Laajennettu pääsyprotokolla: Nurown®:n (autologiset MSC-NTF-solut) toistuva anto ALS:n hoitoon
Keskikokoisten potilaspopulaatioiden laajennettu pääsyprotokolla: Nurown®:n (autologiset mesenkymaaliset kantasolut, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä) toistuva anto amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on keskikokoinen potilaspopulaatio Expanded Access Protocol (EAP), joka tarjoaa NurOwn® (MSC-NTF solut) kelvollisille ALS-osallistujille, jotka ovat suorittaneet BCT-002-US vaiheen 3 ALS-kliinisen tutkimuksen ja ovat saaneet kaikki kolme IT-hoitoa.
Osallistujat käyvät läpi jopa kolme intratekaalista (IT) hoitoa NurOwn®-hoidolla (MSC-NTF-solut).
Ensimmäisellä hoitojaksolla osallistuja sai jopa kolme intratekaalista (IT) hoitoa NurOwn®:lla (MSC-NTF-solut) T1:llä, T2:lla ja T3:lla, ja häntä seurattiin 12 viikon ajan kolmannen hoidon jälkeen.
Toisella hoitojaksolla osallistuja saa enintään kolme intratekaalista (IT) hoitoa NurOwn®-hoidolla (MSC-NTF-solut) 8 viikon välein T4-, T5- ja T6-tiloissa.
Viimeisen EAP-hoidon jälkeen osallistujaa seurataan kolmella ylimääräisellä kuukausittaisella käynnillä (jos mahdollista, puhelimitse tai telelääketieteessä meneillään olevan COVID-19-pandemian vuoksi) viimeisen protokollakäynnin kautta, jonka aikana ALSFRS -R- ja turvallisuusarviot kerätään
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Medical School
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Osallistuminen BCT-002-US-tutkimukseen, kaikkien suunniteltujen hoitojen onnistunut suorittaminen ja seuranta-arvioinnit.
2 Pystyy antamaan tutkijalle kirjallisen tietoisen suostumuksen tutkimuslääkkeestä tai soveltuvin osin, jonka puolesta osallistujan laillisesti valtuutettu edustaja on antanut tällaisen suostumuksen.
3. Pystyy suorittamaan turvallisesti kaikki opiskelutoimenpiteet.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys makaamaan tasaisesti intratekaalisen solusiirron ja/tai luuydinbiopsian ajan tai kyvyttömyys sietää hoitotoimenpiteitä jostain muusta syystä (BiPAP:n tai NIV:n kanssa makuuasennossa ei ole poissulkevaa vaikutusta).
- Aiemmin kliinisesti merkittävä autoimmuunisairaus (kilpirauhasen sairautta lukuun ottamatta), myelodysplastinen tai myeloproliferatiivinen häiriö, leukemia tai lymfooma, koko kehon säteilytys, lonkkamurtuma tai vaikea skolioosi.
- Mikä tahansa muu epästabiili kliinisesti merkittävä sairaus kuin ALS (esim. kuuden kuukauden sisällä lähtötilanteesta, sydäninfarkti, angina pectoris ja/tai sydämen vajaatoiminta), antikoagulanttihoito, joka tutkijan mielestä vaarantaisi osallistuja.
- Kaikki pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta ei-melanoomakohtaisia ihosyöpiä (ilman merkkejä etäpesäkkeistä, merkittävästä invaasiosta tai uusiutumisesta kolmen vuoden sisällä lähtötilanteesta).
- Immunosuppressiivisten lääkkeiden nykyinen käyttö tai tällaisten lääkkeiden käyttö 4 viikon sisällä hoitoa edeltävästä käynnistä.
- Mikä tahansa hankinnainen tai perinnöllinen immuunivajausoireyhtymä.
- Trakeostomia ja/tai mekaaninen ventilaatio. Ruokintaletkun käyttö, BiPAP tai NIV eivät ole poissulkevia.
- Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka tällä hetkellä imettävät tai eivät halua käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä hoidon aikana (jos ovat hedelmällisessä iässä).
- Positiivinen testitulos hepatiitti B -virukselle (HBV; pinta-antigeeni (HBsAg) ja IgM-vasta-aineet ydinantigeenille (IgM anti-HBc)), hepatiitti C -virukselle (HCV), ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) 1 ja 2.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCT-003-US
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .