Studie icatibantu (TAK-667) u japonských dětí a dospívajících s akutními ataky dědičného angioedému

Kritéria pro zařazení:

1. Podle názoru vyšetřovatele nebo subřešitele je rodič nebo zákonný zástupce účastníka schopen porozumět a dodržovat protokolární požadavky.
2. Rodič účastníka nebo zákonný zástupce účastníka je schopen podepsat a datovat písemný informovaný souhlas jménem účastníka před zahájením jakýchkoli studijních postupů. Od účastníka se v maximální možné míře získá také písemný informovaný souhlas.
3. Účastník je v Japonsku a je Japonec; definováno jako narozené v Japonsku a mající japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany a z otcovy strany.
4. Účastníkem je muž nebo žena ve věku od 2 do <18 let (tj. od druhých narozenin do dne předcházejícího osmnáctým narozeninám) v době informovaného souhlasu.
5. Účastník váží >=12 kg v době aktuálního záchvatu HAE.

6. Účastník, který má zdokumentovanou a potvrzenou diagnózu HAE typu I nebo II. Diagnóza může být založena na historických datech pomocí následujících kritérií:

   1. Rodinná anamnéza angioedému
   2. Charakteristické projevy útoku, opakující se záchvaty
   3. Nedostatek funkčního inhibitoru esterázy komplementu 1 (C1) (C1-INH).
   4. Při absenci angioedému v rodinné anamnéze je třeba vyloučit jiné formy angioedému (např. angiotenzin konvertující enzym (ACE)-indukovaný angioedém, alergický angioedém) na základě lékařského posouzení (např. souběžná medikace, odpověď na antihistaminika nebo glukokortikoidy, informace o genetické mutaci).

7. Pokud účastník nemá zdokumentovanou a potvrzenou diagnózu HAE typu I nebo II na základě historických údajů, včetně deficitu C1-INH, musí být diagnóza účastníka před léčbou stanovena výsledky testu C1-INH, které prokazují funkční C1-INH nedostatek.

   1. HAE typ I: Nízké množství proteinu C1-INH a nízká úroveň aktivity C1-INH; HAE typu II: Normální nebo zvýšené množství proteinu C1-INH a nízká úroveň aktivity C1-INH
   2. Při absenci angioedému v rodinné anamnéze je třeba vyloučit jiné formy angioedému (např. ACE-indukovaný angioedém, alergický angioedém) na základě lékařského posouzení (např. souběžná medikace, odpověď na antihistaminika nebo glukokortikoidy, informace o genetické mutaci).
8. Aktuální záchvat HAE musí být v oblasti kůže, břicha a/nebo hrtanu (včetně hrtanu a hltanu), ale pro léčbu nejsou vyžadována žádná předem specifikovaná kritéria závažnosti záchvatu.
9. Účastník zahájí léčbu do 12 hodin po začátku současného záchvatu HAE.
10. Účastnice ve fertilním věku, která je sexuálně aktivní s nesterilizovaným mužským partnerem, souhlasí s rutinním používáním adekvátní antikoncepce podpisem informovaného souhlasu po celou dobu trvání studie a prokáže se negativní v těhotenském testu při screeningu.

Kritéria vyloučení:

1. Účastník bude vyžadovat zásah na podporu dýchacích cest (např. intubaci, tracheotomii, krikotyrotomii) kvůli současnému záchvatu HAE.
2. Účastník má záchvat HAE se symptomy laryngeálního/horního dýchacího traktu, které jsou podle klinického úsudku výzkumníka považovány za závažné a které mohou vyžadovat neodkladnou péči a/nebo bránit provádění hodnocení účinnosti studie.
3. Účastník má diagnózu angioedému jinou než HAE
4. Účastník má důkaz o cévní mozkové příhodě nebo onemocnění koronárních tepen na základě anamnézy při screeningovém vyšetření nebo při předléčbě; např. akutní ischemická choroba srdeční, nestabilní angina pectoris, těžká koronární srdeční choroba nebo městnavé srdeční selhání, což by podle názoru výzkumníka bylo kontraindikací pro účast ve studii (třída 3 a 4 New York Heart Association [NYHA]).
5. Účastník byl léčen jakýmkoliv lékem proti bolesti od začátku současného záchvatu HAE.
6. Účastník dostal substituční terapii (produkty C1-INH, čerstvá zmrazená plazma [FFP]) do 5 dnů (120 hodin) od začátku současného záchvatu HAE.
7. Účastník byl léčen ACE inhibitory během 7 dnů před léčbou.
8. Účastnice užívala hormonální antikoncepci během 90 dnů před léčbou.
9. Účastník dostal androgen nebo atenuované androgeny (např. danazol, testosteron) během 90 dnů před léčbou.
10. Účastník se během posledních 30 dnů před screeningem zúčastnil jiné klinické studie.
11. Účastník, rodič účastníka nebo jeho zákonný zástupce není schopen porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům protokolu, nebo je nepravděpodobné, že by vyhověl hodnocením protokolu, nemůže se vrátit na následné návštěvy nebo je nepravděpodobné, že studii dokončí. z jakéhokoli důvodu.
12. Pokud je žena, účastnice je těhotná nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět před účastí v této studii, během studie a do 30 dnů po poslední dávce icatibantu.
13. Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo alergii na icatibant.
14. Účastník je vyšetřovatelem posouzen jako nezpůsobilý z jakéhokoli jiného důvodu; např. závažné doprovodné onemocnění nebo stav.