Protocolo de Acesso Expandido: Administração Repetida de Nurown® (Células MSC-NTF Autólogas) para o Tratamento de ELA

Critério de inclusão:

1. Participação no estudo BCT-002-US, conclusão bem-sucedida de todos os tratamentos agendados e avaliações de acompanhamento.

2 Capaz de fornecer ao Investigador consentimento informado por escrito em relação ao medicamento experimental ou, conforme aplicável, em nome de quem um representante legalmente autorizado do participante forneceu tal consentimento.

3. Capaz de passar com segurança por todos os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. Incapacidade de permanecer deitado durante o transplante intratecal de células e/ou biópsia de medula óssea, ou incapacidade de tolerar procedimentos de tratamento por qualquer outro motivo (deitar-se deitado com BiPAP ou VNI não são excludentes).
2. História de doença autoimune clinicamente significativa (excluindo doença da tireoide), distúrbio mielodisplásico ou mieloproliferativo, leucemia ou linfoma, irradiação de corpo inteiro, fratura de quadril ou escoliose grave.
3. Qualquer condição médica instável clinicamente significativa que não seja ELA (por exemplo, dentro de seis meses da linha de base, teve infarto do miocárdio, angina pectoris e/ou insuficiência cardíaca congestiva), tratamento com anticoagulantes que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança de o participante.
4. Qualquer história de malignidade nos últimos 5 anos, com exceção de cânceres de pele localizados não melanoma (sem evidência de metástase, invasão significativa ou recorrência dentro de três anos da linha de base).
5. Uso atual de medicação imunossupressora ou uso de tal medicação dentro de 4 semanas da visita pré-tratamento.
6. Qualquer história de síndrome de imunodeficiência adquirida ou hereditária.
7. Traqueostomia e/ou ventilação mecânica. O uso de tubo de alimentação, BiPAP ou VNI não são excludentes.
8. Mulheres grávidas ou mulheres que estejam amamentando ou que não queiram usar métodos anticoncepcionais eficazes durante o tratamento (se em idade fértil).
9. Resultado do teste positivo para vírus da hepatite B (HBV; antígeno de superfície (HBsAg) e anticorpos IgM para o antígeno central (IgM anti-HBc)), vírus da hepatite C (HCV), vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1 e 2.