Kurzzeit-Follow-up einer Botulinumtoxin-Intervention bei Kindern mit spastischer Zerebralparese

Ziel:

Diese Studie untersucht die Wirkung einer integrierten Behandlung mit Botulinum Neurotoxin A (BoNT) auf morphologische Muskel- und Sehneneigenschaften (Muskellänge und Muskelvolumen, gemessen mit einer 3D-Ultraschallmessung), Spastik und Gelenksteifheit (gemessen mit einer instrumentierten Spastikbewertung), Gelenkreichweite der Bewegung (gemessen durch Goniometrie), Muskelkraft (gemessen durch Dynamometrie), Gang (bewertet durch 3D-Ganganalyse) und Grobmotorik (bewertet durch klinische Testbatterien). Das Ziel ist zweierlei: (1) festzustellen, ob eine integrierte BoNT-Behandlung des medialen Gastrocnemius und des/der Semitendinosus-Muskel(n) zu Veränderungen der morphologischen Muskel- und Sehneneigenschaften des medialen Gastrocnemius und des/der Semitendinosus-Muskel(n), des Sprunggelenks und des Knies führt Bewegungsbereich, Spastik, Steifheit, Muskelkraft und Gangart und (2) Bestimmung der Korrelation zwischen morphologischen Ausgangswerten der Muskel- und Sehneneigenschaften und den Veränderungen der primären Ergebnisparameter (Spastik und Steifheit) nach der BoNT-Behandlung.

Design:

Die aktuelle Studie hat ein nicht-randomisiertes kontrolliertes Design. Da sich BoNT als wirksame Behandlung zur Reduzierung von Spastik und zur Verbesserung der grobmotorischen Funktion erwiesen hat, kann es klinisch nicht gerechtfertigt sein, Kinder einer Nichtbehandlungsgruppe zuzuordnen, wenn eine neue BoNT-Behandlung erforderlich ist. Eine verzögerte BoNT-Behandlung könnte Beeinträchtigungen des Bewegungsapparates schnell verstärken. Es wird daher als unethisch angesehen, Patienten die Behandlung mit BoNT vorübergehend zu entziehen. Um den Mangel an Randomisierung zu kompensieren, ist ein genaues Matching der Gruppen erforderlich. Die Kinder werden nach Diagnose (uni-/bilaterale CP), GMFCS-Level, Alter und Spastizitätsgrad abgeglichen.

BoNT-Behandlung:

Alle Kinder in der Interventionsgruppe erhalten BoNT-Injektionen in den medialen Gastrocnemius und/oder den/die Semitendinosus-Muskel(n) (andere Muskeln können ebenfalls im Rahmen einer mehrstufigen Behandlung behandelt werden). Als Teil des standardmäßigen integrierten Behandlungsansatzes des CP-Referenzzentrums der Universitätskliniken Leuven folgt auf die Injektionen bei Bedarf eine Phase mit bilateralen Streckgipsen (unterhalb des Knies Gehgipse und abnehmbare Kniestreckgipse, falls erforderlich) und alle Kinder werden dies tun erhalten nach BoNT-Injektionen eine intensive physikalische Therapie und die Anwendung von Orthesenmanagement. Die Nachbeobachtungszeit für die aktuelle Studie beträgt 8-10 Wochen. Während dieser intensiven Physiotherapie nach BoNT arbeiten die Kinder der Interventionsgruppe an individuellen Behandlungszielen. Diese Ziele werden basierend auf den Baseline-Messungen während eines multidisziplinären Gesprächs mit dem behandelnden Arzt definiert, das vor der BoNT-Behandlung geplant ist. Die Erfüllung dieser patientenindividuellen Ziele wird durch den Goal Attainment Score (GAS) bewertet. Während der Nachsorge wird der behandelnde Physiotherapeut alle zwei Wochen befragt, ob und inwieweit die Therapie auf die persönlichen Behandlungsziele ausgerichtet ist. Bewertungen der morphologischen Muskel- und Sehneneigenschaften, Spastik, Steifheit, Gelenkbeweglichkeit, Muskelkraft und Gangart der Teilnehmer werden vor den BoNT-Injektionen und 8-10 Wochen nach der Injektion durchgeführt. Dieser Zeitraum von 8-10 Wochen Nachsorge nach BoNT-Injektionen wurde als angemessen befunden, da die potenzielle Wirkung von BoNT auf die Grobmotorik nach 6-10 Wochen optimal sein dürfte.

Studiengruppen:

In die Studie werden Patienten im Alter zwischen 4 und 11 Jahren mit diagnostiziertem spastischem CP eingeschlossen, die die Stufen I-III des Grobmotorik-Klassifikationssystems (GMFCS) aufweisen. Die Interventions- und Kontrollgruppe wird basierend auf der Diagnose (uni/laterale CP), dem GMFCS-Level, dem Alter und dem Spastizitätsgrad gruppenangepasst.

Die allgemeinen Ausschlusskriterien waren: BoNT-Injektionen weniger als 6 Monate vor der Aufnahme, eine Behandlungsgeschichte, die eine frühere selektive dorsale Rhizotomiebehandlung oder eine Knochenoperation weniger als 2 Jahre vor der Aufnahme umfasste, und begrenzte Kooperation, die eine ordnungsgemäße Beurteilung verhindern würde. Für alle eingeschriebenen Kinder musste eine Intensivrehabilitation nach BoNT-Injektionen als Regelversorgung vorgesehen werden. Für die Interventionsgruppe werden 30 Kinder mit einer klinischen Indikation für BoNT-Injektionen in den medialen Gastrocnemius und/oder M. semitendinosus rekrutiert, während für die Kontrollgruppe 30 Kinder ohne Indikation für eine spezifische Intervention in den nächsten 3 Monaten rekrutiert werden wird rekrutiert.

Für die Interventionsgruppe werden nach den Ausgangsmaßnahmen die BoNT-Injektionen in Kombination mit Gipsverbänden und zielgerichteter physikalischer Therapie (wie oben beschrieben) folgen, und die Nachuntersuchungen werden 8-10 Wochen nach den BoNT-Injektionen geplant. Baseline- und Follow-up-Bewertungen für die Interventionsgruppen umfassen 3D-Ultraschall, die instrumentierte Spastikmessung, funktionelle Krafttests und 3D-Ganganalyse.

Die Kinder der Kontrollgruppe werden ebenfalls zweimal im Abstand von 8-10 Wochen untersucht. Während der 8-10 Wochen werden sie ihre gewohnte Pflege oder normale Routinebehandlung fortsetzen, d.h. regelmäßige Physiotherapie und Orthesen. Baseline- und Follow-up-Bewertungen für die Kontrollgruppe umfassen 3D-Ultraschall, die instrumentierte Spastikmessung und funktionelle Krafttests.