Udvidet adgangsprotokol: Gentagen administration af Nurown® (autologe MSC-NTF-celler) til behandling af ALS

Inklusionskriterier:

1. Deltagelse i BCT-002-US undersøgelsen, vellykket gennemførelse af alle planlagte behandlinger og opfølgende vurderinger.

2 Kunne give investigatoren skriftligt informeret samtykke vedrørende forsøgslægemidlet, eller, hvis det er relevant, på hvis vegne en juridisk autoriseret repræsentant for deltageren har givet et sådant samtykke.

3. I stand til sikkert at gennemgå alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til at ligge fladt under varigheden af ​​intratekal celletransplantation og/eller knoglemarvsbiopsi, eller manglende evne til at tolerere behandlingsprocedurer af en hvilken som helst anden grund (at ligge fladt med BiPAP eller NIV er ikke udelukkende).
2. Anamnese med klinisk signifikant autoimmun sygdom (eksklusive skjoldbruskkirtelsygdom) myelodysplastisk eller myeloproliferativ lidelse, leukæmi eller lymfom, bestråling af hele kroppen, hoftebrud eller svær skoliose.
3. Enhver ustabil klinisk signifikant medicinsk tilstand, bortset fra ALS (f.eks. inden for seks måneder efter baseline, havde myokardieinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvigt), behandling med antikoagulantia, der efter investigatorens mening ville kompromittere sikkerheden af deltageren.
4. Enhver anamnese med malignitet inden for de foregående 5 år, med undtagelse af ikke-melanom lokaliseret hudcancer (uden tegn på metastaser, signifikant invasion eller gentagelse inden for tre år efter baseline).
5. Aktuel brug af immunsuppressiv medicin eller brug af sådan medicin inden for 4 uger efter forbehandlingsbesøget.
6. Enhver historie med erhvervet eller nedarvet immundefektsyndrom.
7. Trakeostomi og/eller mekanisk ventilation. Brug af sonde, BiPAP eller NIV er ikke udelukkende.
8. Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer eller er uvillige til at bruge effektive præventionsmetoder under behandlingen (hvis de er i den fødedygtige alder).
9. Positivt testresultat for hepatitis B-virus (HBV; overfladeantigen (HBsAg) og IgM-antistoffer mod kerneantigen (IgM anti-HBc)), hepatitis C-virus (HCV), humant immundefektvirus (HIV) 1 og 2.