遺伝性血管性浮腫の急性発作を有する日本人小児およびティーンエイジャーにおける Icatibant (TAK-667) の研究

包含基準:

1. 治験責任医師または副治験責任医師の意見では、参加者の親または法定後見人は、プロトコル要件を理解し、遵守することができます。
2. 参加者の親または参加者の法定後見人は、参加者に代わって、研究手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名し、日付を記入することができます。 書面によるインフォームドコンセントも可能な限り参加者から取得します。
3. 参加者は日本にいて、日本人です。日本で生まれ、日本人の両親と日本人の母方および父方の祖父母を持つと定義されています。
4. 参加者は男性または女性で、インフォームドコンセントの時点で2歳から18歳未満（つまり、2歳の誕生日から18歳の誕生日の前日まで）です。
5. 参加者の体重は、現在の HAE 攻撃の時点で 12 kg 以上です。

6. -HAEタイプIまたはIIの診断が文書化され、確認されている参加者。 診断は、次の基準を使用して履歴データに基づく場合があります。

   1. 血管性浮腫の家族歴
   2. 特徴的な発作症状、反復発作
   3. 機能的補体 1 (C1) エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) 欠損症
   4. 血管性浮腫の家族歴がない場合は、他の形態の血管性浮腫の除外 (例: アンギオテンシン変換酵素（ACE）誘発性血管性浮腫、アレルギー性血管性浮腫）については、医学的判断（併用薬、抗ヒスタミン薬やグルココルチコイドへの反応、遺伝子変異の情報など）に基づく。

7. -参加者が、C1-INH欠乏症を含む過去のデータに基づいてHAEタイプIまたはIIの文書化および確認された診断を受けていない場合、参加者の診断は、C1-INH検査結果によって治療前に決定されなければなりません。欠乏。

   1. HAE タイプ I: C1-INH タンパク質の量が少なく、C1-INH 活性のレベルが低い。 HAE II型：C1-INHタンパク質の量が正常または増加し、C1-INH活性のレベルが低い
   2. 血管性浮腫の家族歴がない場合は、他の形態の血管性浮腫の除外 (例: ACE 誘発性血管性浮腫、アレルギー性血管性浮腫) 医学的判断 (併用薬、抗ヒスタミン薬またはグルココルチコイドへの反応、遺伝子変異の情報など) に基づく。
8. 現在の HAE 発作は、皮膚、腹部、および/または喉頭 (喉頭および咽頭を含む) 領域にある必要がありますが、治療には事前に指定された発作重症度基準は必要ありません。
9. 参加者は、現在の HAE 発作の発症後 12 時間以内に治療を開始します。
10. 避妊手術を受けていない男性パートナーと性的に活発な妊娠の可能性のある女性参加者は、研究期間中、インフォームドコンセントに署名することにより、定期的に適切な避妊法を使用することに同意し、スクリーニング時の妊娠検査で陰性であることが証明されます。

除外基準:

1. 参加者は、現在の HAE 発作のため、気道を確保するための介入 (挿管、気管切開、輪状甲状膜切開など) が必要になります。
2. 参加者は、喉頭/上気道症状を伴う HAE 発作を呈し、治験責任医師の臨床的判断において深刻であると見なされ、緊急のケアが必要になる可能性があり、および/または研究の実施を妨げる可能性があります 有効性評価。
3. -参加者はHAE以外の血管性浮腫の診断を受けています
4. 参加者は、スクリーニング検査または治療前の病歴に基づいて、脳卒中または冠動脈疾患の証拠を持っています。 -例えば、急性虚血性心疾患、不安定狭心症、重度の冠状動脈性心疾患またはうっ血性心不全などで、治験責任医師の判断で試験への参加が禁忌となる (ニューヨーク心臓協会 [NYHA] クラス 3 および 4)。
5. 参加者は、現在のHAE発作の発症以来、鎮痛剤による治療を受けています。
6. -参加者は、現在のHAE攻撃の開始から5日（120時間）以内に補充療法（C1-INH製品、新鮮凍結血漿[FFP]）を受けています。
7. -参加者は、治療前7日以内にACE阻害剤による治療を受けました。
8. -参加者は、治療前90日以内にホルモン避妊薬を使用しました。
9. -参加者は、治療前90日以内にアンドロゲンまたは減弱アンドロゲン（ダナゾール、テストステロンなど）を投与されました。
10. -参加者は、スクリーニング前の過去30日以内に別の臨床研究に参加しました。
11. 参加者、参加者の親、または法定後見人が、プロトコルの性質、範囲、および考えられる結果を理解できない、またはプロトコルの評価に従う可能性が低い、フォローアップのために戻ることができない、または研究を完了する可能性が低い何らかの理由で。
12. 女性の場合、参加者は妊娠中または授乳中、または妊娠する予定である この研究に参加する前、研究中、および最後にイカチバントを投与してから30日以内。
13. -参加者は、icatibantに対する過敏症またはアレルギーの病歴があります。
14. 参加者は、その他の理由で不適格であると研究者によって判断されます。例えば。重篤な付随疾患または状態。