Utvidet tilgangsprotokoll: Gjentatt administrering av Nurown® (autologe MSC-NTF-celler) for behandling av ALS

Inklusjonskriterier:

1. Deltakelse i BCT-002-US-studien, vellykket gjennomføring av alle planlagte behandlinger og oppfølgingsvurderinger.

2 Kunne gi etterforskeren skriftlig informert samtykke angående undersøkelsesstoffet, eller, hvis aktuelt, på hvis vegne en lovlig autorisert representant for deltakeren har gitt slikt samtykke.

3. Kan trygt gjennomgå alle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til å ligge flatt under varigheten av intratekal celletransplantasjon og/eller benmargsbiopsi, eller manglende evne til å tolerere behandlingsprosedyrer av andre grunner (å ligge flatt med BiPAP eller NIV er ikke utelukkende).
2. Anamnese med klinisk signifikant autoimmun sykdom (unntatt skjoldbruskkjertelsykdom) myelodysplastisk eller myeloproliferativ lidelse, leukemi eller lymfom, bestråling av hele kroppen, hoftebrudd eller alvorlig skoliose.
3. Enhver ustabil klinisk signifikant medisinsk tilstand bortsett fra ALS (f.eks. innen seks måneder etter baseline, hadde hjerteinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvikt), behandling med antikoagulantia som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere sikkerheten til deltakeren.
4. Enhver historie med malignitet i løpet av de siste 5 årene, med unntak av ikke-melanom lokalisert hudkreft (uten tegn på metastaser, signifikant invasjon eller gjenopptreden innen tre år etter baseline).
5. Gjeldende bruk av immundempende medisiner eller bruk av slik medisin innen 4 uker etter forbehandlingsbesøket.
6. Enhver historie med ervervet eller arvelig immunsviktsyndrom.
7. Trakeostomi og/eller mekanisk ventilasjon. Ernæringssondebruk, BiPAP eller NIV er ikke utelukkende.
8. Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer eller ikke ønsker å bruke effektive prevensjonsmetoder under behandlingen (hvis de er i fertil alder).
9. Positivt testresultat for hepatitt B-virus (HBV; overflateantigen (HBsAg) og IgM-antistoffer mot kjerneantigen (IgM anti-HBc)), hepatitt C-virus (HCV), humant immunsviktvirus (HIV) 1 og 2.