Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního vadadustatu u pediatrických účastníků s anémií chronického onemocnění ledvin (CONVERSION)
26. září 2025 aktualizováno: Akebia Therapeutics
Multicentrická otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního vadadustatu podávaného jednou denně pro léčbu dětských pacientů s anémií chronického onemocnění ledvin po konverzi z látky stimulující erytropoézu
Tato studie posoudí bezpečnost a účinnost dávkování vadadustatu jednou denně pro léčbu pediatrických účastníků s anémií chronického onemocnění ledvin (CKD) po přechodu z látky stimulující erytropoézu (ESA).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 měsíce až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza anémie chronického onemocnění ledvin (CKD)
- Diagnóza CKD bez závislosti na dialýze (NDD) s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace vyšší než (>) 10 a nižší než (<) 60 mililitrů/minutu/1,73 metru^2 (ml/min/1,73 m^2) nebo diagnóza dialyzačního závislého (DD) CKD
- Průměrný hemoglobin (Hb) mezi 9,0 a 12,0 gramy/decilitry (g/dl) (včetně)
- Saturace transferinu ≥ 20 %
Kritéria vyloučení:
- Anémie z jiné příčiny než CKD
- Aktivní krvácení nebo nedávná klinicky významná ztráta krve
- Anamnéza srpkovité anémie, myelodysplastické syndromy, fibróza kostní dřeně, hematologická malignita, myelom, hemolytická anémie, talasémie nebo čistá aplazie červených krvinek
- Transfuze červených krvinek do 4 týdnů
- Hladina sérového albuminu nižší než 2,5 g/dl
- Nekontrolovaná hypertenze
- Aktivní malignita nebo léčba malignity během posledních 2 let před screeningem
- Důkaz přetížení železem nebo diagnóza hemochromatózy
- Známá přecitlivělost na vadadustat nebo na kteroukoli pomocnou látku obsaženou v tabletě vadadustatu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vadadustat
Kohorta 1: účastníci ve věku ≥12 let až <17 let; kohorta 2: účastníci s ≥6 let až <12 let; kohorta 3(a): účastníci s ≥2 roky až <6 let; a kohorta 3(b): účastníci s ≥ 4 měsíce až < 2 roky
|
Vadadustat tableta perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna hodnot hemoglobinu (Hb) mezi výchozím stavem a primárním obdobím hodnocení (průměrný Hb od 21. do 28. týdne)
Časové okno: Základní linie; Týdny 21 až 28
|
Základní linie; Týdny 21 až 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas k dosažení hladin Hb ≥10,0 gramů/decilitrů (g/dl)
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
|
Počet účastníků se středními hodnotami Hb v cílovém rozmezí během primárního hodnotícího období
Časové okno: Od 21. do 28. týdne
|
Od 21. do 28. týdne
|
|
Počet účastníků se středními hodnotami Hb v cílovém rozmezí během období prodloužení
Časové okno: Od týdne 29 do týdne 52
|
Od týdne 29 do týdne 52
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a kteří ukončili studii z důvodu nežádoucích účinků
Časové okno: Až do 56. týdne
|
Až do 56. týdne
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Čas k dosažení Cmax (Tmax) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC 0-t) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Terminální eliminační poločas (t1/2) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty sérového erytropoetinu (EPO)
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Změna počtu retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
|
Změna od základní linie v úrovních Hb
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. ledna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2021
První zveřejněno (Aktuální)
19. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
1. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Patologické procesy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Hematologická onemocnění
- Renální insuficience
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Renální insuficience, chronická
- Anémie
- Vadadustat
Další identifikační čísla studie
- AKB-6548-CI-0041
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .