Un estudio de icatibant (TAK-667) en niños y adolescentes japoneses con ataques agudos de angioedema hereditario

Criterios de inclusión:

1. En opinión del investigador o subinvestigador, el padre o tutor legal del participante es capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
2. El padre o tutor legal del participante puede firmar y fechar un formulario de consentimiento informado por escrito en nombre del participante antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio. También se obtiene el asentimiento informado por escrito del participante tanto como sea posible.
3. El participante está en Japón y es japonés; definido como nacido en Japón y tener padres japoneses y abuelos maternos y paternos japoneses.
4. El participante es hombre o mujer y tiene entre 2 y <18 años de edad (es decir, desde el segundo cumpleaños hasta el día anterior al decimoctavo cumpleaños) en el momento del consentimiento informado.
5. El participante pesa >=12 kg en el momento del ataque actual de AEH.

6. El participante que tiene un diagnóstico documentado y confirmado de AEH tipo I o II. El diagnóstico puede basarse en datos históricos utilizando los siguientes criterios:

   1. Antecedentes familiares de angioedema
   2. Manifestaciones características de los ataques, ataques recurrentes
   3. Deficiencia funcional del inhibidor de la esterasa del complemento 1 (C1) (C1-INH)
   4. En ausencia de antecedentes familiares de angioedema, la exclusión de otras formas de angioedema (p. angioedema inducido por la enzima convertidora de angiotensina (ECA, angioedema alérgico) según el criterio médico (p. ej., medicación concomitante, respuesta a antihistamínicos o glucocorticoides, información de mutación genética).

7. Si el participante no tiene un diagnóstico documentado y confirmado de AEH tipo I o II basado en datos históricos, incluida la deficiencia de C1-INH, el diagnóstico del participante debe determinarse antes del tratamiento mediante los resultados de la prueba C1-INH que demuestren un C1-INH funcional. deficiencia.

   1. HAE tipo I: Baja cantidad de proteína C1-INH y bajo nivel de actividad C1-INH; AEH tipo II: cantidad normal o aumentada de proteína C1-INH y bajo nivel de actividad de C1-INH
   2. En ausencia de antecedentes familiares de angioedema, la exclusión de otras formas de angioedema (p. angioedema inducido por ECA, angioedema alérgico) según el criterio médico (p. ej., medicación concomitante, respuesta a antihistamínicos o glucocorticoides, información de mutación genética).
8. El ataque actual de AEH debe estar en las áreas cutánea, abdominal y/o laríngea (incluidas la laringe y la faringe), pero no se requieren criterios de gravedad de ataque preespecificados para el tratamiento.
9. El participante comienza el tratamiento dentro de las 12 horas posteriores al inicio del ataque actual de AEH.
10. Una participante femenina en edad fértil que es sexualmente activa con una pareja masculina no esterilizada acepta usar métodos anticonceptivos adecuados de forma rutinaria al firmar un consentimiento informado durante la duración del estudio, y resulta negativo en la prueba de embarazo en la selección.

Criterio de exclusión:

1. El participante requerirá una intervención para apoyar las vías respiratorias (p. ej., intubación, traqueotomía, cricotirotomía) debido al ataque actual de AEH.
2. El participante presenta un ataque de AEH con síntomas laríngeos/de las vías respiratorias superiores que se consideran graves según el juicio clínico del investigador y que pueden requerir atención urgente y/o impedir la realización de evaluaciones de eficacia del estudio.
3. El participante tiene un diagnóstico de angioedema que no sea AEH
4. El participante tiene evidencia de accidente cerebrovascular o enfermedad de las arterias coronarias según el historial médico en el examen de detección o en el pretratamiento; por ejemplo, cardiopatía isquémica aguda, angina de pecho inestable, cardiopatía coronaria grave o insuficiencia cardíaca congestiva, que a juicio del investigador sería una contraindicación para participar en el ensayo (clase 3 y 4 de la New York Heart Association [NYHA]).
5. El participante ha recibido tratamiento con algún medicamento para el dolor desde el inicio del ataque actual de AEH.
6. El participante ha recibido terapia de reemplazo (productos C1-INH, plasma fresco congelado [FFP]) dentro de los 5 días (120 horas) desde el inicio del ataque actual de AEH.
7. El participante ha recibido tratamiento con inhibidores de la ECA dentro de los 7 días anteriores al tratamiento.
8. El participante ha usado anticonceptivos hormonales dentro de los 90 días anteriores al tratamiento.
9. El participante ha recibido andrógenos o andrógenos atenuados (p. ej., danazol, testosterona) dentro de los 90 días anteriores al tratamiento.
10. El participante ha participado en otro estudio clínico en los últimos 30 días antes de la selección.
11. El participante, el padre o tutor legal del participante no puede comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del protocolo, o es poco probable que cumpla con las evaluaciones del protocolo, no puede regresar para las visitas de seguimiento o es poco probable que complete el estudio. por alguna razon.
12. Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada antes de participar en este estudio, durante el estudio y dentro de los 30 días posteriores a la última dosis de icatibant.
13. El participante tiene antecedentes de hipersensibilidad o alergias al icatibant.
14. El participante es juzgado por el investigador como no elegible por cualquier otra razón; p.ej. una enfermedad o afección grave concomitante.