale Kontrazeptiva nicht gleichzeitig mit Danazol angewendet werden sollten).

Ausschlusskriterien:

  1. Aktiv oder unmittelbar für eine Lungentransplantation gelistet.
  2. Eine Knochenmarktransplantation wurde innerhalb von 12 Monaten durchgeführt, erwartet oder wird wahrscheinlich erforderlich sein.
  3. Gleichzeitige Einschreibung in eine andere Studie.
  4. Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest beim Screening oder derzeit stillende Frauen.
  5. Beckeninfektion.
  6. Vergangene Gelbsucht mit oralen Kontrazeptiva.
  7. Nicht diagnostizierte anormale Blutungen im Genitalbereich.
  8. Nicht diagnostizierte ovarielle/uterine Massen
  9. Jegliche Malignität in der Vorgeschichte, die wahrscheinlich zu einer erheblichen Behinderung führt oder innerhalb der nächsten 12 Monate wahrscheinlich einen erheblichen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert.
  10. Geschichte des androgenabhängigen Tumors.
  11. Jede andere Bedingung als PF, die nach Ansicht des Ermittlers wahrscheinlich zum Tod des Teilnehmers innerhalb der nächsten 12 Monate führen wird.
  12. Vorgeschichte einer Lebererkrankung im Endstadium oder ALT oder AST > 3-mal die obere Grenze des Normalwerts.
  13. Vorgeschichte einer dialysepflichtigen Nierenerkrankung im Endstadium.
  14. Deutlich eingeschränkte Herzfunktion.
  15. Bekanntes erhöhtes Risiko für oder Vorgeschichte von Thromboembolien (z. Faktor V Leiden, Protein C oder S Mangel).
  16. Unkontrollierter Bluthochdruck.
  17. Unkontrollierte Lipoproteinstörung.
  18. Schlecht eingestellter Diabetes mellitus.
  19. Vorgeschichte einer ausgeprägten oder anhaltenden androgenen Reaktion auf eine frühere Gonadensteroidtherapie.
  20. Epilepsie in der Vorgeschichte, die durch eine frühere Gonadensteroidtherapie induziert oder verschlechtert wurde.
  21. Geschichte des erhöhten intrakraniellen Drucks.
  22. Bekannte Intoleranz gegenüber Danazol.
  23. Porphyrie.
  24. Verwendung eines der folgenden Mittel innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening: Danazol oder andere Androgentherapie, Warfarin oder andere Antikoagulanzien, Carbamazepin, Phenytoin, Prüftherapie, zytotoxische Therapie, Tacrolimus, Cyclosporin.
  25. Professioneller Sänger aufgrund des Potenzials für Stimmveränderungen.
  26. Leistungssportler.
  27. Prostataspezifisches Antigen (PSA) über der oberen Normgrenze (nur erwachsene Männer).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Danazol
800 mg täglich in zwei getrennten Dosen oral für 12 Monate. Bei Patienten, die Danazol / Placebo nur schwer vertragen, wird die Dosis um 200 mg/Tag reduziert und die Nebenwirkungen werden neu bewertet. Wenn die Symptome im Zusammenhang mit dem Studienmedikament anhalten, sind nachfolgende Dosisreduktionen um 200 mg/Tag zulässig, bis eine verträgliche Dosis erreicht ist. Eine antifibrotische Hintergrundtherapie ist erlaubt.
Arzneimittel: Danazol
Danazol bis zu 800 mg täglich in zwei aufgeteilten Dosen.
Placebo-Komparator: Placebo
Passende Placebo-Kapseln.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der absoluten Telomerlänge von der Grundlinie (Basenpaare)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Telomerlänge wird in absoluten Werten (Basenpaare) unter Verwendung des Telomere Shortest Length Assay (TeSLA) gemessen.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Tod oder nicht gewähltem Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der Telomerlänge vom Ausgangswert bis 3, 6 und 9 Monate (Basenpaare)
Zeitfenster: 3, 6 und 9 Monate
3, 6 und 9 Monate
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) nach 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
FVC wird als das während der Spirometrie ausgeatmete Luftvolumen gemessen.
6 und 12 Monate
Veränderung der Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid nach 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
DLCO ist ein Maß für die Gasübertragungsfähigkeit der Lunge.
6 und 12 Monate
Änderung in 6-Minuten-Gehentfernung von der Grundlinie
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des Leicester-Hustenfragebogens (LCQ) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung des King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der hustenspezifischen Lebensqualität der Eltern (PCSQoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Queensland

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TELO-SCOPE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten werden analysiert und mit Mitarbeitern geteilt, um die Ergebnisse zu veröffentlichen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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