Botuliinitoksiinihoidon lyhytaikainen seuranta spastista aivovammaa sairastavilla lapsilla

Tavoite:

Tässä tutkimuksessa tutkitaan integroidun botulinumneurotoksiini A (BoNT) -hoidon vaikutusta lihasten ja jänteiden morfologisiin ominaisuuksiin (lihasten pituus ja lihastilavuus, mitattuna 3D-ultraäänimittauksella), spastisuuteen ja nivelten jäykkyyteen (mitattu instrumentoidulla spastisuusarvioimalla), nivelten ulottuvuuteen. liikkeen (mitattu goniometrian avulla), lihasvoiman (mitattu dynamometrian avulla), kävelyn (arvioituna 3D-käyräanalyysin avulla) ja bruttomotorisen toiminnan (arvioitu kliinisen testin paristoilla). Tavoitteena on kaksiosainen: (1) määrittää, johtaako mediaalisen gastrocnemius-lihaksen ja semitendinosus-lihaksen (lihasten) integroitu BoNT-hoito muutoksiin mediaalisen gastrocnemius-lihaksen ja puolijohdelihaksen (-lihasten), nilkan ja polven morfologisissa lihas- ja jänneominaisuuksissa liikerata, spastisuus, jäykkyys, lihasvoima ja kävely, ja (2) määrittää korrelaatio lähtötilanteen morfologisten lihasten ja jänteiden ominaisuuksien ja BoNT-hoidon jälkeisten ensisijaisten tulosparametrien (spastisuus ja jäykkyys) välillä.

Design:

Nykyisessä tutkimuksessa on ei-satunnaistettu kontrolloitu suunnittelu. Koska BoNT on osoittautunut tehokkaaksi hoidoksi spastisuuden vähentämiseksi ja motorisen toiminnan parantamiseksi, ei ole kliinisesti perusteltua jakaa lapsia ei-hoitoryhmään, jos uusi BoNT-hoito tarvitaan. Viivästynyt BoNT-hoito voi lisätä nopeasti tuki- ja liikuntaelinten vajaatoimintaa. Sen vuoksi katsotaan epäeettiseksi poistaa BoNT-hoito väliaikaisesti potilailta. Satunnaistuksen puutteen kompensoimiseksi tarvitaan tarkka ryhmien yhteensovittaminen. Lapset vertaillaan diagnoosin (yksi/kahdenpuoleinen CP), GMFCS-tason, iän ja spastisuustason perusteella.

BoNT-hoito:

Kaikki interventioryhmän lapset saavat BoNT-ruiskeet mediaaliseen gastrocnemius- ja/tai puolilihakseen (muita lihaksia voidaan myös hoitaa osana monitasoista hoitoa). Osana Leuvenin yliopistollisen sairaalan CP-referenssikeskuksen tavanomaista integroitua hoitomenetelmää ruiskeiden jälkeen tehdään kahdenväliset venytyslepsit tarvittaessa (polven alle kävelevät kipsit ja tarvittaessa irrotettavat polven ojennuslepsit) ja kaikki lapset saada intensiivistä fysioterapiaa ja ortoosihoitoa BoNT-injektioiden jälkeen. Nykyisen tutkimuksen seurantajakso on 8-10 viikkoa. Tämän BoNT:n jälkeisen intensiivisen fysioterapian aikana interventioryhmän lapset työskentelevät yksilöllisten hoitotavoitteiden mukaisesti. Nämä tavoitteet määritellään perusmittausten perusteella monitieteisessä keskustelussa hoitavan lääkärin kanssa, joka ajoitetaan ennen BoNT-hoitoa. Näiden potilaskohtaisten tavoitteiden toteutumista arvioidaan tavoitesaavutuspisteellä (GAS). Seurantajakson aikana hoitavaa fysioterapeuttia haastatellaan kahden viikon välein sen selvittämiseksi, keskittyykö terapia henkilökohtaisiin hoitotavoitteisiin ja missä määrin. Osallistujien lihasten ja jänteiden morfologisia ominaisuuksia, spastisuutta, jäykkyyttä, nivelten liikelaajuutta, lihasvoimaa ja kävelyä arvioidaan ennen BoNT-injektiota ja 8-10 viikkoa injektion jälkeen. Tämä 8–10 viikon seurantajakso BoNT-injektioiden jälkeen havaittiin sopivaksi, koska BoNT:n mahdollisen vaikutuksen motoriseen kokonaistoimintaan odotetaan olevan optimaalinen 6–10 viikon kuluttua.

Opintoryhmät:

Tutkimukseen osallistuu potilaat, joilla on diagnosoitu spastinen CP, iältään 4-11 vuotta ja joilla on GMFCS (Gross Motor Function Classification System) taso I-III. Interventio- ja kontrolliryhmä yhdistetään ryhmiin diagnoosin (yksi/lateral CP), GMFCS-tason, iän ja spastisuustason perusteella.

Yleiset poissulkemiskriteerit olivat: BoNT-injektiot alle 6 kuukautta ennen sisällyttämistä, hoitohistoria, joka sisältää aiemman selektiivisen dorsaalisen rhizotomiahoidon tai luuleikkauksen alle 2 vuotta ennen sisällyttämistä, ja rajoitettu yhteistyö, joka estäisi asianmukaisen arvioinnin. Kaikille ilmoittautuneille lapsille intensiivinen kuntoutus BoNT-injektioiden jälkeen oli ennakoitava normaalina hoitona. Interventioryhmään rekrytoidaan 30 lasta, joilla on kliininen indikaatio BoNT-injektioihin mediaaliseen gastrocnemius- ja/tai semitendinosus-lihakseen, kun taas kontrolliryhmään 30 lasta, joilla ei ole aihetta erityiseen interventioon seuraavan kolmen kuukauden aikana. rekrytoidaan.

Interventioryhmässä perustoimenpiteitä seuraavat BoNT-injektiot yhdistettynä valuvauhtiin ja tavoitteelliseen fysioterapiaan (kuten edellä on kuvattu), ja seuranta-arvioinnit suunnitellaan 8-10 viikkoa BoNT-injektioiden jälkeen. Interventioryhmien perus- ja seuranta-arvioinnit sisältävät 3D-ultraäänitutkimuksen, instrumentoidun spastisuusmittauksen, toiminnalliset vahvuustestit ja 3D-kävelyanalyysin.

Myös vertailuryhmän lapset arvioidaan kahdesti 8-10 viikon välein. Viikon 8-10 aikana he jatkavat tavanomaista hoitoa tai normaalia rutiinihoitoaan eli säännöllistä fysioterapiaa ja ortoosilaitteita. Kontrolliryhmän perus- ja seurantaarvioinnit sisältävät 3D-ultraäänitutkimuksen, instrumentoidun spastisuusmittauksen ja toiminnalliset lujuustestit.