Krátkodobé sledování botulotoxinové intervence u dětí se spastickou mozkovou obrnou

Cíl:

Tato studie zkoumá účinek integrované léčby botulotoxinem A (BoNT) na morfologické vlastnosti svalů a šlach (délka svalů a svalový objem, hodnocené pomocí 3D ultrazvukového měření), spasticitu a ztuhlost kloubů (měřeno pomocí instrumentálního hodnocení spasticity), rozsah kloubů pohybu (měřeno pomocí goniometrie), svalové síly (měřeno pomocí dynamometrie), chůze (hodnoceno pomocí 3D analýzy chůze) a funkce hrubé motoriky (hodnoceno pomocí baterií klinických testů). Cíl je dvojí: (1) určit, zda integrovaná léčba BoNT mediálního gastrocnemia a semitendinózního svalu (svalů) vede ke změnám v morfologických vlastnostech svalů a šlach mediálního gastrocnemia a semitendinózního svalu (svalů), kotníku a kolena rozsah pohybu, spasticitu, ztuhlost, svalovou sílu a chůzi a (2) určit korelaci mezi základními morfologickými vlastnostmi svalů a šlach a změnami v primárních výsledných parametrech (spasticita a ztuhlost) po léčbě BoNT.

Design:

Současná studie má nerandomizovaný kontrolovaný design. Protože je BoNT prokázáno jako účinná léčba ke snížení spasticity a zlepšení hrubé motorické funkce, nelze klinicky odůvodnit zařazení dětí do neléčené skupiny, pokud je vyžadována nová léčba BoNT. Opožděná léčba BoNT by mohla rychle zvýšit muskuloskeletální postižení. Dočasné stažení léčby BoNT pacientům se proto považuje za neetické. Aby se kompenzoval nedostatek randomizace, je vyžadováno přesné párování skupin. Děti budou přiřazeny podle diagnózy (jedno/bilaterální CP), úrovně GMFCS, věku a úrovně spasticity.

Léčba BoNT:

Všechny děti v intervenční skupině dostanou injekce BoNT do mediálního m. gastrocnemia a/nebo do semitendinózního svalu (m. semitendinosus) (v rámci víceúrovňové léčby mohou být léčeny i jiné svaly). V rámci standardního integrovaného léčebného přístupu CP Referenčního centra Fakultní nemocnice Leuven po injekcích následuje období bilaterálních protahovacích sádrů, pokud je to indikováno (pod kolena, chodící sádry a snímatelné extenzní sádry v případě potřeby) a všechny děti budou dostávají intenzivní fyzikální terapii a aplikaci ortotické léčby po injekcích BoNT. Doba sledování pro současnou studii je 8–10 týdnů. Během této intenzivní fyzikální terapie po BoNT budou děti v intervenční skupině pracovat na individualizovaných cílech léčby. Tyto cíle budou definovány na základě výchozích měření během multidisciplinární diskuse s ošetřujícím lékařem, která je naplánována před léčbou BoNT. Splnění těchto cílů specifických pro pacienta bude hodnoceno pomocí skóre dosažení cílů (GAS). Během období sledování bude s ošetřujícím fyzioterapeutem pohovor jednou za dva týdny, aby se ověřilo, zda a do jaké míry je terapie zaměřena na osobní léčebné cíle. Posouzení morfologických vlastností svalů a šlach, spasticity, ztuhlosti, rozsahu pohybu kloubů, svalové síly a chůze účastníků bude provedeno před injekcemi BoNT a 8–10 týdnů po injekci. Toto období 8–10 týdnů sledování po injekcích BoNT bylo shledáno jako vhodné, protože se očekává, že potenciální účinek BoNT na hrubou motorickou funkci bude optimální po 6–10 týdnech.

Studijní skupiny:

Studie bude zahrnovat pacienty s diagnostikovanou spastickou CP ve věku od 4 do 11 let a se systémem klasifikace hrubých motorických funkcí (GMFCS) úrovně I-III. Intervenční a kontrolní skupina budou seskupeny na základě diagnózy (uni/laterální CP), úrovně GMFCS, věku a úrovně spasticity.

Celková vylučovací kritéria byla: injekce BoNT méně než 6 měsíců před zařazením, anamnéza léčby, která zahrnuje předchozí léčbu selektivní dorzální rhizotomií nebo chirurgický zákrok na kosti méně než 2 roky před zařazením, a omezená spolupráce, která by bránila řádnému posouzení. U všech zapsaných dětí bylo nutno jako standardní péči počítat s intenzivní rehabilitací po injekci BoNT. Pro intervenční skupinu bude přijato 30 dětí s klinickou indikací pro injekce BoNT do mediálního m. gastrocnemia a/nebo semitendinózního svalu (m. svalu) a pro kontrolní skupinu 30 dětí bez indikace ke konkrétní intervenci v následujících 3 měsících bude přijat.

U intervenční skupiny budou po základních opatřeních následovat injekce BoNT v kombinaci se sádrováním a cílenou fyzikální terapií (jak je popsáno výše) a následné hodnocení bude plánováno 8–10 týdnů po injekcích BoNT. Základní a následná hodnocení pro intervenční skupiny zahrnují 3D ultrazvuk, přístrojové měření spasticity, testy funkční síly a 3D analýzu chůze.

Děti v kontrolní skupině budou také hodnoceny dvakrát s odstupem 8-10 týdnů. Během 8-10 týdnů budou pokračovat v obvyklé péči nebo v běžné rutinní léčbě, tedy v pravidelné fyzioterapii a ortotických pomůckách. Základní a následná hodnocení pro kontrolní skupinu zahrnují 3D ultrazvuk, přístrojové měření spasticity a testy funkční síly.