Kortvarig oppfølging av en botulinumtoksinintervensjon hos barn med spastisk cerebral parese

Mål:

Denne studien undersøker effekten av integrert Botulinum Neurotoxin A (BoNT) behandling på morfologiske muskel- og seneegenskaper (muskellengde og muskelvolum, vurdert med en 3D ultralydmåling), spastisitet og leddstivhet (målt med en instrumentert spastisitetsvurdering), leddområde av bevegelse (målt gjennom goniometri), muskelstyrke (målt ved hjelp av dynamometri), gangart (vurdert gjennom 3D ganganalyse) og grovmotorisk funksjon (vurdert ved bruk av kliniske testbatterier). Målet er todelt: (1) avgjøre om integrert BoNT-behandling av mediale gastrocnemius og semitendinosus-muskel(e) fører til endringer i de morfologiske muskel- og seneegenskapene til mediale gastrocnemius og semitendinosus-muskel(e), ankel og kne. bevegelsesområde, spastisitet, stivhet, muskelstyrke og gangart, og (2) bestemme korrelasjonen mellom morfologiske egenskaper i baseline av muskel og sener og endringene i de primære utfallsparametrene (spastisitet og stivhet) etter BoNT-behandlingen.

Design:

Den nåværende studien har et ikke-randomisert kontrollert design. Fordi BoNT har vist seg å være en effektiv behandling for å redusere spastisitet og forbedre grovmotorisk funksjon, kan det ikke være klinisk rettferdiggjort å tildele barn til en ikke-behandlingsgruppe, dersom en ny BoNT-behandling er nødvendig. Forsinket BoNT-behandling kan raskt øke muskel- og skjelettsvikt. Det anses derfor som uetisk å midlertidig trekke tilbake BoNT-behandling fra pasienter. For å kompensere for mangelen på randomisering kreves nøyaktig matching av grupper. Barn vil bli matchet på diagnose (uni/bilateral CP), GMFCS-nivå, alder og spastisitetsnivå.

BoNT-behandling:

Alle barn i intervensjonsgruppen vil få BoNT-injeksjoner i mediale gastrocnemius og/eller semitendinosus-muskelen(e) (andre muskler kan også behandles som en del av multilevel-behandling). Som en del av den standard integrerte behandlingstilnærmingen til CP-referansesenteret ved universitetssykehusene i Leuven, blir injeksjonene etterfulgt av en periode med bilaterale strekkgips hvis indisert (under kneet ganggips og avtagbare kneforlengelsesgips når det er nødvendig) og alle barn vil motta intensiv fysioterapi og bruk av ortotiske behandlinger etter BoNT-injeksjoner. Oppfølgingsperioden for den aktuelle studien er 8-10 uker. Under denne intensive fysioterapien post-BoNT vil barna i intervensjonsgruppen jobbe med individualiserte behandlingsmål. Disse målene vil bli definert basert på baseline-målingene under en tverrfaglig diskusjon med behandlende lege, som er planlagt før BoNT-behandlingen. Oppfyllelsen av disse pasientspesifikke målene vil bli evaluert av Goal Attainment Score (GAS). I løpet av oppfølgingsperioden vil den behandlende fysioterapeuten bli intervjuet på to ukers basis for å verifisere om og i hvilken grad terapien er fokusert på de personlige behandlingsmålene. Vurderinger av morfologiske muskel- og seneegenskaper, spastisitet, stivhet, leddbevegelse, muskelstyrke og gang hos deltakerne vil bli utført før BoNT-injeksjonene og 8-10 uker etter injeksjonen. Denne perioden på 8-10 ukers oppfølging etter BoNT-injeksjoner ble funnet å være passende, siden den potensielle effekten av BoNT på grovmotorisk funksjon forventes å være optimal etter 6-10 uker.

Studiegrupper:

Studien vil inkludere pasienter som er diagnostisert med spastisk CP, i alderen mellom 4 og 11 år og med Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå I-III. Intervensjons- og kontrollgruppen vil være gruppetilpasset basert på diagnose (uni/lateral CP), GMFCS-nivå, alder og spastisitetsnivå.

Overordnede eksklusjonskriterier var: BoNT-injeksjoner mindre enn 6 måneder før inkludering, en behandlingshistorie som inkluderer tidligere selektiv dorsal rhizotomibehandling eller en beinoperasjon mindre enn 2 år før inklusjon, og begrenset samarbeid som ville forhindre en riktig vurdering. For alle påmeldte barn måtte intensiv rehabilitering etter BoNT-injeksjoner forutses som standardbehandling. For intervensjonsgruppen skal det rekrutteres 30 barn med klinisk indikasjon for BoNT-injeksjoner i mediale gastrocnemius og/eller semitendinosus muskel(er), mens for kontrollgruppen 30 barn uten indikasjon for en spesifikk intervensjon de neste 3 månedene. vil bli rekruttert.

For intervensjonsgruppen vil baseline-tiltakene følges av BoNT-injeksjonene kombinert med gipsing og målrettet fysioterapi (som beskrevet ovenfor), og oppfølgingsvurderingene vil bli planlagt 8-10 uker etter BoNT-injeksjoner. Baseline- og oppfølgingsvurderinger for intervensjonsgruppene inkluderer 3D ultralyd, den instrumenterte spastisitetsmålingen, funksjonelle styrketester og 3D ganganalyse.

Barna i kontrollgruppen vil også bli vurdert to ganger med et intervall på 8-10 uker. I løpet av de 8-10 ukene vil de fortsette sin vanlige pleie eller vanlige rutinebehandling, det vil si vanlig fysioterapi og ortotiske apparater. Baseline- og oppfølgingsvurderinger for kontrollgruppen inkluderer 3D-ultralyd, den instrumenterte spastisitetsmålingen og funksjonelle styrketester.