Seguimiento a corto plazo de una intervención con toxina botulínica en niños con parálisis cerebral espástica

Apuntar:

Este estudio investiga el efecto del tratamiento integrado con neurotoxina botulínica A (BoNT) en las propiedades morfológicas de los músculos y los tendones (longitud y volumen muscular, evaluados con una medición de ultrasonido 3D), espasticidad y rigidez articular (medida con una evaluación de espasticidad instrumentada), rango articular de movimiento (medida mediante goniometría), fuerza muscular (medida mediante dinamometría), marcha (evaluada mediante análisis de marcha en 3D) y función motora gruesa (evaluada mediante baterías de pruebas clínicas). El objetivo es doble: (1) determinar si el tratamiento integrado con BoNT del músculo(s) gastrocnemio medial y semitendinoso conduce a cambios en las propiedades morfológicas de los músculos y tendones del músculo(s) gastrocnemio medial y semitendinoso, el tobillo y la rodilla rango de movimiento, espasticidad, rigidez, fuerza muscular y marcha, y (2) determinar la correlación entre las propiedades morfológicas basales del músculo y el tendón y los cambios en los parámetros de resultado primarios (espasticidad y rigidez) después del tratamiento con BoNT.

Diseño:

El estudio actual tiene un diseño controlado no aleatorio. Debido a que se ha demostrado que la BoNT es un tratamiento eficaz para reducir la espasticidad y mejorar la función motora gruesa, no se puede justificar clínicamente asignar a los niños a un grupo sin tratamiento, si se requiere un nuevo tratamiento con BoNT. El tratamiento retrasado con BoNT podría aumentar rápidamente las deficiencias musculoesqueléticas. Por lo tanto, se considera poco ético retirar temporalmente el tratamiento con BoNT de los pacientes. Para compensar la falta de aleatorización, se requiere un emparejamiento preciso de los grupos. Los niños serán emparejados por diagnóstico (CP uni/bilateral), nivel de GMFCS, edad y nivel de espasticidad.

Tratamiento con BoNT:

Todos los niños en el grupo de intervención recibirán inyecciones de BoNT en el músculo gastrocnemio medial y/o el(los) músculo(s) semitendinoso(s) (otros músculos también pueden tratarse como parte del tratamiento multinivel). Como parte del enfoque de tratamiento integrado estándar del Centro de Referencia de CP de los Hospitales Universitarios de Lovaina, las inyecciones van seguidas de un período de yesos de estiramiento bilaterales si está indicado (yesos para caminar por debajo de la rodilla y yesos extraíbles para extensión de rodilla cuando sea necesario) y todos los niños recibir fisioterapia intensiva y aplicación de tratamiento ortopédico después de las inyecciones de BoNT. El período de seguimiento para el estudio actual es de 8 a 10 semanas. Durante esta fisioterapia intensiva posterior a la NTBo, los niños del grupo de intervención trabajarán en objetivos de tratamiento individualizados. Estos objetivos se definirán en función de las mediciones de referencia durante una discusión multidisciplinaria con el médico tratante, que se programa antes del tratamiento con BoNT. El cumplimiento de estos objetivos específicos del paciente se evaluará mediante la puntuación de consecución de objetivos (GAS). Durante el período de seguimiento, se entrevistará al fisioterapeuta tratante cada dos semanas para verificar si la terapia se centra en los objetivos personales del tratamiento y en qué medida. Las evaluaciones de las propiedades morfológicas de los músculos y los tendones, la espasticidad, la rigidez, el rango de movimiento de las articulaciones, la fuerza muscular y la marcha de los participantes se realizarán antes de las inyecciones de BoNT y entre 8 y 10 semanas después de la inyección. Este período de seguimiento de 8 a 10 semanas después de las inyecciones de BoNT se consideró apropiado, ya que se espera que el efecto potencial de BoNT en la función motora gruesa sea óptimo después de 6 a 10 semanas.

Grupos de estudio:

El estudio incluirá pacientes con diagnóstico de PC espástica, con edades comprendidas entre los 4 y los 11 años y con el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) nivel I-III. El grupo de intervención y el de control se emparejarán según el diagnóstico (PC uni/lateral), el nivel de GMFCS, la edad y el nivel de espasticidad.

Los criterios generales de exclusión fueron: inyecciones de BoNT menos de 6 meses antes de la inclusión, un historial de tratamiento que incluye un tratamiento previo de rizotomía dorsal selectiva o una cirugía ósea menos de 2 años antes de la inclusión, y una cooperación limitada que impida una evaluación adecuada. Para todos los niños inscritos, la rehabilitación intensiva posterior a las inyecciones de BoNT debía preverse como atención estándar. Para el grupo de intervención, se reclutarán 30 niños con indicación clínica para inyecciones de BoNT en el músculo(s) gastrocnemio medial y/o semitendinoso(s), mientras que para el grupo control, 30 niños sin indicación para una intervención específica en los próximos 3 meses será reclutado.

Para el grupo de intervención, las medidas iniciales serán seguidas por las inyecciones de BoNT combinadas con yeso y fisioterapia orientada a objetivos (como se describió anteriormente), y las evaluaciones de seguimiento se planificarán entre 8 y 10 semanas después de las inyecciones de BoNT. Las evaluaciones de referencia y de seguimiento para los grupos de intervención incluyen ultrasonido 3D, medición de espasticidad instrumentada, pruebas de fuerza funcional y análisis de marcha 3D.

Los niños del grupo de control también serán evaluados dos veces con un intervalo de 8 a 10 semanas. Durante las 8-10 semanas, continuarán con su cuidado habitual o tratamiento de rutina normal, es decir, fisioterapia regular y dispositivos ortopédicos. Las evaluaciones de referencia y de seguimiento para el grupo de control incluyen ultrasonido 3D, medición de espasticidad instrumentada y pruebas de fuerza funcional.