Protocolo de acceso ampliado: administración repetida de Nurown® (células MSC-NTF autólogas) para el tratamiento de la ELA

Criterios de inclusión:

1. Participación en el estudio BCT-002-US, finalización exitosa de todos los tratamientos programados y evaluaciones de seguimiento.

2 Capaz de proporcionar al Investigador un consentimiento informado por escrito con respecto al fármaco en investigación o, según corresponda, en cuyo nombre un representante legalmente autorizado del participante haya proporcionado dicho consentimiento.

3. Capaz de someterse con seguridad a todos los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Incapacidad para acostarse durante el trasplante de células intratecales y/o la biopsia de médula ósea, o incapacidad para tolerar los procedimientos de tratamiento por cualquier otro motivo (acostarse con BiPAP o NIV no es excluyente).
2. Historial de enfermedad autoinmune clínicamente significativa (excluyendo enfermedad tiroidea), trastorno mielodisplásico o mieloproliferativo, leucemia o linfoma, irradiación de todo el cuerpo, fractura de cadera o escoliosis grave.
3. Cualquier condición médica inestable clínicamente significativa que no sea ALS (p. ej., dentro de los seis meses posteriores a la línea de base, tuvo infarto de miocardio, angina de pecho y/o insuficiencia cardíaca congestiva), tratamiento con anticoagulantes que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad de el participante.
4. Cualquier antecedente de malignidad en los 5 años anteriores, con la excepción de cánceres de piel localizados no melanoma (sin evidencia de metástasis, invasión significativa o recurrencia dentro de los tres años del inicio).
5. Uso actual de medicamentos inmunosupresores o uso de dichos medicamentos dentro de las 4 semanas posteriores a la visita previa al tratamiento.
6. Cualquier historial de síndrome de inmunodeficiencia adquirida o hereditaria.
7. Traqueotomía y/o ventilación mecánica. El uso de sonda de alimentación, BiPAP o NIV no son excluyentes.
8. Mujeres embarazadas o mujeres que actualmente están amamantando o que no desean usar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento (si están en edad fértil).
9. Resultado positivo de la prueba para el virus de la hepatitis B (VHB; antígeno de superficie (HBsAg) y anticuerpos IgM contra el antígeno central (IgM anti-HBc)), virus de la hepatitis C (VHC), virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 y 2.