Expanded Access Protocol: Opakované podávání Nurown® (autologní buňky MSC-NTF) pro léčbu ALS
Protokol rozšířeného přístupu k populaci pacientů střední velikosti: Opakované podávání Nurown® (autologní mezenchymální kmenové buňky vylučující neurotrofické faktory) pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je Expanded Access Protocol (EAP) pro středně velkou populaci pacientů, který poskytuje NurOwn® (MSC-NTF buňky) způsobilým účastníkům ALS, kteří dokončili klinickou studii BCT-002-US fáze 3 ALS a absolvovali všechny tři IT léčby.
Účastníci podstoupí až tři intratekální (IT) ošetření pomocí NurOwn® (MSC-NTF buňky).
V prvním léčebném období dostal účastník až tři intratekální (IT) ošetření pomocí NurOwn® (MSC-NTF buňky) v T1, T2 a T3 a byl sledován po dobu 12 týdnů po třetím ošetření.
Ve druhém léčebném období obdrží účastník až tři intratekální (IT) léčby pomocí NurOwn® (MSC-NTF buňky) každých 8 týdnů v T4, T5 a T6.
Po posledním ošetření EAP bude účastník sledován na tři další měsíční návštěvy (osobní, je-li to možné, nebo telefonicky nebo telemedicínou s ohledem na probíhající pandemii COVID-19) prostřednictvím závěrečné protokolární návštěvy, během níž ALSFRS -R a hodnocení bezpečnosti budou shromažďovány
Typ studie
Rozšířený typ přístupu
- Středně velká populace
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- UMass Medical School
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Účast ve studii BCT-002-US, úspěšné absolvování všech plánovaných léčebných postupů a následných hodnocení.
2 Schopnost poskytnout zkoušejícímu písemný informovaný souhlas týkající se hodnoceného léku, případně, jehož jménem zákonný zástupce účastníka takový souhlas poskytl.
3. Schopnost bezpečně podstoupit všechny studijní procedury.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost ležet naplocho po dobu intratekální transplantace buněk a/nebo biopsie kostní dřeně nebo neschopnost tolerovat léčebné procedury z jakéhokoli jiného důvodu (ležení naplocho s BiPAP nebo NIV není vyloučeno).
- Anamnéza klinicky významného autoimunitního onemocnění (kromě onemocnění štítné žlázy), myelodysplastické nebo myeloproliferativní poruchy, leukémie nebo lymfomu, ozáření celého těla, zlomenina kyčle nebo těžká skolióza.
- Jakýkoli nestabilní klinicky významný zdravotní stav jiný než ALS (např. do šesti měsíců od výchozího stavu, měl infarkt myokardu, anginu pectoris a/nebo městnavé srdeční selhání), léčba antikoagulancii, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost účastníka.
- Jakákoli malignita v anamnéze během předchozích 5 let, s výjimkou nemelanomově lokalizovaných kožních karcinomů (bez známek metastáz, významné invaze nebo opětovného výskytu do tří let od výchozího stavu).
- Současné užívání imunosupresivní medikace nebo užívání takové medikace do 4 týdnů od návštěvy před léčbou.
- Jakákoli anamnéza syndromu získané nebo dědičné imunodeficience.
- Tracheostomie a/nebo mechanická ventilace. Použití sondy, BiPAP nebo NIV nejsou výjimkou.
- Těhotné ženy nebo ženy v současné době kojící nebo neochotné používat účinné antikoncepční metody během léčby (pokud jsou v plodném věku).
- Pozitivní výsledek testu na virus hepatitidy B (HBV; povrchový antigen (HBsAg) a protilátky IgM na jádrový antigen (IgM anti-HBc)), virus hepatitidy C (HCV), virus lidské imunitní nedostatečnosti (HIV) 1 a 2.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BCT-003-US
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .