Follow-up a breve termine di un intervento di tossina botulinica nei bambini con paralisi cerebrale spastica

Scopo:

Questo studio indaga l'effetto del trattamento integrato con neurotossina botulinica A (BoNT) sulle proprietà morfologiche di muscoli e tendini (lunghezza muscolare e volume muscolare, valutati con una misurazione ecografica 3D), spasticità e rigidità articolare (misurata con una valutazione strumentale della spasticità), gamma articolare di movimento (misurato mediante goniometria), forza muscolare (misurata mediante dinamometria), andatura (valutata mediante analisi 3D dell'andatura) e funzione grosso-motoria (valutata utilizzando batterie di test clinici). L'obiettivo è duplice: (1) determinare se il trattamento BoNT integrato del gastrocnemio mediale e del muscolo(i) semitendinoso porti a cambiamenti nelle proprietà morfologiche dei muscoli e dei tendini del gastrocnemio mediale e del muscolo(i) semitendinoso, della caviglia e del ginocchio range di movimento, spasticità, rigidità, forza muscolare e andatura, e (2) determinare la correlazione tra le proprietà morfologiche basali dei muscoli e dei tendini e le modifiche nei parametri di esito primari (spasticità e rigidità) dopo il trattamento con BoNT.

Progetto:

L'attuale studio ha un disegno controllato non randomizzato. Poiché BoNT si è dimostrato un trattamento efficace per ridurre la spasticità e migliorare la funzione motoria grossolana, non può essere clinicamente giustificato assegnare i bambini a un gruppo di non trattamento, se è necessario un nuovo trattamento BoNT. Il trattamento ritardato con BoNT potrebbe aumentare rapidamente le menomazioni muscoloscheletriche. Pertanto, è considerato non etico sospendere temporaneamente il trattamento con BoNT dai pazienti. Per compensare la mancanza di randomizzazione è necessaria una corrispondenza accurata dei gruppi. I bambini saranno abbinati per diagnosi (PC uni/bilaterale), livello GMFCS, età e livello di spasticità.

Trattamento BoNT:

Tutti i bambini nel gruppo di intervento riceveranno iniezioni di BoNT nel gastrocnemio mediale e/o nel/i muscolo/i semitendinoso/i (anche altri muscoli possono essere trattati come parte del trattamento multilivello). Nell'ambito dell'approccio terapeutico integrato standard del CP Reference Center degli University Hospitals Leuven, le iniezioni sono seguite da un periodo di ingessature bilaterali di stretching, se indicato (sotto le ingessature per camminare al ginocchio e ingessature rimovibili per l'estensione del ginocchio quando necessario) e tutti i bambini ricevere una terapia fisica intensiva e l'applicazione della gestione dell'ortesi dopo le iniezioni di BoNT. Il periodo di follow-up per lo studio attuale è di 8-10 settimane. Durante questa terapia fisica intensiva post-BoNT, i bambini del gruppo di intervento lavoreranno su obiettivi di trattamento individualizzati. Questi obiettivi saranno definiti sulla base delle misurazioni di base durante una discussione multidisciplinare con il medico curante, programmata prima del trattamento BoNT. Il raggiungimento di questi obiettivi specifici del paziente sarà valutato dal Goal Attainment Score (GAS). Durante il periodo di follow-up, il fisioterapista curante sarà intervistato su base bisettimanale per verificare se e in che misura la terapia è focalizzata sugli obiettivi personali del trattamento. Le valutazioni delle proprietà morfologiche di muscoli e tendini, spasticità, rigidità, mobilità articolare, forza muscolare e andatura dei partecipanti saranno eseguite prima delle iniezioni di BoNT e 8-10 settimane dopo l'iniezione. Questo periodo di follow-up di 8-10 settimane dopo le iniezioni di BoNT è risultato appropriato, poiché si prevede che il potenziale effetto di BoNT sulla funzione motoria grossolana sarà ottimale dopo 6-10 settimane.

Gruppi di studio:

Lo studio includerà pazienti a cui è stata diagnosticata la PC spastica, di età compresa tra 4 e 11 anni e con sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) livello I-III. Il gruppo di intervento e di controllo sarà abbinato al gruppo in base alla diagnosi (CP uni/laterale), al livello di GMFCS, all'età e al livello di spasticità.

I criteri di esclusione complessivi erano: iniezioni di BoNT meno di 6 mesi prima dell'inclusione, una storia di trattamento che includeva un precedente trattamento selettivo di rizotomia dorsale o un intervento chirurgico osseo meno di 2 anni prima dell'inclusione e una cooperazione limitata che avrebbe impedito una corretta valutazione. Per tutti i bambini arruolati, la riabilitazione intensiva post iniezioni di BoNT doveva essere prevista come cura standard. Per il gruppo di intervento, verranno reclutati 30 bambini con indicazione clinica per iniezioni di BoNT nel muscolo/i gastrocnemio mediale e/o semitendinoso, mentre per il gruppo di controllo, 30 bambini senza indicazione per un intervento specifico nei prossimi 3 mesi verrà reclutato.

Per il gruppo di intervento, le misure di base saranno seguite dalle iniezioni di BoNT combinate con il casting e la terapia fisica orientata all'obiettivo (come descritto sopra), e le valutazioni di follow-up saranno pianificate 8-10 settimane dopo le iniezioni di BoNT. Le valutazioni di riferimento e di follow-up per i gruppi di intervento includono l'ecografia 3D, la misurazione strumentata della spasticità, i test di forza funzionale e l'analisi dell'andatura 3D.

Anche i bambini nel gruppo di controllo saranno valutati due volte con un intervallo di 8-10 settimane. Durante le 8-10 settimane, continueranno le loro cure abituali o il normale trattamento di routine, ovvero fisioterapia regolare e dispositivi ortotici. Le valutazioni di riferimento e di follow-up per il gruppo di controllo includono l'ecografia 3D, la misurazione della spasticità strumentata e i test di forza funzionale.