Protocollo di accesso esteso: somministrazione ripetuta di Nurown® (cellule MSC-NTF autologhe) per il trattamento della SLA

Criterio di inclusione:

1. Partecipazione allo studio BCT-002-US, completamento con successo di tutti i trattamenti programmati e valutazioni di follow-up.

2 In grado di fornire allo sperimentatore il consenso informato scritto in merito al farmaco sperimentale o, a seconda dei casi, per conto del quale un rappresentante legalmente autorizzato del partecipante ha fornito tale consenso.

3. In grado di sottoporsi in sicurezza a tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Incapacità di sdraiarsi per tutta la durata del trapianto di cellule intratecali e/o della biopsia del midollo osseo, o incapacità di tollerare le procedure di trattamento per qualsiasi altro motivo (stare sdraiati con BiPAP o NIV non sono esclusi).
2. Anamnesi di malattia autoimmune clinicamente significativa (escluse le malattie della tiroide), disturbo mielodisplastico o mieloproliferativo, leucemia o linfoma, irradiazione dell'intero corpo, frattura dell'anca o grave scoliosi.
3. Qualsiasi condizione medica instabile clinicamente significativa diversa dalla SLA (ad esempio, entro sei mesi dal basale, ha avuto infarto del miocardio, angina pectoris e/o insufficienza cardiaca congestizia), trattamento con anticoagulanti che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza di il partecipante.
4. - Qualsiasi storia di malignità nei 5 anni precedenti, ad eccezione dei tumori cutanei localizzati non melanoma (senza evidenza di metastasi, invasione significativa o ricomparsa entro tre anni dal basale).
5. Uso corrente di farmaci immunosoppressori o uso di tali farmaci entro 4 settimane dalla visita pre-trattamento.
6. Qualsiasi storia di sindrome da immunodeficienza acquisita o ereditaria.
7. Tracheostomia e/o ventilazione meccanica. L'uso del tubo di alimentazione, BiPAP o NIV non sono esclusi.
8. Donne incinte o donne che attualmente allattano o che non desiderano utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento (se in età fertile).
9. Risultato del test positivo per virus dell'epatite B (HBV; antigene di superficie (HBsAg) e anticorpi IgM contro l'antigene centrale (IgM anti-HBc)), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'immunodeficienza umana (HIV) 1 e 2.